Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lokální rapamycin/sirolimus pro komplikované vaskulární anomálie a jiné citlivé léze (NOVA)

24. prosince 2025 aktualizováno: Craig Johnson, Nemours Children's Clinic

Protokol léčby pro použití topického rapamycinu/sirolimu u komplikovaných vaskulárních anomálií a jiných citlivých lézí

Navrhovaná studie: Léčebný protokol pro použití topického přípravku Rapamycin/Sirolimus pro komplikované vaskulární anomálie a jiné citlivé léze

  1. Cíl Cílem této léčebné studie je zhodnotit přínos a snášenlivost topického sirolimu aplikovaného na kožní vaskulární anomálie u dětských pacientů. Primární cílový bod bude individuálně stanoven na základě zlepšení klinických charakteristik lézí oproti výchozí hodnotě
  2. Odůvodnění pro topické použití sirolimu u VA Důvodem pro použití topického sirolimu je minimalizace těchto potenciálních vedlejších účinků a rizik. Údaje o použití topického sirolimu pro vaskulární anomálie jsou v současné době neoficiální a pouze kazuistiky. Tento prospektivní protokol jako takový usiluje o stanovení účinnosti a snášenlivosti topického sirolimu u pacientů s vaskulárními anomáliemi, které mají kožní složku.

  3. Experimentální uspořádání Toto je otevřená studie účinnosti s cílem zjistit, zda lokální sirolimus může být bezpečný a účinný při léčbě kožní složky komplikovaných vaskulárních anomálií. Pacientům, kteří splňují kritéria způsobilosti s diagnózou vaskulární anomálie (VA) s kožní komponentou, bude nabídnuta léčba zkoumaným topickým sirolimem. Pacienti budou dostávat topickou terapii sirolimem po dobu celkem šesti měsíců a budou pravidelně sledováni na místě výzkumu kvůli klinické odpovědi. Odpověď bude založena na předem stanovených klinických kritériích. Pacienti budou vyřazeni ze studie, pokud nedojde k žádné odpovědi do tří měsíců po zahájení terapie.

    Klinická odpověď bude definována jako zlepšení měřitelných parametrů definovaných v době zahájení terapie. Tyto zahrnují

    1. Velikost lézí měřená ve dvou paralelních nejdelších průměrech
    2. Zploštění léze
    3. Počet vezikul
    4. Epizody superinfekce nebo krvácení
    5. Zlepšení bolesti
  4. Informace o léčivech Lokální formulace sirolimu bude vyrobena v koncentraci 1% sirolimové masti. Hromadný prášek sirolimu bude smíchán v lipozomální bázi ve farmaceutické společnosti na úrovni GMP. Tato báze zvýší pronikání léčiva do pokožky. Zajišťuje dostatečnou přilnavost k oblasti aplikace a nízký stupeň systémové absorpce. Vzhledem k omezené absorpci se očekávají pouze mírné vedlejší účinky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pacienti s vaskulárními anomáliemi (VA) mají spektrum onemocnění, které lze široce klasifikovat na vaskulární nádory a malformace. Komplikované vaskulární anomálie mohou způsobit znetvoření, chronickou bolest a dysfunkci orgánů s významnou morbiditou a mortalitou. I přes závažnost potenciálních komplikací postrádáme jednotné pokyny pro léčbu a reakci na léčbu dětí a mladých dospělých s těmito nemocemi. Preklinické a klinické údaje podporující základní regulační funkci dráhy PI3K/Akt/mTOR v vaskulárním růstu a organizaci a naznačují terapeutický cíl pro pacienty s komplikovanými vaskulárními anomáliemi. Nemours Children's Hospital (NCH) a další skupiny úspěšně používají inhibitor mTOR siroli-mus u vybrané skupiny pacientů s VA. NCH ​​používá výhradně systémovou perorální formu sirolimu. Potenciální toxicita systémového sirolimu je dobře zdokumentována a mnoho pacientů systémový sirolimus netoleruje. Předpokládáme, že tato studie posune naše možnosti léčby vaskulárních anomálií tím, že nabídne topický sirolimus. Tato prospektivní otevřená studie nám umožní určit účinnost a snášenlivost topického sirolimu v léčbě komplikovaných vaskulárních anomálií. To bude potenciálně generovat data pro použití topického sirolimu jako alternativy k systémovému sirolimu u pacientů s komplikovanou ZO s kožní komponentou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital, Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientům bude více než 36 měsíců a méně než 21 let.
  • Nově diagnostikovaní s vaskulárními anomáliemi (VA) nebo s VA, která selhala při léčbě systémovým sirolimem nebo jinou systémovou nebo chirurgickou léčbou.
  • Pacienti, kteří podstoupili chirurgickou resekci nebo intervenční radiologické výkony pro kontrolu onemocnění, jsou způsobilí k zahájení topického podávání sirolimu
  • Minimálně 2 týdny od podstoupení jakékoli větší operace.
  • Nesmí podstoupit myelosupresivní chemoterapii během 4 týdnů od zahájení léčby sirolimem.
  • Nejméně 7 dní od ukončení léčby GF, který podporuje počet nebo funkci krevních destiček, červených nebo bílých krvinek.
  • Minimálně 14 dní od ukončení terapie biologickým přípravkem.
  • Pacienti s kaposiformním hemagioendoteliomem, kteří selhali nebo netolerují systémovou léčbu sirolimem.
  • Pacienti nesmějí před zahájením léčby sirolimem a během léčby sirolimem užívat žádný lék neschválený FDA během 4 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší.
  • XRT: > nebo = 6 měsíců od ozařování příslušného pole do vaskulárního nádoru.
  • Pacienti možná v současné době nedostávají silné inhibitory CYP3A4 a nemusí dostávat léky do 1 týdne od zahájení léčby sirolimem.
  • Pacienti nemusí užívat antikonvulziva indukující enzymy a nemuseli tyto léky dostávat do 1 týdne od zahájení topického podávání sirolimu, protože u těchto pacientů může dojít k rozdílné léčbě.
  • Přiměřená funkce orgánů
  • Celkový bilirubin ≤ 1,5 x ULN pro věk
  • SGPT (ALT)
  • Sérový albumin > nebo = 2 g/dl.
  • LDL cholesterol nalačno
  • Přiměřená funkce kostní dřeně
  • Hemoglobin > nebo = 8,0 g/dl (může dostávat transfuze červených krvinek)
  • Počet krevních destiček > nebo = 50 000/mikroL (nezávislé na transfuzi definované jako nepřijetí transfuze krevních destiček během 7 dnů před použitím sirolimu)
  • Přiměřená funkce ledvin
  • Sérový kreatinin podle věku
  • Poměr bílkovin a kreatininu v moči (UPC) < 0,3 g/l
  • Karnofsky > nebo = 50 (>/=16 let věku) a Lansky >/ = 50 pro pacienty < 16 let

Kritéria vyloučení:

  • Současné závažné a/nebo nekontrolované onemocnění, které by mohlo ohrozit dodržování požadavků na monitorování bezpečnosti sirolimu (např. nekontrolovaný diabetes, nekontrolovaná hypertenze, závažná infekce, závažná podvýživa, chronické onemocnění jater nebo ledvin, aktivní ulcerace horního GI traktu).
  • Chronická léčba systémovými steroidy nebo jinými imunosupresivy.
  • Pacienti, kteří potřebují léky, které inhibují/indukují aktivitu enzymu CYP3A4 ke kontrole souběžných zdravotních stavů.
  • Známá anamnéza séropozitivity HIV nebo známé imunodeficience.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  • Muži nebo ženy s reprodukčním potenciálem by měli souhlasit s používáním účinné antikoncepční metody během období, kdy dostávají topicky sirolimus, a po dobu 3 měsíců poté.
  • Pacienti, kteří nechtějí nebo nejsou schopni splnit požadavky na monitorování bezpečnosti sirolimu.
  • Pacienti, kteří mají v současné době nekontrolovanou infekci, definovanou jako intravenózní antibiotika.
  • Pacienti s hemangiomem
  • Pacienti se symptomatickými komplikovanými vaskulárními anomáliemi se závažnými systémovými příznaky, kteří budou potřebovat systémovou léčbu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Otevřená etiketa, topické rameno sirolimu
Jednoramenná, otevřená studie s 1% sirolimovou mastí aplikovanou na postiženou oblast dvakrát denně po dobu prvních čtyř týdnů, poté jednou denně po dobu 5 měsíců.
Lék: Aktuální Sirolimus
Otevřený, topický sirolimus (1%) krém bude aplikován na kožní komponentu komplikovaných cévních anomálií dvakrát denně po dobu 4 týdnů a poté jednou denně - po dobu trvání studie.
Ostatní jména:
  • rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení bolesti nebo lokálního podráždění
Časové okno: 24 týdnů
Odpověď bude hodnocena fyzikálním vyšetřením a dokumentována po 24 týdnech terapie.
24 týdnů
Tvorba cyst
Časové okno: 24 týdnů
Odpověď bude hodnocena fyzikálním vyšetřením a dokumentována po 24 týdnech terapie.
24 týdnů
Snížení výtoku
Časové okno: 24 týdnů
Odpověď bude hodnocena fyzikálním vyšetřením a dokumentována po 24 týdnech terapie.
24 týdnů
Snížení tvorby cyst
Časové okno: 24 týdnů
Odpověď bude hodnocena fyzikálním vyšetřením a dokumentována po 24 týdnech terapie.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladina sirolimu
Časové okno: 24 týdnů
Hladina sirolimu v ng/ml.
24 týdnů
Hladina bilirubinu
Časové okno: 24 týdnů
Celkový bilirubin v mg/dl
24 týdnů
Hladina neutrofilů
Časové okno: 24 týdnů
Počet neutrofilů v mm3
24 týdnů
Úroveň ALT
Časové okno: 24 týdnů
Úroveň ALT v jednotkách/litr
24 týdnů
Sérový albumin
Časové okno: 32 týdnů
Hladina albuminu v séru vg/litr
32 týdnů
LDL nalačno
Časové okno: 24 týdnů
Hladina LDL nalačno v mg/dl
24 týdnů
Hladina hemoglobinu
Časové okno: 24 týdnů
Hladina hemoglobinu vg/dl
24 týdnů
Počet krevních destiček
Časové okno: 24 týdnů
Počet krevních destiček v mikrolitrech
24 týdnů
Protein/kreatinin v moči
Časové okno: 24 týdnů
Hladiny proteinu/kreatininu v moči v ml/min
24 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny životních funkcí
Časové okno: 24 týdnů
Před a po hodnocení vitálních funkcí (puls), puls, dýchání a krevní tlak.
24 týdnů
Teplota
Časové okno: 24 týdnů
Teplota v C/F
24 týdnů
Dýchání
Časové okno: 24 týdnů
Před a po hodnocení vitálních funkcí (respirace)
24 týdnů
Krevní tlak
Časové okno: 24 týdnů
Před a po hodnocení vitálních funkcí (krevní tlak)
24 týdnů
Změny hmotnosti
Časové okno: 24 týdnů
Hmotnost se bude zaznamenávat v kilogramech.
24 týdnů
Změny ve výšce
Časové okno: 24 týdnů
Výška bude udávána v metrech
24 týdnů
Změny v každodenní aplikaci topických mastí
Časové okno: 24 týdnů
Medikační deník (QOL) pro dokumentaci k aplikaci topické masti Sirolimus
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nemours Children's Clinic

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Craig Johnson, DO, Nemours

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NOVA0118

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení