Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie KRN23 u dospělých a dětských pacientů s X-vázanou hypofosfatemickou křivicí/osteomalacií

1. září 2022 aktualizováno: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Dlouhodobá prodlužovací studie KRN23 fáze 3 u pacientů s X-vázanou hypofosfatemickou křivicí/osteomalacií a postmarketingová studie KRN23 převedená z dlouhodobé prodlužovací studie fáze 3

Před přechodem na postmarketingovou studii:

Zhodnoťte účinnost a bezpečnost KRN23 podávaného subkutánně jednou za 4 nebo 2 týdny u dospělých nebo dětí s XLH

Po přechodu na postmarketingovou studii:

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost KRN23, který byl převeden z hodnoceného přípravku na hodnocený přípravek po uvedení na trh, ve schválené dávce a dávkovacím režimu u subjektů, které pokračovaly v léčbě

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Okayama, Japonsko
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japonsko
        • Japan Community Health care Organization Osaka Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko
        • National University Corporation Osaka University
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonsko
        • The University of Tokyo Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japonsko
        • Toranomon Hospital
  • Korejská republika
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korejská republika
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Korejská republika
        • Asan Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Osobně předložený dobrovolný písemný informovaný souhlas s účastí ve studii; U dětských pacientů osobně předložený dobrovolný písemný informovaný souhlas zákonného zástupce.

    Je-li to vhodné, měl by být od pacientů získán písemný nebo ústní souhlas s účastí ve studii.

  2. Pacienti splňující kteroukoli z následujících podmínek;

    1. U dospělých XLH pacientů dokončete závěrečné pozorování v 96. týdnu v UX023-CL303 nebo UX023-CL304
    2. U pediatrických pacientů dokončete závěrečné pozorování v 64. týdnu v UX023-CL301
  3. Pro pacientky; ženy ve fertilním věku (kromě žen, které nedosáhly menarche, trvale sterilizované, postmenopauzální [12 měsíců bez menstruace bez alternativní lékařské příčiny] nebo anatomicky bez reprodukčního potenciálu) s negativním těhotenským testem při hodnocení před léčbou v týdnu 0
  4. Pro pacientky ve fertilním věku nebo pacienty mužského pohlaví s reprodukční schopností; ochotu používat při účasti ve studii přijatelné metody antikoncepce
  5. Ochota a schopnost kooperativně dokončit všechny studijní postupy, dodržovat plán návštěv a řídit se pokyny zkoušejícího, podle zvážení zkoušejícího nebo dílčího zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  1. Použití perorálního fosfátu k léčbě XLH, farmakologických metabolitů nebo analogů vitaminu D, antacidů hydroxidu hlinitého, systémových kortikosteroidů, acetazolamidu a thiazidů během 7 dnů před plánovaným počátečním podáním hodnoceného léku
  2. Plánovaná nebo doporučená ortopedická operace (implantace nebo odstranění), včetně svorek, 8 dlahy nebo osteotomie, během období studie
  3. Transfuze krve nebo krevního produktu do 60 dnů před plánovaným počátečním podáním hodnoceného léku
  4. Použití léčby růstovým hormonem během 12 měsíců před plánovaným počátečním podáním hodnoceného léku
  5. Použití léků k potlačení sekrece parathormonu (např.
  6. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (kromě hodnoceného produktu z předchozí studie) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 4 měsíců před plánovaným počátečním podáním hodnoceného léku nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie
  7. Použití terapeutické monoklonální protilátky jiné než KRN23 během 90 dnů před plánovaným počátečním podáním hodnoceného léku
  8. Anamnéza pozitivní na HIV protilátky, HBs antigen a/nebo HCV protilátky
  9. Kdokoli, kdo je jinak zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím považován za nevhodného pro studii

V době přechodu na klinickou studii po uvedení na trh:

Subjekty způsobilé pro zařazení do postmarketingové klinické studie musí splňovat obě následující kritéria:

  1. Osobně předložený dobrovolný písemný informovaný souhlas s účastí v postmarketingové klinické studii. U dětských pacientů osobně předložený dobrovolný písemný informovaný souhlas zákonného zástupce. Je-li to vhodné, měl být od subjektů získán písemný nebo ústní souhlas s účastí na klinické studii po uvedení přípravku na trh.
  2. Přechod na klinickou studii po uvedení na trh byl nezbytný a vhodný pro subjekt z hlediska účinnosti a bezpečnosti, jak posoudil zkoušející nebo dílčí zkoušející

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: KRN23
Jedinci budou dostávat subkutánní injekce KRN23 každé 4 týdny (dospělí) nebo 2 týdny (pediatričtí) od týdne 0 do týdne 140.
Lék: KRN23
Počáteční dávkou KRN23 bude dávka použitá pro poslední podání v předchozích studiích. Dávku lze následně upravit v souladu s kritérii pro dávku a úpravu dávky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů pro každou nežádoucí příhodu
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Vliv na tělesnou teplotu
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Vliv na tepovou frekvenci
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Vliv na rychlost dýchání
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Vliv na systolický krevní tlak v sedě
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Vliv na diastolický krevní tlak v sedě
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Vliv na 12svodový elektrokardiogram (EKG)
Časové okno: do 140. týdne
Přítomnost abnormality v elektrokardiogramu
do 140. týdne
Účinek na ultrazvuk ledvin
Časové okno: do 140. týdne
Hodnocení nefrokalcinózy v pěti stupních ultrazvukem ledvin
do 140. týdne
Vliv na echokardiogram
Časové okno: do 140. týdne
Přítomnost ektopické kalcifikace v srdci podle echokardiogramu
do 140. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace sérového fosforu
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Koncentrace séra 1,25(OH)2D
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Koncentrace fosforu v moči
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Koncentrace tubulární resorpce fosforu (TRP)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Koncentrace maximální tubulární reabsorpce fosfátu/rychlost glomerulární filtrace (TmP/GFR)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
koncentrace karboxyterminálního zesítěného telopeptidu kolagenu typu 1 (CTx) (dospělí pacienti s XLH)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
koncentrace N-propeptidu prokolagenu typu 1 (P1NP) (dospělí pacienti s XLH)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
koncentrace kostní specifické alkalické fosfatázy (BALP) (dospělí pacienti s XLH)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Koncentrace sérové ​​alkalické fosfatázy (ALP) (dětští pacienti s XLH)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Funkce motoru (test 6 minut chůze (6MWT))
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Rentgenové nálezy zlomenin a entezopatie (dospělí pacienti s XLH)
Časové okno: do 140. týdne
Přítomnost rentgenové zlomeniny a entezopatie hodnocené rentgenem (dospělí pacienti s XLH)
do 140. týdne
Skóre závažnosti křivice (RSS) (dětští pacienti s XLH)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) (Pediatričtí pacienti s XLH)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Z skóre výšky (metoda LMS) (dětští pacienti s XLH)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (koncentrace KRN23 v séru)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne
Imunogenicita (protilátka proti KRN23)
Časové okno: do 140. týdne
do 140. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
9. ledna 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. prosince 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. září 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KRN23-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení