Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ANAVEX2-73 u dětských pacientů s Rettovým syndromem (EXCELLENCE)

18. srpna 2023 aktualizováno: Anavex Life Sciences Corp.

ANAVEX2-73-RS-003 je fáze 2/3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti a účinnosti u pediatrických pacientů s RTT

ANAVEX2-73-RS-003 je fáze 2/3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti s eskalací dávky u pacientů ve věku 5-17 let s RTT s použitím koncových bodů zahrnujících četné klinické a výzkumné molekulární a biochemická opatření.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie účinnosti fáze 2/3 je navržena jako dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie.

Toto je 12týdenní placebem kontrolovaná studie perorálního roztoku ANAVEX2-73 pro léčbu pacientů s RTT ve věku 5-17 let. Všem pacientům, kteří splňují expoziční kritéria pro ANAVEX2-73, bude nabídnuta dobrovolná možnost pokračovat v 48týdenním otevřeném prodloužení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
92

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Walter Kaufmann, MD
  • Telefonní číslo: +1(844)-689-3939
  • E-mail: rett@anavex.com

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3084
        • Austin Health
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Spojené království, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku ≥ 5 let až 17 (včetně).
  • Diagnostika klasické RTT podle kritérií z roku 2010 a mutace MECP2.
  • Postregresní stadium, definované jako ≥ 6 měsíců od poslední ztráty mluveného jazyka nebo motorických (jemných nebo hrubých) dovedností.
  • Globální klinický dojem – skóre závažnosti (CGI-S) 4 nebo vyšší při screeningu.
  • Současný farmakologický léčebný režim, včetně doplňků, je stabilní po dobu nejméně 4 týdnů.
  • Pokud používáte AED, jsou povoleny 1-4 AED. Léčba musí být stabilní (lék, dávka, interval podávání) po dobu 30 dnů před zařazením.
  • Pokud subjekt již dostává stabilní nefarmakologické vzdělávací, behaviorální a/nebo dietní intervence, účast v těchto programech musí být nepřetržitá během 90 dnů před screeningovou návštěvou a subjekty nebo jejich rodič/pečovatel/LAR dobrovolně nezahájí nové nebo modifikované probíhající intervence po dobu trvání studie.
  • Pečovatel/LAR subjektu mluví anglicky a má dostatečné jazykové znalosti k dokončení hodnocení pečovatele a má schopnost vést si přesné deníky o záchvatech.
  • Pokud je účastnicí žena ve fertilním věku (WOCBP#), je vyžadován negativní těhotenský test v moči nebo séru, aby se potvrdilo, že není těhotná.
  • Před provedením postupů specifických pro studii musí rodič/pečovatel/LAR subjektu poskytnout písemný informovaný souhlas. V případě potřeby se výzkumný tým musí pokusit získat souhlas od obou rodičů.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří mají progresivní zdravotní nebo neurologický stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval provádění studie.
  • Současné klinicky významné systémové onemocnění, které pravděpodobně povede ke zhoršení pacientova stavu nebo ovlivní bezpečnost pacienta během studie.
  • Anamnéza nebo klinicky zjevný neurologický (např. úraz hlavy se ztrátou vědomí) nebo psychiatrický stav, o kterém se zkoušející domnívá, že může interferovat s interpretovatelností dat.
  • Indikace onemocnění jater, definovaného sérovými hladinami ALT (SGPT), AST (SGOT) nebo alkalické fosfatázy nad 3násobkem horní hranice normálu (ULN) stanovené během screeningu.
  • Léčba imunosupresivními léky (např. systémové kortikosteroidy) během posledních 90 dnů (topické a nosní kortikosteroidy a inhalační kortikosteroidy pro astma jsou povoleny) nebo chemoterapeutiky pro malignitu během posledních 3 let.
  • Jiná klinicky významná abnormalita při fyzikálním, neurologickém, laboratorním nebo elektrokardiogramovém (EKG) vyšetření (např. dlouhé QT), která by mohla ohrozit studii nebo být pro účastníka škodlivá.
  • Jakákoli známá přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku obsaženou ve studovaném léku nebo ve formulaci placeba.
  • Jiné komorbidní nebo chronické onemocnění kromě těch, o kterých je známo, že jsou spojeny s RTT.
  • Subjekty, které plánují zahájit nebo změnit farmakologickou nebo nefarmakologickou intervenci v průběhu studie.
  • Subjekty užívající v současnosti nebo v posledních 30 dnech jiný hodnocený lék.
  • Jakákoli další kritéria (jako je klinicky významný výsledek screeningového krevního testu), která by podle názoru zkoušejícího mohla narušovat průběh nebo výsledek studie.
  • Léčba silnými inhibitory nebo induktory CYP3A4 nebo CYP2C19 není stabilní (lék, dávka) po dobu 30 dnů před screeningem. Ačkoli tyto léky nejsou vyloučeny, doporučuje se opatrnost při zařazování účastníků na silné induktory nebo inhibitory CYP3A4 nebo CYP2C19 (viz příslušná část).
  • Pacienti s poruchou funkce jater a ledvin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ANAVEX2-73 Aktivní
ANAVEX2-73 tekutý perorální roztok
Lék: ANAVEX2-73 perorální tekutina
Tekutý perorální roztok
Ostatní jména:
  • Blarcamesine
Komparátor placeba: ANAVEX2-73 Placebo
Placebo tekutý perorální roztok
Lék: Placebo perorální tekutina
Tekutý perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
RSBQ
Časové okno: 12 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na konec léčby (EOT) v dotazníku chování Rettova syndromu (RSBQ) Celkové skóre
12 týdnů
Incidenty nežádoucích událostí
Časové okno: 12 týdnů
Změna ze základní linie na konec léčby (EOT)
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Škála úzkosti, deprese a nálady (ADAMS)
Časové okno: 12 týdnů
Škála úzkosti, deprese a nálady (ADAMS)
12 týdnů
Motor Behavioral Assessment-7 dynamických pediatrických položek (MBA-Ped7)
Časové okno: 12 týdnů
Motor Behavioral Assessment-7 dynamických pediatrických položek (MBA-Ped7)
12 týdnů
Dotazník dětských spánkových návyků (CSHQ)
Časové okno: 12 týdnů
Dotazník dětských spánkových návyků (CSHQ)
12 týdnů
Frekvence záchvatů prostřednictvím deníku záchvatů
Časové okno: 12 týdnů
Frekvence záchvatů prostřednictvím deníku záchvatů
12 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: 12 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod
12 týdnů
CGI-I
Časové okno: 12 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na konec léčby (EOT) ve skóre klinické globální škály zlepšení dojmu (CGI-I)
12 týdnů
RSBQ Emoční faktor-pediatrický (podmnožina RSBQ)
Časové okno: 12 týdnů
RSBQ Emoční faktor-pediatrický (podmnožina RSBQ)
12 týdnů
Vyhodnocení inventáře pečovatele Rettova syndromu (RTT CIA)
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnocení inventáře pečovatele Rettova syndromu (RTT CIA)
12 týdnů
Dotazník o zdraví dítěte – formulář 50 pro rodiče (CHQ-PF50)
Časové okno: 12 týdnů
Dotazník o zdraví dítěte – formulář 50 pro rodiče (CHQ-PF50)
12 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace glutamátu
Časové okno: 12 týdnů
Plazmatická koncentrace glutamátu
12 týdnů
Plazmatická koncentrace GABA
Časové okno: 12 týdnů
Plazmatická koncentrace GABA
12 týdnů
Genetická varianta SIGMAR1, COMT
Časové okno: 12 týdnů
Genetická varianta SIGMAR1, COMT
12 týdnů
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax]
Časové okno: 12 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0
12 týdnů
Vztah maximální plazmatické koncentrace [Cmax] s RSBQ
Časové okno: 12 týdnů
Počet účastníků s pozitivním vztahem k maximální plazmatické koncentraci [Cmax] s RSBQ
12 týdnů
Jiné koncentrace aminokyselin v plazmě
Časové okno: 12 týdnů
Jiné koncentrace aminokyselin v plazmě
12 týdnů
Měření variant genové DNA a exprese genové RNA
Časové okno: 12 týdnů
Počet účastníků s aktivní dávkou porovnával varianty genové DNA a exprese genové RNA
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Anavex Life Sciences Corp.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ANAVEX2-73-RS-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení