Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie jedné vzestupné dávky SAR439459 u dospělých s Osteogenesis Imperfecta (OI)

4. září 2025 aktualizováno: Sanofi

Randomizovaná dvojitě zaslepená studie fáze 1b, jediná vzestupná dávka, k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a aktivity SAR439459 u dospělých s osteogenesis imperfecta

SAR439459 je lidská anti-TGFp monoklonální protilátka. Tato klinická studie fáze 1 zkoumá bezpečnost, snášenlivost a aktivitu jedné dávky SAR439459 u dospělých účastníků s OI.

Účastníci obdrží jednu IV dávku SAR439459 s hodnocením bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) po dobu 24 týdnů.

Budou existovat až 3 dávkové kohorty. Kromě hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky bude kostní minerální hustota (BMD) hodnocena skenováním s duální rentgenovou absorbcí (DXA) a bude sledována řada krevních biomarkerů, aby se dokumentovaly farmakodynamické účinky jednotlivé dávky SAR439459.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Délka studie pro všechny účastníky bude přibližně 29 týdnů:

  • Až 5 týdnů od zahájení screeningu do podání dávky
  • Léčba v den 1
  • Sledování a sledování bezpečnosti a PD po dobu 24 týdnů
  • Závěrečná studijní návštěva v týdnu 24

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
  • Francie
      • Lyon, Francie, 69003
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
      • Paris, Francie, 75010
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University - Site Number:8400007
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří jsou klinicky kategorizováni jako typ I nebo IV osteogenesis imperfecta s dříve dokumentovanou patogenní genetickou variantou v COL1A1 nebo COL1A2.
  • Účastníci, kteří zažili alespoň 1 zlomeninu kosti za posledních 10 let NEBO 2 nebo více (≥2) zlomenin od věku 18 let.
  • Tělesná hmotnost ≥30,0 kg.
  • Antikoncepce pro sexuálně aktivní mužské účastníky nebo pacientky; netěhotná nebo nekojící; žádné darování spermatu pro mužského účastníka.
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas/souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Dříve instalované tyče nebo kovové prvky, které by bránily hodnocení kostní minerální hustoty bederní páteře.
  • Anamnéza středně těžké (25-40°) až těžké (>40°) skoliózy hodnocené jako Cobbův úhel.
  • Ženy po menopauze.
  • Anamnéza léčby denosumabem, anti-sklerostinovou protilátkou, parathormonem, bisfosfonáty nebo jakoukoli jinou experimentální terapií OI během 6 měsíců před jakýmkoli základním hodnocením studie.
  • Známá porucha krvácení.
  • Anamnéza významné krvácivé příhody, která si vyžádala hospitalizaci, operaci nebo krevní transfuzi, která mohla být spojena se zvýšenou tendencí ke krvácení.
  • Jakýkoli větší chirurgický zákrok během posledních 28 dnů před podáním hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
  • Elektivní chirurgický nebo invazivní postup se předpokládá do 6 měsíců po podání IMP.
  • Terapeutické dávky antikoagulancií nebo protidestičkových látek (např. 1 mg/kg dvakrát denně enoxaparinu, 300 mg aspirinu denně a 75 mg klopidogrelu denně nebo ekvivalent) během 7 dnů před podáním IMP.
  • Jakákoli známá CNS nebo nitrooční léze, která má riziko krvácení.
  • Předchozí anamnéza rakoviny kůže včetně melanomu, spinocelulárního karcinomu nebo bazaliomu.
  • Klinicky významná porucha srdečních chlopní nebo symptomatické srdeční selhání.
  • Vitamin D (25-hydroxyvitamin D)

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SAR439459
Účastníci obdrží jednu dávku SAR439459
Lék: SAR439459
Prášek pro přípravu infuzního roztoku; IV infuze
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou jednu dávku placeba
Lék: Placebo
Infuzní roztok; IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) / nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení PK parametrů: plocha pod křivkou (AUC)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Hodnocení PK parametrů: maximální pozorovaná koncentrace v séru (Cmax)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Hodnocení PK parametrů: čas do dosažení maximální pozorované koncentrace (tmax)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Titr protilátek anti-SAR439459 (pokud byly zjištěny)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v kostní minerální hustotě (BMD)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Od základního stavu do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sanofi

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. srpna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
31. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (Číslo EudraCT)
  • 2024-511369-12-00 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení