Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Proof of Concept Studie u pacientů se syndromem krátkého střeva

19. listopadu 2020 aktualizováno: 9 Meters Biopharma, Inc.

Fáze I/II Důkaz konceptu, otevřená studie s opakovanými dávkami a eskalací dávky NM-002 u dospělých pacientů se syndromem krátkého střeva (SBS)

Toto je Fáze I/II. proof of concept, otevřená studie se dvěma dávkami NM-002 s eskalací dávky u dospělých pacientů se SBS, kteří dříve reagovali na exenatid. NM-002 se plánuje podávat dvakrát, až ve 3 různých úrovních dávky, až ve 3 kohortách, z nichž každá sestává ze 3-4 pacientů. Dávky budou podávány ve dnech 1 a 15 subkutánní injekcí. Pacienti budou sledováni, zda užívají parenterální suplementaci, a budou vyplňovat denní deník pro jejich příznaky SBS. Výdej moči bude měřen na denní bázi. Pacienti budou sledováni po dobu 6 týdnů po druhé dávce.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Během základního období budou všichni jedinci dodržovat svůj současný předpis pro podávání PS. Mezi dny -7 až -5 se pacienti, kteří splnili počáteční screeningová kritéria, vrátí na kliniku a budou zařazeni do studie. Pacienti budou vyškoleni v používání deníku a pacienti, kteří dostávají léky SBS, budou instruováni, aby přestali užívat své léky; Tinktura Imodium, lomotil a opia.

V den -4 si subjekty začnou zapisovat do deníku. Po dobu 48 hodin, ve dnech -1 a 0, budou pacienti zaznamenávat do svých deníků celkový výdej moči, spotřebu PS, výdej stolice a perorální příjem tekutin.

V den studie -1 pacienti navštíví kliniku pro základní posouzení bezpečnosti a přezkoumání příznaků malabsorpce a užívání PS. Budou poskytnuty dotazníky pro základní SF36 a střevní symptomy.

V den 1 léčby se pacienti vrátí na kliniku se vzorkem moči odebraným během základního náběhu na analýzu moči. Budou jim odebrány vzorky krve pro klinické laboratorní posouzení a pro stanovení PK hladin před podáním dávky, protilátek proti léku a AE hodnocení. Po podání studovaného léku v den 1 budou subjekty podrobeny dalším sériovým odběrům krve PK.

Sériové vzorky krve pro farmakokinetické hodnocení NM-002 budou odebrány ve dnech 1 a 15, přičemž jednotlivé vzorky budou odebrány ve dnech 2, 3, 4, 5, 8, 16, 17, 18, 19, 22 a 29. Budou odebrány další vzorky krve pro klinické laboratorní vyhodnocení.

Pacientům budou poskytnuty glukometry k zaznamenávání jejich denní hladiny glukózy v krvi a ke kontrole hladiny glukózy v krvi, pokud se objeví jakékoli příznaky související s hypoglykémií. Pacienti obdrží písemné pokyny týkající se příznaků hypoglykémie a způsobu jejich zvládání doma. Dostanou zkumavky s glukózovým gelem a budou poučeni o jejich použití.

Kdykoli ve dnech 6 až 24 může zkoušející požádat o snížení nebo zvýšení PS na základě údajů z deníku pacienta a jeho/jejího klinického úsudku. Pokud dojde ke změně PS, sérové ​​elektrolyty budou vyhodnoceny do 48 hodin od zavedení změny PS.

Pokud pacienti během studie zaznamenali snížení podávání PS, v den 25 se vrátí ke standardnímu režimu PS před studií. V den 27 budou pacienti požádáni, aby se vrátili ke svému individuálnímu perorálnímu příjmu tekutin stanovenému během základního zaváděcího období, a budou zaznamenávat objem výdeje moči po dobu 48 hodin (ve dnech 27 a 28).

Všichni pacienti, u kterých dojde ke zvýšení podávání PS nad původní výchozí úroveň, zůstanou na nové úrovni PS ve dnech 27 a 28.

Pacienti se na kliniku vrátí 29. Budou odebrány vzorky krve pro klinickou laboratorní analýzu a pro PK. Pacienti budou i nadále zapisovat denní záznamy do 55. dne. Ve dnech 35±1 a 42±1 bude výzkumné místo provádět telefonické sledování, aby bylo možné posoudit jakýkoli požadavek na úpravu PS.

Pacienti se vrátí na kliniku v den 56 ± 2 ke konečnému posouzení bezpečnosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Research Facility One

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy s SBS sekundární po chirurgické resekci tenkého střeva, s nebo bez intaktního tlustého střeva
  2. 18-75 let v době screeningu
  3. Ženy musí být postmenopauzální (alespoň 2 roky před podáním dávky) nebo chirurgicky sterilní nebo musí souhlasit s použitím přijatelné formy antikoncepce od screeningu do 30 dnů po poslední dávce. Pokud se užívá perorální antikoncepce, subjekt musí mít stabilní dávku po dobu ≥ 6 měsíců. (Další podrobnosti naleznete níže v části „Účast žen“.)
  4. Muži musí souhlasit s použitím přijatelné formy antikoncepce během studie a po dobu 90 dnů po poslední dávce. Muži nesmí darovat spermie po dobu 90 dnů po poslední dávce.
  5. Nejméně 6 měsíců od poslední chirurgické resekce střeva
  6. Pacienti mohou být na parenterální podpoře (výživa a/nebo tekutiny a elektrolyty [PS]) alespoň pro některé své nutriční potřeby.
  7. Pokud na PS, stabilní podávání objemu PS po dobu 1 měsíce (±20 % obj.) před zařazením.
  8. Schopný přijímat pevné potraviny a nápoje
  9. Ochota dodržovat definovaný perorální příjem tekutin v určité dny podle požadavků protokolu a na základě běžné denní spotřeby jednotlivce.

Kritéria vyloučení:

  1. Pozitivní výsledky na screeningu HIV, hepatitidy nebo drog.
  2. Těhotenství nebo kojení
  3. Index tělesné hmotnosti <18 nebo >30 kg/m2
  4. Klinicky významné střevní srůsty a/nebo chronická bolest břicha
  5. Aktivní Crohnova choroba nebo IBD (jak hodnoceno standardními postupy používanými zkoušejícím/institucí). Pokud je v remisi, musí být před zařazením ≥12 týdnů remise.
  6. Pokud pacient užívá chronická systémová narkotika, musí být na stabilní dávce po dobu > 12 týdnů
  7. Pacienti se zánětlivým onemocněním střev, kteří NEJSOU na stabilním léčebném režimu po dobu alespoň 3 posledních měsíců.
  8. Viditelná krev ve stolici během posledních 3 měsíců
  9. Katetrizační sepse prodělaná během posledních 3 měsíců
  10. Známé srdeční selhání nebo aktivní koronární onemocnění
  11. Známá celiakie
  12. Radiační enteritida, sklerodermie, celiakie, refrakterní nebo tropická sprue, diabetes
  13. Zneužívání alkoholu nebo drog za posledních 12 měsíců
  14. Nedostatečná funkce jater, jak je definována: ALT a ASAST obě > 2,0X ULN; TBL >2X ULN; nebo ALP >2,5X ULN
  15. Neadekvátní funkce ledvin, jak je definována sérovým kreatininem <0,7 nebo >1,3 mg/dl (u mužů) a <0,6 nebo >1,1 mg/dl u žen.
  16. Osobní nebo rodinná anamnéza medulárního karcinomu štítné žlázy.
  17. Pankreatitida v anamnéze.
  18. Každý pacient, který dostává inzulín do svého PS.
  19. Jakákoli hospitalizace do 1 měsíce před screeningovou návštěvou
  20. Systémové kortikosteroidy, metotrexát, cyklosporin, takrolimus, sirolimus, infliximab nebo mykofenolát mofetil (CellCept®) do 30 dnů od screeningu
  21. Jakékoli použití růstového hormonu nebo růstových faktorů, jako je nativní GLP-2 nebo analog GLP-2 (teduglutid) během posledních 3 měsíců
  22. Užívání antibiotik během posledních 30 dnů
  23. Subjekt není schopen porozumět nebo není ochoten dodržovat plány studijní návštěvy a další požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Dávka 1
NM-002 bude podáván v uvedené dávce subkutánní injekcí ve dnech 1 a 15.
Lék: NM-002
NM-002 je fúzní protein, jehož farmakologicky aktivní část je analogová doména glukagonu podobného peptidu-1 (GLP-1) se stejnou aminokyselinovou sekvencí jako aktivní farmaceutická složka (exenatid)
Experimentální: Dávka 2
NM-002 bude podáván v uvedené dávce subkutánní injekcí ve dnech 1 a 15.
Lék: NM-002
NM-002 je fúzní protein, jehož farmakologicky aktivní část je analogová doména glukagonu podobného peptidu-1 (GLP-1) se stejnou aminokyselinovou sekvencí jako aktivní farmaceutická složka (exenatid)
Experimentální: Dávka 3
NM-002 bude podáván v uvedené dávce subkutánní injekcí ve dnech 1 a 15.
Lék: NM-002
NM-002 je fúzní protein, jehož farmakologicky aktivní část je analogová doména glukagonu podobného peptidu-1 (GLP-1) se stejnou aminokyselinovou sekvencí jako aktivní farmaceutická složka (exenatid)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro posouzení bezpečnosti a snášenlivosti opakovaných dávek NM002 tři různé úrovně dávek
Časové okno: 56 dní
Posuďte profil nežádoucích účinků každé dávky a úrovně dávky
56 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
9 Meters Biopharma, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. června 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. prosince 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NMSBS01-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení