Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost tablet tolebrutinibu (SAR442168) u dospělých účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (URSA)

8. září 2025 aktualizováno: Sanofi

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti tolebrutinibu (SAR442168) u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis (MG)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti tolebrutinibu ve srovnání s placebem u dospělých účastníků ve věku 18 až 85 let se středně těžkou až těžkou gMG, kteří dostávají standardní Care (SoC). Dvojitě zaslepená (DB) léčebná perioda v délce 26 týdnů se bude skládat ze 7 návštěv na místě, po nichž bude následovat dvouleté období otevřeného prodloužení (OLE) s čtvrtletními návštěvami. Účinnost tolebrutinibu vs. Tato hodnocení budou pokračovat během OLE za účelem měření dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Doba trvání DB bude 26 týdnů. OLE je až 104 týdnů. Délka celé studie DB+OLE je 130 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Investigational Site Number :3800004
      • Roma, Itálie, 00168
        • Investigational Site Number :3800003
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20133
        • Investigational Site Number :3800002
  • Japonsko
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japonsko, 252-0392
        • Investigational Site Number :3920002
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number :1240004
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Investigational Site Number :1240003
  • Maďarsko
      • Pécs, Maďarsko, 7623
        • Investigational Site Number :3480002
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • Investigational Site Number :3480001
  • Polsko
      • Zabrze, Polsko, 41-800
        • Investigational Site Number :6160001
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
        • Investigational Site Number :8260001
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království, EX2 5DW
        • Investigational Site Number :8260002
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University-Site Number:8400008
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612-6601
        • University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 00000
        • Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009
  • Čína
      • Chengdu, Čína, 610041
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Investigational Site Number :1560001
      • Wuhan, Čína, 430030
        • Investigational Site Number :1560002
  • Španělsko
    • Catalunya [Cataluña]
      • L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Španělsko, 08907
        • Investigational Site Number :7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Španělsko, 28046
        • Investigational Site Number :7240005

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí být ve věku 18 až 85 let včetně, v době podpisu informovaného souhlasu
  • Účastníci s diagnózou gMG při screeningu s generalizovanou svalovou slabostí splňující klinická kritéria pro diagnózu MG, jak je definována klinickou klasifikací MGFA, třída II, III nebo IV, a pravděpodobně po dobu trvání studie nepotřebují respirátor , jak posoudil Vyšetřovatel
  • Pozitivní sérologické vyšetření na anti-AChR nebo anti-MuSK autoprotilátku při screeningu OR

  • Séronegativní na autoprotilátky anti-AChR i anti-MuSK a s předchozí diagnózou podpořenou ≥1 z následujících 3 testů:

    1. Anamnéza abnormálního neuromuskulárního přenosu prokázaná jednovláknovou elektromyografií nebo opakovanou nervovou stimulací
    2. Anamnéza pozitivního testu na edrofoniumchlorid
    3. Účastník prokázal zlepšení příznaků gMG na perorálních inhibitorech acetylcholinesterázy podle hodnocení ošetřujícího lékaře.
  • Účastník musí mít celkové skóre ≥6 na stupnici MG-ADL při screeningu a D1 s více než polovinou skóre připisovaného neočním položkám

Kritéria vyloučení:

  • MGFA třídy I (oční MG) nebo třídy V
  • Účastníci, kteří podstoupili thymektomii do 6 měsíců od screeningu nebo měli plánovanou thymektomii během zkušebního období.
  • Účastník má v anamnéze infekci nebo může mít riziko infekce: Anamnéza aktivní nebo latentní tuberkulózy (TBC); Účastníci s rizikem rozvoje nebo reaktivace hepatitidy; Přetrvávající chronická nebo aktivní recidivující infekce vyžadující léčbu antibiotiky, antivirotiky nebo antimykotiky; Horečka do 4 týdnů od Screeningové návštěvy (≥38°C; pokud však kvůli krátké a mírné virové infekci ucha, nosu, krku může být účastník zařazen na základě úsudku zkoušejícího); Anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV); Anamnéza očkování T-lymfocyty nebo T-lymfocytárními receptory, transplantace (včetně transplantace pevných orgánů, kmenových buněk a kostní dřeně) a/nebo antirejekční terapie
  • Jakýkoli zhoubný nádor během posledních 5 let před screeningovou návštěvou (s výjimkou účinně léčeného karcinomu in situ děložního čípku, adekvátně léčeného nemetastatického spinocelulárního nebo bazaliomu kůže a maligního thymomu, které byly resekovány nebo jsou považovány za vyléčené jakoukoli léčbou bez známek metastatického onemocnění po dobu ≥ 3 let) bude vylučující
  • Stavy, které mohou účastníka predisponovat k nadměrnému krvácení
  • Klinicky významné laboratorní abnormality (včetně průkazu poškození jater) nebo abnormality elektrokardiogramu při screeningu
  • Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo/Tolebrutinib
Účastníci se středně těžkou až těžkou gMG dostávali tabletu placeba (odpovídající tolebrutinibu) perorálně jednou denně jako přídavnou terapii k jejich SoC po dobu 26 týdnů v období léčby DB. Účastníci, kteří dokončili období DB, vstoupili do období OLE a dostávali tolebrutinib 60 miligramů (mg) orálně denně spolu s SoC počínaje týdnem 27 až po dalších 35 týdnů v období OLE až do ukončení studie (tj. do týdne 61).
Lék: Tolebrutininb
Léková forma: Potahovaná tableta Způsob podání: Orální
Lék: Placebo
Léková forma: Potahovaná tableta Způsob podání: Orální
Experimentální: Tolebrutinib/Tolebrutinib
Účastníci se středně těžkou až těžkou gMG dostávali tolebrutinib 60 mg tabletu perorálně jednou denně jako přídavnou terapii k jejich SoC po dobu 26 týdnů v období léčby DB. Účastníci, kteří dokončili období DB, vstoupili do období OLE a nadále dostávali tolebrutinib 60 mg perorálně denně spolu s SoC počínaje týdnem 27 až do dalších 35 týdnů v období OLE až do ukončení studie (tj. do týdne 61).
Lék: Tolebrutininb
Léková forma: Potahovaná tableta Způsob podání: Orální

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Období DB: Změna od výchozího stavu v Myasthenia Gravis – aktivity každodenního života (MG-ADL) Celkové skóre v týdnu 26
Časové okno: Základní stav (1. den), 26. týden
MG-ADL je 8-položková kategoriální škála uváděná pacienty, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se zaměřil na symptomy a postižení napříč očními (2 položky), bulbárními (3 položky), respiračními (1 položky) a hrubými motorickými nebo končetinovými poruchami (2 položky). Hodnotí schopnost účastníka vykonávat různé činnosti v každodenním životě. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále v rozmezí od 0 (normální) do 3 (závažné), kde vyšší skóre představuje závažnější příznaky nebo zhoršený výkon. Celkové skóre MG-ADL je součet skóre každé položky v rozsahu od 0 (normální) do 24 (závažné). Vyšší skóre představuje těžké postižení v důsledku MG. Období DB Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studovaného léku v období DB.
Základní stav (1. den), 26. týden
Období OLE: Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucími příhodami vedoucími k trvalému přerušení studijní intervence a nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék a nemusel mít nutně kauzální vztah s léčbou. SAE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která v jakékoli dávce: vedla ke smrti, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou nebo byla lékařsky důležitá událost. AESI byl definován jako vědecký a lékařský problém specifický pro produkt nebo program sponzora, u kterého bylo za vhodné považováno průběžné sledování a okamžité oznámení ze strany zkoušejícího sponzorovi. Souvislost se studiem vakcíny byla založena na uvážení výzkumníka.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Počet účastníků s hematologickými abnormalitami
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Hodnocené hematologické parametry byly: počet krevních destiček, počet červených krvinek, hemoglobin, hematokrit, bílé krvinky, neutrofily, lymfocyty, monocyty, eozinofily a bazofily. Byly hlášeny pouze ty kategorie, ve kterých měl alespoň 1 účastník data.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Počet účastníků s abnormalitami parametrů klinické chemie
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Hodnocené klinicko-chemické parametry byly dusík močoviny v krvi, kreatinin, glukóza, celkový a přímý bilirubin, draslík, sodík, chlorid, hydrogenuhličitan, vápník, albumin, kreatinfosfokináza, alkalická fosfatáza, aspartátaminotransferáza/sérová glutamát-oxalooctová transamináza, alaninaminotransferáza/sérová glutamová -pyruvikální transaminázu, lipázu a celkový protein. Byla hlášena pouze kategorie (alkalická fosfatáza), ve které měl alespoň 1 účastník data.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Počet účastníků s abnormalitami elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Hodnocené parametry EKG byly srdeční frekvence, tepová frekvence, QRS interval, QT interval a QT interval korigovaný pomocí Fridericiina vzorce [QTcF]).
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Hodnocené vitální znaky byly srdeční frekvence, systolický krevní tlak, diastolický krevní tlak, hmotnost a teplota. Byly hlášeny pouze ty kategorie (hmotnost >=5% pokles oproti výchozímu stavu), ve kterých alespoň 1 účastník měl data.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Období DB: Změna celkového skóre kvantitativního myasthenia Gravis (QMG) od výchozího stavu v týdnu 26
Časové okno: Základní stav (1. den), 26. týden
QMG je výsledek hlášený klinikem k posouzení svalové slabosti u účastníků s MG. Test QMG se skládá ze 13 položek: oční (2 položky), obličejové (1 položka), bulbární (2 položky), hrubá motorika (6 položek), axiální (1 položka) a respirační (1 položka). Každá položka je hodnocena na 3-bodové škále v rozmezí od 0 (žádná) do 3 (závažná), kde vyšší skóre představuje nejzávažnější svalovou slabost. Celkové skóre QMG je součet skóre každé jednotlivé položky, které se pohybovalo od 0 (normální) do 39 (závažné). Vyšší skóre znamená větší aktivitu onemocnění. Období DB Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studovaného léku v období DB.
Základní stav (1. den), 26. týden
Období DB: Změna celkového skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozího stavu ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 12. týden
QMG je výsledek hlášený klinikem k posouzení svalové slabosti u účastníků s MG. Test QMG se skládá ze 13 položek: oční (2 položky), obličejové (1 položka), bulbární (2 položky), hrubá motorika (6 položek), axiální (1 položka) a respirační (1 položka). Každá položka je hodnocena na 3-bodové škále v rozmezí od 0 (žádná) do 3 (závažná), kde vyšší skóre představuje nejzávažnější svalovou slabost. Celkové skóre QMG je součet skóre každé jednotlivé položky, které se pohybovalo od 0 (normální) do 39 (závažné). Vyšší skóre znamená větší aktivitu onemocnění. Celkové skóre QMG ve 12. týdnu je uvedeno v tomto ukazateli výsledku. Období DB Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studovaného léku v období DB.
Výchozí stav (1. den), 12. týden
Období DB: Změna celkového skóre indexu poškození Myasthenia Gravis (MGII) od výchozí hodnoty v týdnu 26
Časové okno: Základní stav (1. den), 26. týden
MGII: míra závažnosti MG s prokázanou únavností, spolehlivostí a konstruktovou validitou. Skládá se z 22 položek dotazníku hlášeného pacientem a 6 položek hodnocení lékařem. MGII lze rozdělit do 2 dílčích škál: oční (8 položek) a generalizované (20 položek) poškození. Oční dílčí skóre: vypočítá se sečtením 1 až 6 položek z dotazníku pacienta a položek 1 a 2 klinického hodnocení. Zobecněné skóre: vypočítané sečtením položek 7 až 22 z dotazníku pacienta a položek 3 až 6 z hodnocení lékařem. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále: od 0 (žádná) do 3 (závažná), kde vyšší skóre = větší závažnost onemocnění. Celkové skóre MGII: součet každé položky pacientského dotazníku (celkové skóre: 0 [normální] až 23 [závažné]) a položky hodnocení lékařem (celkové skóre: 0 [normální] až 61 [závažné]); se pohybovala od 0 (normální) do 84 (těžká). Vyšší skóre = větší závažnost onemocnění. DB období Výchozí stav: definováno jako poslední dostupná hodnota před 1. dávkou studovaného léku v DB období.
Základní stav (1. den), 26. týden
Období DB: Změna od výchozího stavu v 15ti položkové škále kvality života Myasthenia Gravis (MG-QoL15) Celkové skóre ve 26. týdnu
Časové okno: Základní stav (1. den), 26. týden
MG-QOL15 je 15-položkový nástroj QoL, který si účastník sám hlásí pro účastníky s MG. Nástroj je vyvinut a validován k vyhodnocení obecné QoL účastníků s MG klinikem v praxi. Dotazník zahrnuje mobilitu (9 položek), symptomy (3 položky), celkovou spokojenost (1 položka) a emoční pohodu (2 položky). Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi mnoho), kde vyšší skóre ukazuje na závažné zhoršení kvality života. Celkové skóre MG-QOL15 je součtem skóre každé jednotlivé položky a pohybuje se od 0 (žádné) do 60 (závažné). Vyšší skóre ukazuje na větší rozsah a nespokojenost s dysfunkcí související s MG. Období DB Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studovaného léku v období DB.
Základní stav (1. den), 26. týden
Období DB: Procento účastníků s větším než rovným (>=) 2bodovým zlepšením (snížením) v myasthenia gravis-aktivitách každodenního života Celkové skóre v týdnu 26
Časové okno: 26. týden
MG-ADL je 8-položková kategoriální škála uváděná pacienty, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se zaměřil na symptomy a postižení napříč očními (2 položky), bulbárními (3 položky), respiračními (1 položky) a hrubými motorickými nebo končetinovými poruchami (2 položky). Hodnotí schopnost účastníka vykonávat různé činnosti v každodenním životě. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále v rozmezí od 0 (normální) do 3 (závažné), kde vyšší skóre představuje závažnější příznaky nebo zhoršený výkon. Celkové skóre MG-ADL je součet skóre každé položky v rozsahu od 0 (normální) do 24 (závažné). Vyšší skóre představuje těžké postižení v důsledku MG.
26. týden
Období DB: Procento účastníků s >=3bodovým zlepšením (snížením) celkového skóre kvantitativní myasthenia gravis ve 26. týdnu
Časové okno: 26. týden
MG-ADL je 8-položková kategoriální škála uváděná pacienty, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se zaměřil na symptomy a postižení napříč očními (2 položky), bulbárními (3 položky), respiračními (1 položky) a hrubými motorickými nebo končetinovými poruchami (2 položky). Hodnotí schopnost účastníka vykonávat různé činnosti v každodenním životě. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále v rozmezí od 0 (normální) do 3 (závažné), kde vyšší skóre představuje závažnější příznaky nebo zhoršený výkon. Celkové skóre MG-ADL je součet skóre každé položky v rozsahu od 0 (normální) do 24 (závažné). Vyšší skóre představuje těžké postižení v důsledku MG.
26. týden
Období DB: Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucími příhodami vedoucími k trvalému přerušení studijní intervence a nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od 1. dne do 26. týdne
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék a nemusel mít nutně kauzální vztah s léčbou. SAE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou, byla z lékařského hlediska důležitá událost. AESI byl definován jako jeden z vědeckých a lékařských zájmů specifických pro produkt nebo program sponzora, u kterého bylo za vhodné považováno průběžné sledování a okamžité oznámení ze strany zkoušejícího sponzorovi. Souvislost se studiem vakcíny byla založena na uvážení výzkumníka.
Od 1. dne do 26. týdne
DB období: Počet účastníků s hematologickými abnormalitami
Časové okno: Od 1. dne do 26. týdne
Hodnocené hematologické parametry byly: počet krevních destiček, počet červených krvinek, hemoglobin, hematokrit, bílé krvinky, neutrofily, lymfocyty, monocyty, eozinofily a bazofily. Byly hlášeny pouze ty kategorie, ve kterých měl alespoň 1 účastník data.
Od 1. dne do 26. týdne
Období DB: Počet účastníků s abnormalitami parametrů klinické chemie
Časové okno: Od 1. dne do 26. týdne
Hodnocené klinicko-chemické parametry byly dusík močoviny v krvi, kreatinin, glukóza, celkový a přímý bilirubin, draslík, sodík, chlorid, hydrogenuhličitan, vápník, albumin, kreatinfosfokináza, alkalická fosfatáza, aspartátaminotransferáza/sérová glutamát-oxalooctová transamináza, alaninaminotransferáza/sérová glutamová -pyruvikální transaminázu, lipázu a celkový protein. Byly hlášeny pouze ty kategorie, ve kterých měl alespoň 1 účastník data.
Od 1. dne do 26. týdne
Období DB: Počet účastníků s abnormalitami elektrokardiogramu
Časové okno: Od 1. dne do 26. týdne
Hodnocené parametry EKG byly srdeční frekvence, tepová frekvence, QRS interval, QT interval a QTcF.
Od 1. dne do 26. týdne
Období DB: Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Od 1. dne do 26. týdne
Hodnocené vitální znaky byly srdeční frekvence, systolický krevní tlak, diastolický krevní tlak, hmotnost a teplota. Byly hlášeny pouze ty kategorie (hmotnost >=5% nárůst oproti výchozímu stavu), ve kterých měl data alespoň 1 účastník.
Od 1. dne do 26. týdne
Období OLE: Změna od základní hodnoty v činnostech Myasthenia Gravis celkového skóre každodenního života
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
MG-ADL je 8-položková kategoriální škála uváděná pacienty, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se zaměřil na symptomy a postižení napříč očními (2 položky), bulbárními (3 položky), respiračními (1 položky) a hrubými motorickými nebo končetinovými poruchami (2 položky). Hodnotí schopnost účastníka vykonávat různé činnosti v každodenním životě. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále v rozmezí od 0 (normální) do 3 (závažné), kde vyšší skóre představuje závažnější příznaky nebo zhoršený výkon. Celkové skóre MG-ADL je součet skóre každé položky v rozsahu od 0 (normální) do 24 (závažné). Vyšší skóre představuje těžké postižení v důsledku MG. Období OLE Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studovaného léku v období OLE.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Změna od výchozího stavu v celkovém skóre kvantitativního myasthenia Gravis
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
QMG je výsledek hlášený klinikem k posouzení svalové slabosti u účastníků s MG. Test QMG se skládá ze 13 položek: oční (2 položky), obličejové (1 položka), bulbární (2 položky), hrubá motorika (6 položek), axiální (1 položka) a respirační (1 položka). Každá položka je hodnocena na 3-bodové škále v rozmezí od 0 (žádná) do 3 (závažná), kde vyšší skóre představuje nejzávažnější svalovou slabost. Celkové skóre QMG je součet skóre každé jednotlivé položky, které se pohybovalo od 0 (normální) do 39 (závažné). Vyšší skóre znamená větší aktivitu onemocnění. Období OLE Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studovaného léku v období OLE.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Změna od základní hodnoty v celkovém skóre indexu poškození Myasthenia Gravis
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
MGII: míra závažnosti MG s prokázanou únavností, spolehlivostí a konstruktovou validitou. Skládá se z 22 položek dotazníku hlášeného pacientem a 6 položek hodnocení lékařem. MGII lze rozdělit do 2 dílčích škál: oční (8 položek) a generalizované (20 položek) poškození. Oční dílčí skóre: vypočítá se sečtením 1 až 6 položek z dotazníku pacienta a položek 1 a 2 klinického hodnocení. Zobecněné skóre: vypočítané sečtením položek 7 až 22 z dotazníku pacienta a položek 3 až 6 z hodnocení lékařem. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále: od 0 (žádná) do 3 (závažná), kde vyšší skóre = větší závažnost onemocnění. Celkové skóre MGII: součet každé položky pacientského dotazníku (celkové skóre: 0 [normální] až 23 [závažné]) a položky hodnocení lékařem (celkové skóre: 0 [normální] až 61 [závažné]); se pohybovala od 0 (normální) do 84 (těžká). Vyšší skóre = větší závažnost onemocnění. Období OLE Výchozí stav: definováno jako poslední dostupná hodnota před 1. dávkou studijního léku v období OLE.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Změna od základní hodnoty v kvalitě života Myasthenia Gravis 15 položková škála Celkové skóre
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
MG-QOL15 je 15-položkový nástroj QoL, který si účastník sám hlásí pro účastníky s MG. Nástroj je vyvinut a validován k vyhodnocení obecné QoL účastníků s MG klinikem v praxi. Dotazník zahrnuje mobilitu (9 položek), symptomy (3 položky), celkovou spokojenost (1 položka) a emoční pohodu (2 položky). Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi mnoho), kde vyšší skóre ukazuje na závažné zhoršení kvality života. Celkové skóre MG-QOL15 je součtem skóre každé jednotlivé položky a pohybuje se od 0 (žádné) do 60 (závažné). Vyšší skóre ukazuje na větší rozsah a nespokojenost s dysfunkcí související s MG.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Procento účastníků s >=2bodovým zlepšením (snížením) v aktivitách Myasthenia Gravis v denním životě Celkové skóre
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
MG-ADL je 8-položková kategoriální škála uváděná pacienty, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se zaměřil na symptomy a postižení napříč očními (2 položky), bulbárními (3 položky), respiračními (1 položky) a hrubými motorickými nebo končetinovými poruchami (2 položky). Hodnotí schopnost účastníka vykonávat různé činnosti v každodenním životě. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále v rozmezí od 0 (normální) do 3 (závažné), kde vyšší skóre představuje závažnější příznaky nebo zhoršený výkon. Celkové skóre MG-ADL je součet skóre každé položky v rozsahu od 0 (normální) do 24 (závažné). Vyšší skóre představuje těžké postižení v důsledku MG. Období OLE Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studovaného léku v období OLE.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Procento účastníků s >=3bodovým zlepšením (snížením) celkového skóre kvantitativního myasthenia Gravis
Časové okno: Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
MG-ADL je 8-položková kategoriální škála uváděná pacienty, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se zaměřil na symptomy a postižení napříč očními (2 položky), bulbárními (3 položky), respiračními (1 položky) a hrubými motorickými nebo končetinovými poruchami (2 položky). Hodnotí schopnost účastníka vykonávat různé činnosti v každodenním životě, včetně mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, čištění zubů nebo česání vlasů, vstávání ze židle, dvojitého vidění a poklesu víček. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále v rozmezí od 0 (normální) do 3 (závažné), kde vyšší skóre představuje závažnější příznaky nebo zhoršený výkon. Celkové skóre MG-ADL je součet skóre každé položky, které se pohybovalo od 0 do 24, kde vyšší skóre představuje těžké postižení v důsledku MG. Období OLE Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studovaného léku v období OLE.
Od 27. týdne až po dalších 35 týdnů v období OLE do ukončení studie (tj. do 61. týdne)
Období OLE: Procento účastníků, kteří dosáhli jakéhokoli snížení denní dávky perorálních kortikosteroidů (OCS) oproti výchozí hodnotě v 61. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 61. týden
Použití záchranné terapie pro generalizované zhoršení MG je povoleno kdykoli během DB i OLE části studie podle uvážení zkoušejícího v případě alespoň 2-bodového nárůstu jednotlivých neokulárních položek MG-ADL ve srovnání s hodnota MG-ADL 1. den nebo nové nebo zhoršení respiračních/bulbárních příznaků. Záchranná terapie zahrnuje intravenózní imunoglobulin, výměnu plazmy, změnu standardní dávky OCS nebo jakékoli použití nového CS. Období OLE Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studovaného léku v období OLE.
Výchozí stav (1. den), 61. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sanofi

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EFC17262
  • U1111-1265-6378 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2021-003898-59 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení