Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Online program pro sledování poruch oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem

14. listopadu 2022 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Online program sledování nemocí (DMP) pro poruchy oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD)

Cílem této studie je charakterizovat dopad onemocnění, řízení onemocnění a využití zdrojů a poskytnout výhody komunitě LC-FAOD pomocí pohodlné online platformy pro účastníky (nebo pečovatele), aby mohli sami hlásit informace.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Online LC-FAOD DMP je neintervenční, prospektivní, pozorovací program sledování onemocnění vedený prostřednictvím mobilní/webové aplikace vyvinuté sponzorem. Údaje o účastnících budou zachyceny prostřednictvím mobilní/webové aplikace a vloženy do databáze navržené a spravované sponzorem a/nebo jeho zmocněncem. Dalšími cíli studie je prospět komunitě LC-FAOD vytvořením komplexní databáze pro použití komunitou LC-FAOD k charakterizaci zkušeností pacientů, informování managementu onemocnění a umožnění dalšího výzkumu, využití digitální platformy k informování pacientů, pečovatelů, a příslušné skupiny obhajující pacienty z výzkumných studií a klinických studií a sdílet souhrnné a neidentifikované výstupy s cílem usnadnit výměnu informací s pacienty a/nebo pečovateli.

Účastníci se mohou zúčastnit jakékoli léčby. Léčba onemocnění by měla pokračovat podle pokynů lékaře (lékařů) pacienta. Konkrétně nebudou v rámci tohoto online LC-FAOD DMP poskytovány žádné léčebné postupy, výzkumná činidla ani experimentální intervence.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Cílem online LC-FAOD DMP je zapsat široké spektrum jedinců s potvrzenou diagnózou jakéhokoli typu LC-FAOD. Na velikost vzorku nebude kladen žádný limit. Zúčastnit se mohou jednotlivci všech věkových kategorií, včetně pečovatelů o novorozence a nezletilé děti.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza LC-FAOD zahrnující: deficit karnitin palmitoyltransferázy (CPT I nebo CPT II), deficit acyl-CoA dehydrogenázy s velmi dlouhým řetězcem (VLCAD), deficit 3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenázy (LCHAD) s dlouhým řetězcem, deficit trifunkčního proteinu (TFP) nebo nedostatek karnitin-acylkarnitin translokázy (CACT).
  • Ochota a schopnost poskytnout souhlas nebo, pokud je nezletilá, poskytnout souhlas a informovaný souhlas svým zákonným zástupcem.
  • Přístup k internetu a zařízení s připojením k internetu.
  • Bydlet v geografických oblastech, kde je platforma podporována a schválena příslušným IRB/IEC a/nebo zdravotnickým úřadem.
  • Nedostáváte triheptanoin prostřednictvím intervenční klinické studie sponzorované Ultragenyx nebo studie sponzorované výzkumníkem Ultragenyx (IST). POZNÁMKA: Jednotlivci se mohou zúčastnit tohoto online DMP, pokud se dříve účastnili klinických studií UX007, v současné době se účastní klinického hodnocení UX007-CL401 (NCT04632953), dostávají triheptanoin prostřednictvím programů Expanded Access nebo Compassionate Use nebo dostávají komerčně dostupný triheptanoin na předpis.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Účastníci s LC-FAOD
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Řízení LC-FAOD: Výživa a dávkování používané ke kontrole LC-FAOD
Časové okno: 10 let
10 let
LC-FAOD Domácí intervence: Typy používaných intervencí
Časové okno: 10 let
Intervence používané k prevenci nebo zmírnění závažných klinických příhod (MCE)
10 let
LC-FAOD MCE: Anualizovaná četnost událostí všech MCE
Časové okno: 10 let
Mezi MCE patří kostní myopatie (rhabdomyolýza), jaterní (hypoglykémie, jaterní dysfunkce) a srdeční onemocnění (kardiomyopatie). MCE je definována jako jakákoliv návštěva ED/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podání léčiv na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC. -FAOD
10 let
LC-FAOD MCE: Anualizované dny událostí na pohotovostním oddělení (ED)/nemocnici pro všechny MCE
Časové okno: 10 let
10 let
LC-FAOD MCE: Čas do prvního MCE u všech novorozených pacientů (<=1 rok)
Časové okno: 10 let
10 let
Management nemocí podle fyzické aktivity
Časové okno: 10 let
10 let
Výsledky hlášené pacienty: Krátká forma dotazníku kvality života kojenců a batolat (ITQOL)
Časové okno: 10 let
10 let
Výsledky hlášené pacienty: Short-Form 10 (SF-10) Health Survey for Children
Časové okno: 10 let
10 let
Výsledky hlášené pacienty: Studie lékařských výsledků 12-položkový krátký formulář verze 2 (SF-12v2) pro dospělé
Časové okno: 10 let
10 let
Účastnický průzkum: Výsledky hlášené pacientem a pečovatelem
Časové okno: 10 let
10 let
Účastnický průzkum: Příznaky onemocnění
Časové okno: 10 let
10 let
Účastnický průzkum: Školní a pracovní status
Časové okno: 10 let
10 let
Účastnický průzkum: Absence/Prezentace
Časové okno: 10 let
10 let
Účastnický průzkum: EuroQol Group 5-dimenzionální 5-úrovňový (EQ-5D-5L) nástroj
Časové okno: 10 let
10 let
Využití zdrojů zdravotní péče: Využití lékařských zdrojů souvisejících s LC-FAOD v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. července 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UX007-CL402

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení