Studie WILLOW s M5049 v SLE a CLE (SCLE a/nebo DLE) (WILLOW)
17. listopadu 2025 aktualizováno: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Fáze II, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná dávkově-rozsahující, paralelní a adaptivní studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Enpatoranu u SLE a u účastníků CLE (SCLE a/nebo DLE), kteří dostávají standardní péči (WILLOW)
Účelem této košové studie Proof of Concept (PoC) a Dose-finding (DF) je vyhodnotit účinnost a bezpečnost perorálně podávaného Enpatoranu po dobu 24 týdnů u systémového lupus erythematodes (SLE) a kožního lupus erythematodes (CLE; subakutní kožní lupus erythematodes [SCLE] a/nebo diskoidní lupus erythematodes [DLE]) účastníci v randomizovaném, dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném, paralelním, adaptivním a dávkovém nastavení.
Délka studie: 33 týdnů Frekvence návštěv: každé 2 nebo 4 týdny Enpatoran není k dispozici prostřednictvím programu rozšířeného přístupu.
Přehled studie
Postavení
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Typ studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
Zápis
456
Fáze
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
Studijní kontakt
- Jméno: US Medical Information
- Telefonní číslo: 888-275-7376
- E-mail: eMediUSA@emdserono.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Communication Center
- Telefonní číslo: +49 6151 72 5200
- E-mail: service@emdgroup.com
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- CINME - Centro De Investigaciones Metabolicas
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Buenos Aires Skin
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Centro Dermatologico Schejtman
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Hospital Militar Central Dr. Cosme Argerich
-
Mar del Plata, Argentina
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata - CIM
-
Mendoza, Argentina
- Instituto de Reumatologia
-
Rosario, Argentina
- Instituto Medico de la Fundacion Estudios Clinicos
-
San Fernando, Argentina
- Instituto Medico de alta Complejidad San Isidro S.A (IMAC)
-
San Juan, Argentina
- CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
-
San Miguel, Argentina
- Psoriahue-Medicina Interdisciplinar
-
San Miguel de Tucumán, Argentina
- Centro de Investigaciones Médicas Tucuman
-
San Miguel de Tucumán, Argentina
- Investigaciones Clinicas Tucuman
-
-
-
-
-
Clayton, Austrálie
- Monash Medical Centre Clayton
-
Westmead, Austrálie
- Westmead Hospital - SUPERSEDED
-
Woolloongabba, Austrálie
- Veracity Clinical Research
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brazílie
- Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
-
Cuiabá, Brazílie
- Oncovida - Centro de Onco-Hematologia de Mato Grosso
-
Curitiba, Brazílie
- CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras Ltda.
-
Fortaleza, Brazílie
- HUWC - UFC - Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
-
Juiz de Fora, Brazílie
- CMiP - Centro Mineiro de Pesquisa
-
Lajeado, Brazílie
- Hospital Bruno Born
-
Porto Alegre, Brazílie
- Hospital Moinhos de Vento
-
Salvador, Brazílie
- Clínica SER da Bahia
-
São José do Rio Preto, Brazílie
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto - CIP - Centro Integrado de Pesquisa
-
São Paulo, Brazílie
- CEPIC - Centro Paulista de Investigação Clínica e Serviços Médicos
-
São Paulo, Brazílie
- CPCLIN - Centro de Pesquisas Clínicas Ltda.
-
-
-
-
-
Haskovo, Bulharsko
- DCC 'Sveti Georgi' EOOD - Cardiology Office
-
Plovdiv, Bulharsko
- MC Artmed OOD
-
Sevlievo, Bulharsko
- Medical Center-1-Sevlievo EOOD
-
Sofia, Bulharsko
- DCC "Alexandrovska", EOOD
-
Sofia, Bulharsko
- Military Medical Academy - MHAT - Sofia - Department of Rheumatology
-
Sofia, Bulharsko
- UMHAT "Sv. Ivan Rilski", EAD - Clinic of Rheumatology
-
-
-
-
-
Osorno, Chile
- Clinica Alemana de Osorno
-
Santiago, Chile
- Centro Medico Prosalud
-
Santiago, Chile
- BioMedica Research Group - Psicomedica Clinical and Research Group
-
Santiago, Chile
- CeCim Biocinetic
-
Santiago, Chile
- CIEC - Centro Internacional de Estudios Clínicos - Valenzuela Y Compania Ltda
-
Santiago, Chile
- Dermacross
-
-
-
-
-
Cebu City, Filipíny
- Perpetual Succour Hospital
-
Davao City, Filipíny
- Davao Doctors Hospital - Medicine
-
Iloilo City, Filipíny
- Iloilo Doctors Hospital
-
Lipa City, Filipíny
- Mary Mediatrix Medical Center
-
Manila, Filipíny
- Chinese General Hospital & Medical Center
-
Quezon City, Filipíny
- Far Eastern University - Dr. Nicanor Reyes Medical Foundation - Department of Child Health
-
Quezon City, Filipíny
- Ospital Ng Makati
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael
- Chaim Sheba Medical Center - pt
-
-
-
-
-
Asahikawa-shi, Japonsko
- NHO Asahikawa Medical Center - Dept of Gastroenterology
-
Chiba, Japonsko
- NHO Chibahigashi National Hospital - Dept of Allergy/Rheumatology
-
Chūōku, Japonsko
- St. Luke's International Hospital - Dept of Immunology/Allergy
-
Hiroshima, Japonsko
- Hiroshima University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kagoshima, Japonsko
- Eiraku Clinic - Dept of Rheumatology
-
Kanazawa, Japonsko
- Kanazawa University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kawagoe-shi, Japonsko
- Saitama Medical Center - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kita-gun, Japonsko
- Kagawa University Hospital - Dept of Immunology/ Rheumatology
-
Meguro-ku, Japonsko
- Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Immunology/Rheumatology
-
Sapporo, Japonsko
- Hokkaido University Hospital - Dept of Internal Medicine 2(Rheumatology/Immunolog
-
Sendai, Japonsko
- Tohoku University Hospital - Dept of Hematology/Immunology
-
Toon-shi, Japonsko
- Ehime University Hospital - Dept of Immunology/Rheumatology
-
-
-
-
-
Cape Town, Jižní Afrika
- Arthritis Clinical Research Trial Unit - Dr CE Spargo and Dr RB Bhorat
-
Pretoria, Jižní Afrika
- University of Pretoria Clinical Research Unit - Parent
-
Umhlanga, Jižní Afrika
- Naidoo, A - Netcare Umhlanga Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Jižní Korea
- Pusan National University Hospital
-
Incheon, Jižní Korea
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea
- Seoul National University Hospital
-
Suwon, Jižní Korea
- Ajou University Hospital
-
-
-
-
-
Barranquilla, Kolumbie
- Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
-
Bogotá, Kolumbie
- Centro de Investigacion en Reumatologia y Especialidades Medicas CIREEM S.A.S.
-
Bucaramanga, Kolumbie
- Servimed S.A.S.
-
Medellín, Kolumbie
- Centro Integral de Reumatologia del Caribe SAS CIRCARIBE SAS
-
Zipaquirá, Kolumbie
- Healthy Medical Center
-
-
-
-
-
Quatre Bornes, Mauricius
- CAP Research Ltd
-
-
-
-
-
Cuernavaca, Mexiko
- Consultorio Particular del Dr. Miguel Cortes Hernandez - (dentro del Centro de Especialidades Medicas Vista
-
Guadalajara, Mexiko
- Centro de Estudios de Investigacion Basica Y Clinica SC
-
Mexicali, Mexiko
- Centro Medico del Angel
-
Mexico City, Mexiko
- CAIMED Investigacion en Salud S.A de C.V.
-
México, Mexiko
- Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
-
México, Mexiko
- Consultorio de Reumatologia - Hospital Angeles Lindavista Cons. 445B
-
México, Mexiko
- Grupo Médico Camino S.C.
-
México, Mexiko
- Clinstile, S.A. de C.V.
-
México, Mexiko
- CITER, Centro de Investigacion y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas SA de CV
-
Torreón, Mexiko
- CIMAB S.A. de C.V. - Centro de Investigacion Medica Alberto Bazzoni
-
Yucatán, Mexiko
- Medical Care & Research SA de CV
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavsko
- ICS ARENSIA Exploratory Medicine SRL - Republican Clinical Hospital "Timofei Mosneaga"
-
-
-
-
-
Bialystok, Polsko
- Nova Reuma Spolka Partnerska
-
Kościan, Polsko
- Prywatna Praktyka Lekarska prof Pawel Hrycaj
-
Krakow, Polsko
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polsko
- Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz
-
Opole, Polsko
- Twoja Przychodnia Opolskie Centrum Medyczne
-
Poznan, Polsko
- Twoja Przychodnia PCM
-
Szczecin, Polsko
- Twoja Przychodnia-Szczecinskie Centrum Medyczne
-
Warsaw, Polsko
- Clinical Best Solutions - Warszawa
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko
- Centrul Medical Monza SRL - Arensia Exploratory Medicine
-
Bucharest, Rumunsko
- S.C Delta Health Care S.R.L - Ponderas Academic Hospital
-
Bucharest, Rumunsko
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
-
Bucharest, Rumunsko
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - parent
-
Bucharest, Rumunsko
- Spitalul Clinic Colentina - parent
-
Râmnicu Vâlcea, Rumunsko
- SC Medaudio-Optica SRL
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Spojené státy, 90509
- The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Spojené státy, 33511
- Bay Area Arthritis And Osteoporosis
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33135
- Advance Medical Research Center
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33165
- New Horizon Research Center, Inc
-
Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
- Charisma Medical and Research Center
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
- HMD Research, LLC
-
Tamarac, Florida, Spojené státy, 33321
- D&H Tamarac Research Center, LLC
-
-
Georgia
-
Sugar Hill, Georgia, Spojené státy, 30518
- RNA America Health Sciences
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46256
- Dawes Fretzin Dermatology Group, LLC
-
-
Michigan
-
Grand Blanc, Michigan, Spojené státy, 48439
- AA MRC LLC Ahmed Arif Medical Research Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
North Carolina
-
Smithfield, North Carolina, Spojené státy, 27577
- Across the Life Span
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
- Ohio State University - CTMO Parent
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38119
- Ramesh C Gupta, MD - Memphis, TN
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko
- Institute of Rheumatology
-
Belgrade, Srbsko
- Institute of Rheumatology- 1
-
Belgrade, Srbsko
- Institute of Rheumatology-1
-
Belgrade, Srbsko
- University Clinical Center of Serbia - Clinic of Alergology and Imunology
-
Kragujevac, Srbsko
- University Clinical Center Kragujevac
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan
- Cheng Hsin General Hospital
-
-
-
-
-
Baotou, Čína
- The First Affiliated Hospital of Baotou Medical College
-
Beijing, Čína
- Peking Union Medical College Hospital - Beijing Union Medical College Hospital
-
Changchun, Čína
- The First Hospital of Jilin University
-
Changsha, Čína
- The 2nd Xiangya Hospital of Central South University
-
Chengdu, Čína
- West China Hospital, Sichuan University
-
Guangzhou, Čína
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
-
Guangzhou, Čína
- Guangdong Provincial People's Hospital - Oncology
-
Haikou, Čína
- Hainan General Hospital
-
Hohhot, Čína
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
-
Luoyang, Čína
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
-
Nanchang, Čína
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
-
Nanjing, Čína
- Hospital for Skin Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Nanjing, Čína
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
-
Shanghai, Čína
- Shanghai Skin Disease Hospital
-
Shanghai, Čína
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Shanghai, Čína
- Renji Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine - West Branch
-
Shanghai, Čína
- Ruijin Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Suzhou, Čína
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Čína
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Xi'an, Čína
- The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- General Hospital of Athens Laiko
-
Athens, Řecko
- "Andreas Syggros" Hospital - Department of Dermatology
-
Pátrai, Řecko
- University Hospital of Patra
-
Thessaloniki, Řecko
- General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
-
Thessaloniki, Řecko
- General Hospital Papageorgiou
-
Thessaloniki, Řecko
- Skin and Venereal Diseases' Hospital
-
-
-
-
-
A Coruña, Španělsko
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña - Servicio de Reumatologia
-
Castelló, Španělsko
- Hospital General de Castellon - Servicio de Reumatologia
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Reumatologia
-
Málaga, Španělsko
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Reumatology Dept
-
Santander, Španělsko
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla - Servicio de Reumatologia
-
Seville, Španělsko
- Hospital Quironsalud Sagrado Corazon - Reumatologia
-
Valencia, Španělsko
- Hospital Universitario Dr. Peset - Servicio de Reumatologia
-
Valladolid, Španělsko
- Hospital Universitario Rio Hortega - Servicio de Medicina Interna
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Aktivní CLE (SCLE a/nebo DLE) s oblastí onemocnění CLE a indexem aktivity (CLASI-A) >= 8
- Aktivní SLE s přítomností: CLASI-A >= 8 a BILAG 2004 1B, C, D (tj. [tj.], Ne BILAG 2004 A a Ne BILAG 2004 >= 2B) nebo BILAG 2004 >= 1A nebo 2B a 1 nebo 2 z následujících: Hybridní bezpečnost estrogenů u systémového lupus erythematodes National Assessment (SELENA)-SLEDAI >= 6 při screeningové návštěvě a potvrzený klinický hybrid SELENA-SLEDAI >= 4 (kromě laboratorních parametrů) v den 1 návštěvy a/nebo CLASI-A >= 8
- Příjem stabilní dávky alespoň jedné z následujících standardních léčebných terapií pro lupus: Imunomodulátor/imunosupresivum, perorální kortikosteroidy a/nebo topické kortikosteroidy
- Mohou platit jiná kritéria pro zařazení definovaná protokolem
Kritéria vyloučení:
- Autoimunitní nebo revmatické onemocnění jiné než SLE nebo CLE
- Dermatologická onemocnění jiná než kožní projevy SLE nebo CLE
- Nekontrolované zdravotní stavy včetně významných kardiovaskulárních příhod, aktivní lupusové nefritidy a aktivní neurologické poruchy
- Probíhající nebo aktivní klinicky významná virová, bakteriální nebo plísňová infekce
- Anamnéza nekontrolovaných záchvatů nebo jiných neurologických poruch
- Anamnéza nebo pozitivní na virus lidské imunodeficience, virus hepatitidy C nebo virus hepatitidy B
- Historie malignity
- Mohou platit jiná kritéria vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Počet zbraní
8
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Skupina A: Placebo
Účastníci s CLE (aktivní SCLE a/nebo DLE) nebo SLE s převážně aktivní lupusovou vyrážkou (oblast onemocnění kožního lupus erythematodes a index závažnosti [CLASI-A] větší nebo rovný [>=] 8) budou zapsáni do kohorty A do dostávat placebo odpovídající Enpatoranu.
|
Účastníci obdrží placebo odpovídající Enpatoranu po dobu až 24 týdnů.
|
|
Experimentální: Kohorta A: Enpatoran v nízké dávce
Účastníci s CLE (aktivní SCLE a/nebo DLE) nebo SLE s převážně aktivní lupusovou vyrážkou (CLASI-A >= 8) budou zařazeni do kohorty A, aby dostávali nízkou dávku Enpatoranu.
|
Účastníci dostanou potahované tablety Enpatoranu v nízké dávce perorálně, dvakrát denně (BID) po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta A: Enpatoran střední dávka
Účastníci s CLE (aktivní SCLE a/nebo DLE) nebo SLE s převážně aktivní lupusovou vyrážkou (CLASI-A >= 8) budou zařazeni do kohorty A, aby dostávali střední dávku Enpatoranu.
|
Účastníci obdrží potahované tablety Enpatoranu ve střední dávce, perorálně, BID až 24 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta A: Vysoká dávka Enpatoranu
Účastníci s CLE (aktivní SCLE a/nebo DLE) nebo SLE s převážně aktivní lupusovou vyrážkou (CLASI-A >= 8) budou zařazeni do kohorty A, aby dostali vysokou dávku Enpatoranu.
|
Účastníci obdrží potahované tablety Enpatoranu ve vysoké dávce, perorálně, BID až 24 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Kohorta B (1. část + 2. část): Placebo
Účastníci s aktivním SLE, kteří mají střední až vysokou aktivitu systémového onemocnění (British Isles Lupus Assessment Group [BILAG A/2B]) s 1 nebo 2 z následujících: CLASI-A >= 8 a/nebo Index aktivity onemocnění systémového lupus erythematodes (SLEDAI ) >= 6 bude zařazeno do kohorty B pro příjem placeba odpovídající Enpatoranu .
|
Účastníci obdrží placebo odpovídající Enpatoranu po dobu až 24 týdnů.
|
|
Experimentální: Kohorta B (část 1 + část 2): Enpatoran vysoká dávka
Účastníci s aktivním SLE, kteří mají střední až vysokou aktivitu systémového onemocnění (BILAG A/2B) s 1 nebo 2 z následujících: CLASI-A >= 8 a/nebo SLEDAI >= 6, budou zařazeni do kohorty B, aby dostali vysokou dávku Enpatoran.
|
Účastníci obdrží potahované tablety Enpatoranu ve vysoké dávce, perorálně, BID až 24 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta B (část 2): Enpatoran nízká dávka
Účastníci s aktivním SLE, kteří mají střední až vysokou aktivitu systémového onemocnění (BILAG A/2B) s 1 nebo 2 z následujících: CLASI-A >= 8 a/nebo SLEDAI >= 6, budou zařazeni do kohorty B, aby dostávali nízkou dávku M5049.
|
Účastníci dostanou potahované tablety Enpatoranu v nízké dávce perorálně, dvakrát denně (BID) po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta B (část 2): Enpatoran střední dávka
Účastníci s aktivním SLE, kteří mají střední až vysokou aktivitu systémového onemocnění (BILAG A/2B) s 1 nebo 2 z následujících: CLASI-A >= 8 a/nebo SLEDAI >= 6, budou zařazeni do kohorty B, aby dostali střední dávku Enpatoran.
|
Účastníci obdrží potahované tablety Enpatoranu ve střední dávce, perorálně, BID až 24 týdnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kohorta A: Změna oproti výchozí hodnotě celkového skóre Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index-A (CLASI-A) v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnota, 16. týden
|
CLASI (Index plochy a závažnosti kožního lupus erythematosus) byl validovaný nástroj používaný k hodnocení aktivity onemocnění (CLASI-A) a poškození u lupus erythematosus.
Škála aktivity zahrnovala erytém, šupiny/hypertrofii, aktivní alopecii, recentní ztrátu vlasů a onemocnění sliznic, zatímco škála poškození měřila dyspigmentaci, atrofii a jizvení.
Skóre CLASI-A se pohybovala od 0 do 70, přičemž mírné, středně závažné a závažné onemocnění odpovídalo skóre 0-9, 10-20 a 21-70.
Subskóre erytému a šupin/hypertrofie se počítala pro 13 oblastí těla, s maximálními skóre 39 a 26.
Zbývajících 5 bodů odráželo příspěvky aktivní alopecie (0-3), recentní ztráty vlasů (0-1) a postižení sliznic (0-1), čímž se doplňovalo celkové skóre aktivity CLASI-A.
Směr ukazoval zhoršení s vyššími skóre a zlepšení s nižšími skóre.
|
Výchozí hodnota, 16. týden
|
|
Kohorta B: Počet účastníků s odpovědí podle hodnocení lupusu na základě British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) (BICLA) v týdnu 24
Časové okno: Ve 24. týdnu
|
BILAG-based BICLA odpověď je definována jako účastníci splňující všechna následující kritéria: 1. Zlepšení výchozích BILAG skóre ve všech orgánových systémech se střední nebo závažnou aktivitou onemocnění – tj. všechna skóre stupně A (závažné onemocnění vyžadující vysokodávkovou terapii) se musí zlepšit na B (střední), C (mírné) nebo D (žádná aktivita); všechna skóre stupně B (střední onemocnění vyžadující střední terapii) se musí zlepšit na C nebo D; 2. Žádná nová BILAG A skóre a ne více než jedno nové BILAG B skóre; 3. Žádné zhoršení celkového SLEDAI-2K skóre od výchozího stavu; 4. Žádné významné zhoršení (≤10 %) v globálním hodnocení lékaře; a 5. Žádný léčebný neúspěch, definovaný jako zahájení neprotokolové terapie. Směřování je k klinickému zlepšení a stabilizaci onemocnění.
|
Ve 24. týdnu
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kohorta A a B: Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími v průběhu léčby (TEAEs), závažnými TEAEs a nežádoucími účinky (AEs) zvláštního zájmu
Časové okno: Od screeningu až do období bezpečnostního sledování (až přibližně 33 týdnů)
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníka, kterému byl podán farmaceutický přípravek, a který nemusel mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
Nežádoucí příhoda tedy mohla být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo onemocnění časově spojené s užíváním léčivého přípravku nebo procedurou specifikovanou protokolem, bez ohledu na to, zda byl považován za související s léčivým přípravkem nebo procedurou specifikovanou protokolem.
Závažná nežádoucí příhoda byla definována jako nežádoucí příhoda, která vedla k některému z následujících výsledků: smrt; ohrožení života; přetrvávající/významné postižení/neschopnost; počáteční/prodloužená hospitalizace; vrozená anomálie/vrozená vada.
TEAE byla definována jako události s datem nástupu nebo zhoršením během období léčby.
TEAE zahrnovaly závažné TEAE a nezávažné TEAE.
Nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI) jsou závažné nebo nezávažné nežádoucí příhody, které jsou klinicky zajímavé a byly pečlivě sledovány.
|
Od screeningu až do období bezpečnostního sledování (až přibližně 33 týdnů)
|
|
Kohorta A a B: Počet účastníků s abnormálními laboratorními parametry
Časové okno: Od screeningu až po bezpečnostní sledovací období (až přibližně 33 týdnů)
|
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii, biochemii, vyšetření moči, renální toxicitu a hepatotoxicitu.
Byl hlášen počet účastníků s abnormálními laboratorními parametry (závažnost stupně větší nebo rovna 3).
Závažnost nežádoucích příhod během léčby (TEAE) stupně 3 nebo vyššího byla hodnocena pomocí stupňů toxicity Národního onkologického institutu - Společná terminologická kritéria pro nežádoucí příhody (NCI-CTCAE) verze 5.0, a to následovně: Stupeň 3 = Závažný; Stupeň 4 = Život ohrožující a Stupeň 5 = Úmrtí.
|
Od screeningu až po bezpečnostní sledovací období (až přibližně 33 týdnů)
|
|
Kohorta A a B: Počet účastníků s klinicky významným prodloužením QT intervalu korigovaného pomocí Fridericiova vzorce (QTcF)
Časové okno: Od screeningu až po období bezpečnostního sledování (až přibližně 33 týdnů)
|
12-svodové EKG záznamy zahrnovaly rytmus, srdeční frekvenci (měřenou jako interval RR), interval PR, délku QRS a interval QT.
Korigovaný QT interval (QTcF) byl vypočítán pomocí Fridericiova vzorce.
12-svodové EKG záznamy byly pořízeny poté, co účastníci odpočívali alespoň 10 minut v polosedu.
Klinický význam stanovil vyšetřující lékař.
Byl uveden počet účastníků s klinicky významným zvýšením QTcF.
|
Od screeningu až po období bezpečnostního sledování (až přibližně 33 týdnů)
|
|
Kohorta A a Kohorta B: Změna od výchozí hodnoty ve skóre škály celkového posouzení aktivity kožního lupusu (CLA-IGA) ve 16. a 24. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnota a v 16. a 24. týdnu
|
Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) je ověřený výsledek hlášený klinikem, který se používá k posouzení závažnosti onemocnění u účastníků s kožním lupus erythematodes.
Je založen na 5bodové ordinální stupnici, která hodnotí celkové charakteristiky lézí, kde 0 označuje "čistou" kůži a 4 představuje "závažné" onemocnění.
Stupnice zahrnuje následující kategorie: 0 (čistá), 1 (téměř čistá), 2 (mírná), 3 (střední) a 4 (závažná).
|
Výchozí hodnota a v 16. a 24. týdnu
|
|
Kohorta A a Kohorta B: Změna od výchozí hodnoty v hodnocení aktivity kožního lupusu lékařem v týdnu 16 a 24
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 16 a týdnu 24
|
Hodnocení celkového stavu onemocnění lékařem (PGA) bylo zaznamenáno pomocí 100mm horizontální vizuální analogové škály (VAS).
Skóre odráží integrované klinické posouzení lékaře na základě klinických příznaků, symptomů, laboratorních nálezů a výsledků hlášených pacientem.
PGA se používá ke kvantifikaci závažnosti onemocnění a sledování odpovědi na léčbu v průběhu času.
Lékař hodnotil aktivitu onemocnění účastníka na škále od 0 do 100 milimetrů (mm), kde 0 znamenalo žádnou aktivitu onemocnění a 100 představovalo maximální aktivitu onemocnění.
|
Výchozí stav a v týdnu 16 a týdnu 24
|
|
Kohorta B: Počet účastníků s odpovědí BICLA a s klinicky významným snížením kortikosteroidů (CS)
Časové okno: V 24. týdnu (odpověď BICLA) a od 1. dne až do 24. týdne (snížení CS)
|
BICLA (BILAG-Based Composite Lupus Assessment) definuje odpověď jako zlepšení všech vstupních skóre BILAG A na B, C nebo D a všech skóre B na C nebo D, bez nových skóre A a maximálně jednoho nového skóre B.
Respondenti také nesmí vykazovat zhoršení v SLEDAI-2K nebo Physician's Global Assessment (definováno jako zvýšení ≥0,3 bodu).
Snížení kortikosteroidů (CS) je definováno jako pokles denní dávky prednison-ekvivalentu z ≥10 mg v den 1 na ≤5 mg do 12. týdne, udržený do 24. týdne.
Stupně BILAG odrážejí závažnost onemocnění: A = těžké onemocnění vyžadující vysokodávkovou terapii; B = středně těžké onemocnění vyžadující středně intenzivní terapii; C = mírné stabilní onemocnění; D = žádná aktuální aktivita.
|
V 24. týdnu (odpověď BICLA) a od 1. dne až do 24. týdne (snížení CS)
|
|
Kohorta A a B: Počet účastníků s klinicky významným snížením kortikosteroidů (CS)
Časové okno: Den 1 až do týdne 24
|
Snížení kortikosteroidů (CS) je definováno jako snížení denní dávky prednison-ekvivalentu z ≥ 10 mg v den 1 na ≤ 5 mg do 12. týdne a udržení této dávky až do 24. týdne.
Byl uveden počet účastníků s klinicky významným snížením CS.
|
Den 1 až do týdne 24
|
|
Kohorta A: Počet účastníků s CLA-IGA skóre 0 nebo 1 v týdnu 16 a týdnu 24
Časové okno: V 16. týdnu a v 24. týdnu
|
Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) je validované hodnocení hlášené klinickým lékařem, které se používá k posouzení závažnosti onemocnění u účastníků s kožním lupus erythematodes.
Vychází z 5bodové ordinální škály, která hodnotí celkové charakteristiky lézí, přičemž 0 označuje "čistou" kůži a 4 představuje "závažné" onemocnění.
Škála zahrnuje následující kategorie: 0 (čistá), 1 (téměř čistá), 2 (mírná), 3 (střední) a 4 (závažná).
Byl uveden počet účastníků s hodnocením CLA-IGA 0 nebo 1 v týdnu 16 a týdnu 24.
|
V 16. týdnu a v 24. týdnu
|
|
Kohorta B: Počet účastníků s odpovědí na Systemic Lupus Erythematosus Responder Index-4 (SRI-4) ve 24. týdnu
Časové okno: Ve 24. týdnu
|
Odpověď SRI-4 byla definována jako snížení celkového skóre indexu aktivity systémového lupus erythematodes 2000 (SLEDAI-2K) o ≥ 4 body, žádný nový britský ostrovní hodnotící systém lupusu (BILAG) A a ne více než 1 nový BILAG B doménový skóre, žádné zhoršení (méně než 10% zvýšení) oproti výchozí hodnotě v globálním hodnocení aktivity onemocnění lékařem (PGA) a žádné selhání léčby.
Hodnocení SLEDAI-2K se skládá z 24 položek s celkovým skóre od 0 (žádné příznaky) do 105 (přítomnost všech definovaných příznaků), přičemž vyšší skóre představuje zvýšenou aktivitu onemocnění.
BILAG index: posuzuje klinické příznaky, symptomy nebo laboratorní parametry související se systémovým lupus erythematodes (SLE), rozdělené do 9 orgánových systémů.
Pro každý orgánový systém A = závažné onemocnění, B = středně závažné onemocnění, C = mírné stabilní onemocnění, D = neaktivní, ale dříve aktivní, E = neaktivní a nikdy nepostižený.
PGA posuzuje aktivitu onemocnění na vizuální analogové stupnici od 0 (velmi dobře) do 100 (velmi špatně).
|
Ve 24. týdnu
|
|
Kohorta B: Počet účastníků s dosažením stavu nízké aktivity lupusu (LLDAS) v týdnu 24
Časové okno: Ve 24. týdnu
|
Dosažení stavu nízké aktivity lupusu (LLDAS) v týdnu 24 je definováno jako splnění všech následujících kritérií v určeném časovém bodě: index aktivity onemocnění SLE 2000 (SLEDAI-2K) ≤4 bez aktivity v hlavních orgánových systémech, žádná nová aktivita onemocnění ve srovnání s předchozím hodnocením, globální hodnocení lékaře (PGA) ≤1, současná dávka prednizonu ≤7,5 mg/den a standardní udržovací dávkování imunosupresivních terapií. Byl nahlášen počet účastníků, kteří dosáhli LLDAS v týdnu 24.
|
Ve 24. týdnu
|
|
Kohorta B: Počet účastníků s dosažením remise ve 24. týdnu
Časové okno: Ve 24. týdnu
|
Dosažení remise bylo definováno jako skóre Clinical Hybrid Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment-Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 0, Celkové hodnocení systémového lupus erythematodes lékařem <0,5 (stupnice 0–3), denní dávka ekvivalentní prednisolonu ≤5 mg a stabilní užívání imunosupresivních terapií včetně biologik.
Byl uveden počet účastníků, kteří dosáhli remise.
|
Ve 24. týdnu
|
|
Kohorta B: Procento účastníků s 50% snížením počtu citlivých a oteklých kloubů oproti výchozí hodnotě v týdnu 24
Časové okno: Ve 24. týdnu
|
Dotazník 28 kloubů hodnotí 14 kloubů na každé straně (celkem 28 kloubů) jak na bolestivost, tak na otok.
Výsledek hodnocení každého kloubu může být "nepřítomný", "přítomný", "nahrazený" nebo "nelze vyhodnotit". Počet bolestivých kloubů z 28 bude odvozen jako počet kloubů, které jsou bolestivé.
Počet oteklých kloubů z 28 bude odvozen jako počet kloubů, které jsou oteklé.
Počet bolestivých a oteklých kloubů bude vypočítán jako počet kloubů, které jsou zároveň bolestivé i oteklé.
Byl uveden podíl účastníků s 50% redukcí výchozího počtu bolestivých a oteklých kloubů ve 24. týdnu.
|
Ve 24. týdnu
|
|
Kohorta B: Čas do prvního středně těžkého/těžkého vzplanutí podle britské skupiny pro hodnocení lupusu (BILAG)
Časové okno: Od výchozí hodnoty (den 1) do 24. týdne
|
Čas do první mírné/těžké exacerbace podle British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) je definován jako čas od výchozího stavu do prvního výskytu mírné nebo těžké aktivity onemocnění, měřeno pomocí BILAG indexu.
BILAG index hodnotí klinické příznaky, symptomy a laboratorní parametry spojené se systémovým lupus erythematodes (SLE) v 9 orgánových systémech.
Každý orgánový systém je hodnocen písmeny: A (těžké onemocnění), B (mírné onemocnění), C (mírné stabilní onemocnění), D (neaktivní, ale dříve aktivní) a E (neaktivní a nikdy nepostižené).
Mírná/těžká exacerbace je definována jako přítomnost alespoň jednoho nového nebo zhoršeného skóre BILAG A (těžká aktivita onemocnění) nebo dvou nebo více nových nebo zhoršených skóre BILAG B (mírná aktivita onemocnění) v jakémkoli orgánovém systému ve srovnání s předchozí návštěvou.
Čas do první mírné/těžké exacerbace podle British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) byl odhadnut pomocí Kaplan-Meierovy metody.
|
Od výchozí hodnoty (den 1) do 24. týdne
|
|
Kohorta B: Čas do prvního závažného vzplanutí podle indexu aktivity systémového lupus erythematodes (SLEDAI) a indexu vzplanutí (SFI)
Časové okno: Základní stav (den 1) až do 24. týdne
|
Čas do prvního závažného vzplanutí podle indexu vzplanutí systémového lupus erythematodes (SLEDAI) Flare Index (SFI) je definován jako čas od výchozího stavu k prvnímu výskytu závažného vzplanutí, měřeného pomocí indexu vzplanutí SLEDAI (SFI).
Závažné vzplanutí je charakterizováno zvýšením skóre SLEDAI o ≥12 bodů oproti předchozí návštěvě, doprovázeným zvýšením globálního hodnocení lékaře o ≥2,5 bodu (na vizuální analogové škále 0–3) a změnou léčby, jako je zahájení podávání kortikosteroidů v dávce >0,5 mg/kg/den a/nebo přidání nového imunosupresivního přípravku.
Čas do prvního závažného vzplanutí podle indexu vzplanutí systémového lupus erythematodes (SLEDAI) Flare Index (SFI) byl odhadnut metodou Kaplan-Meier.
|
Základní stav (den 1) až do 24. týdne
|
|
Kohorta A a B: Změna od výchozí hodnoty v hodnocení symptomové domény Skindex 29+3 v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav a ve 24. týdnu
|
Skindex 29+3 je sebeposuzovací měřítko kožně specifických příznaků a fungování pro populace s CLE a obsahuje položky ze Skindex-29, který je navržen pro použití u různých dermatologických stavů, a 3 další položky specifické pro lupus.
Skóre dílčích škál je generováno pro každou ze 3 původních oblastí Skindex-29, tj. příznaky, fungování a emoční pohoda.
Pro všechna skóre dílčích škál platí, že vyšší skóre znamená horší fungování/horší příznaky.
Oblast příznaků zahrnuje položky měřící fyzické pocity, jako je svědění, pálení, štípání a bolest.
Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově škále od 1 („nikdy“) do 5 („neustále“) a skóre jsou převedena na škálu 0–100, přičemž vyšší skóre znamená závažnější příznaky.
|
Výchozí stav a ve 24. týdnu
|
|
Kohorta A a B: Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre domény funkčnosti Skindex 29+3 v týdnu 24
Časové okno: Na začátku a v týdnu 24
|
Skindex 29+3 je sebeposuzovací nástroj pro měření kožních příznaků a funkčnosti u populací s CLE a obsahuje položky z dotazníku Skindex-29, který byl navržen pro použití u různých dermatologických onemocnění, a 3 další položky specifické pro lupus.
Skóre dílčích škál jsou generována pro každou ze 3 původních domén Skindex-29, tj. příznaky, funkčnost a emocionální pohoda.
U všech skóre dílčích škál platí, že vyšší skóre znamená nižší funkčnost/horší příznaky.
Doména funkčnosti hodnotí dopad kožního onemocnění na každodenní činnosti, sociální interakce a práci.
Položky jsou hodnoceny na 5bodové Likertově škále (1 = "nikdy" až 5 = "neustále") a převedeny na škálu 0–100, kde vyšší skóre odráží větší narušení funkčnosti.
|
Na začátku a v týdnu 24
|
|
Kohorta A a B: Změna od výchozí hodnoty ve skóre emoční domény Skindex 29+3 ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnota a ve 24. týdnu
|
Skindex 29+3 je sebeposuzovací nástroj pro měření symptomů a fungování specifických pro kůži u populace s CLE. Zahrnuje položky ze Skindex-29, který je navržen pro použití u různých dermatologických stavů, a 3 další položky specifické pro lupus.
Skóre subsouborů je generováno pro každou ze 3 původních domén Skindex-29, tj. symptomy, fungování a emoční pohodu.
U všech skóre subsouborů vyšší skóre indikuje nižší fungování/horší symptomy.
Emoční doména Skindex-29+3 hodnotí psychologický dopad kožního onemocnění u jedinců s kožním lupus erythematodes.
Zahrnuje položky, které měří pocity jako rozpaky, frustrace, hněv, smutek a obavy spojené s kožními příznaky.
Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově škále od 1 („nikdy“) do 5 („neustále“) a skóre jsou převedena na škálu 0–100, přičemž vyšší skóre indikuje větší emoční tíseň.
|
Výchozí hodnota a ve 24. týdnu
|
|
Kohorta A a B: Změna od výchozí hodnoty v hodnoceních domény specifické pro lupus Skindex 29+3 v týdnu 24
Časové okno: Výchozí hodnota a ve 24. týdnu
|
Skindex-29+3 je vlastní posuzovací škála specifických kožních symptomů a fungování pro populace s kožním lupusem.
Zahrnuje položky ze škály Skindex-29, která byla navržena pro použití u různých dermatologických stavů, a 3 doplňkové položky specifické pro lupus.
Skóre podškál jsou generována pro 3 původní domény: symptomy, fungování a emocionální pohoda.
U všech podškál platí, že vyšší skóre indikuje horší symptomy nebo nižší fungování.
Lupus-specifická doména zachycuje symptomy a obavy specifické pro kožní lupus, včetně citlivosti na sluneční světlo, vzplanutí v důsledku expozice životnímu prostředí a emocionálního dopadu kožních změn souvisejících s lupusem.
Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově škále od 1 ("nikdy") do 5 ("neustále") a skóre jsou transformována na škálu 0-100.
Vyšší skóre odráží větší zátěž symptomy a dopad onemocnění.
|
Výchozí hodnota a ve 24. týdnu
|
|
Kohorta A a B: Změna od výchozí hodnoty ve skóre Funkčního hodnocení terapie chronických onemocnění (FACIT)-Únava v týdnu 24
Časové okno: Základní hodnoty a ve 24. týdnu
|
Dotazník pro hodnocení únavy u chronických onemocnění (FACIT-Fatigue) je 13položkový dotazník, který vyplňuje pacient sám a slouží k posouzení únavy a jejího dopadu na každodenní činnosti a fungování u osob s chronickým onemocněním, včetně systémového lupus erythematodes.
Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově škále od 0 = "vůbec ne" do 4 = "velmi".
Položky jsou skórovány tak, aby 0 představovalo nejhorší a 4 nejlepší možný výsledek.
Skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre indikuje menší únavu a lepší fungování.
|
Základní hodnoty a ve 24. týdnu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Sponzor
Spolupracovníci
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
31. března 2022
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
20. listopadu 2024
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
20. listopadu 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
8. prosince 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. prosince 2021
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
17. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
1. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- MS200569_0003
- 2021-004648-27 (Číslo EudraCT)
- 2024-510872-18-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Zavázali jsme se zlepšovat veřejné zdraví prostřednictvím odpovědného sdílení údajů z klinických studií.
Po schválení nového přípravku nebo nové indikace pro schválený přípravek v USA i v Evropské unii budou zadavatel studie a/nebo jeho přidružené společnosti sdílet protokoly studie, anonymizovaná data pacientů a údaje na úrovni studie a redigované zprávy o klinických studiích s kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci na požádání, jak je nezbytné pro provádění legitimního výzkumu.
Další informace o tom, jak požádat o data, naleznete na našem webu bit.ly/IPD21
Časový rámec sdílení IPD
Do šesti měsíců po schválení nového přípravku nebo nové indikace pro schválený přípravek jak ve Spojených státech, tak v Evropské unii
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Údaje si mohou vyžádat kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci.
Takové žádosti musí být předloženy písemně na portál společnosti a budou interně přezkoumány s ohledem na kritéria kvalifikace výzkumných pracovníků a legitimitu výzkumného návrhu.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .