Studie fáze I k porovnání Abcertinu a Cerezyme® z EU u zdravých dobrovolníků

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt musí být schopen dát dobrovolný písemný informovaný souhlas před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií.
2. Předmět musí být dostupný po celou dobu studia.
3. Subjektem byl muž nebo žena ve věku mezi ≥ 18 a ≤ 45 let.
4. Subjekt měl index tělesné hmotnosti (BMI) mezi ≥ 18,50 a ≤ 30,00 kg/m2 a vážil mezi 55 a 105 kg včetně.
5. Žena ve fertilním věku musí být netěhotná a nekojící a musí mít negativní těhotenský test při Screeningu a při každém přijetí do klinického výzkumného centra.
6. Žena ve fertilním věku s plodným mužským sexuálním partnerem musí od screeningu až do 90 dnů po následné návštěvě používat vhodnou antikoncepci. Za adekvátní antikoncepci se považuje užívání hormonální antikoncepce nebo nitroděložního tělíska v kombinaci s alespoň jednou z následujících forem antikoncepce: bránice nebo cervikální čepice nebo kondom.
7. Muž musí používat vhodnou antikoncepci a nesmí darovat sperma od prvního přijetí do klinického výzkumného centra do 90 dnů po následné návštěvě. Adekvátní antikoncepce pro muže a jeho partnerku je definována jako užívání hormonální antikoncepce nebo nitroděložního tělíska v kombinaci s alespoň jednou z následujících forem antikoncepce: bránice nebo cervikální čepice nebo kondom.
8. Subjekt musí být zdravý, jak určil hlavní zkoušející na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření, 12svodového EKG a laboratorních vyšetření (hematologie, biochemické vyšetření krve, koagulační a močové testy).
9. Všechny hodnoty klinických laboratorních testů krve a moči subjektu neměly být klinicky významné, jak posoudil hlavní zkoušející.

Kritéria vyloučení:

1. Užívání jakéhokoli hodnoceného léku v jiné studii během 30 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co bylo větší) před podáním IP v této studii nebo jste dostali poslední dávku IP více než 30 dnů před (nebo 5 poločasy- životů, podle toho, co bylo větší), ale kteří byli na prodlouženém sledování nebo plánovali příjem zkoumaného léku (jiného než pro tuto studii) v průběhu této studie.
2. S přetrvávajícími symptomy, které indikovaly akutní onemocnění během 28 dnů před podáním IP; akutní onemocnění označuje jakýkoli nový nástup symptomů/znaků nebo diagnózy onemocnění, ať už infekčního, zánětlivého, traumatického atd., původu (bez ohledu na to, zda byl subjekt hospitalizován či nikoli).
3. S jakoukoli anamnézou, která by mohla ovlivnit IP distribuci, metabolismus a vylučování (např. onemocnění jater nebo ledvin).
4. Pozitivní screening na povrchový antigen hepatitidy B (HbsAg), protilátky proti viru hepatitidy C (HCV) nebo protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV) typu 1 a typu 2. Pokud vyšetřovatel usoudil, že potenciální subjekt má při screeningu falešně pozitivní výsledek (např. protilátky proti HIV), měl být co nejdříve proveden opakovaný test, a pokud byl opakovaný test negativní, mohl být subjekt považován za způsobilý pro studie.
5. Měl klinicky významnou hypersenzitivitu nebo závažné alergické reakce (buď spontánní nebo po IP podání), včetně známé nebo předpokládané klinicky relevantní lékové přecitlivělosti na kteroukoli složku IP nebo srovnatelné léky, včetně latexu.
6. Prodělal vakcinaci během 3 měsíců před prvním IP podáním nebo plánoval očkování před následnou návštěvou.

7. Bezpečnostní laboratorní testy s následujícími výsledky:

   1. Aspartátaminotransferáza (AST, také známá jako sérová glutamát-oxalooctová transamináza) nebo alaninaminotransferáza (ALT, také známá jako sérová glutamát-pyruvátová transamináza) > 1,5násobek horní hranice normy (ULN), popř.
   2. Celkový bilirubin (TBL) > 1,5krát ULN.
8. Subjekt, který měl imunitní nedostatečnost nebo léčbu imunosupresivy.
9. Léčba jakýmikoli léky, předepsanými nebo volně prodejnými (OTC) přípravky, včetně rostlinných přípravků, během 14 dnů před 1. dnem nebo déle, pokud měl lék dlouhý poločas, pokud to výzkumník a sponzor neschválí jako klinicky nevýznamné . Výjimky: hormonální antikoncepce, acetaminofen ≤ 3 g/den, vitamíny v denních doporučených dávkách.
10. Darovali produkty plné krve (např. plazmu, krevní destičky) do 60 dnů nebo podali transfuzi během 20 dnů před screeningem.
11. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog nebo drogové závislosti (včetně produktů z konopí) během posledních 12 měsíců před screeningem.
12. Subjekt byl ochoten dodržovat omezení alkoholu. Subjekt by se měl zdržet pití jakéhokoli alkoholu během 72 hodin před dnem -1 a neměl by zkonzumovat více než 3 - 4 jednotky alkoholu za den, maximálně 14 jednotek alkoholu za týden (1 jednotka z 10 ml čistý alkohol se rovná 12 uncím [360 ml] piva, 5 uncím [150 ml] vína nebo 1,5 unci [45 ml] 80-proof destilátu) po celou dobu studie.
13. Silný kuřák (> 5 cigaret/den) nebo subjekt nemohl přestat kouřit během období studie, když byl hospitalizován v klinickém výzkumném centru.
14. Pozitivní testy na návykové látky nebo alkohol při Screeningu nebo Dni -1 (vstup do centra klinického výzkumu).
15. Rodinný příslušník nebo zaměstnanec zkoušejícího nebo personálu klinického výzkumného centra nebo studijního týmu.
16. Ti, kteří nebyli vhodní pro účast ve studii na základě úsudku zkoušejícího z jakéhokoli důvodu, včetně výsledků laboratorních testů.