Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Regorafenib u pacientů s refrakterními primárními kostními nádory (Regbone)

19. srpna 2026 aktualizováno: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti regorafenibu u pacientů s refrakterními primárními kostními nádory

Cílem projektu je zlepšit výsledky léčby u pacientů s primárními zhoubnými kostními nádory, refrakterními na standardní terapii, zvýšením dostupnosti pokročilé terapie a také vyvinout možnosti léčby pomocí pokročilé molekulární diagnostiky pro pacienty, kteří nereagovali na standardní léčebný režim a zavést moderní diagnostiku pro stratifikaci rizika a pro použití v molekulárně cílených terapiích.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Projekt má pokrýt celou populaci dětí, dospívajících a mladých dospělých ve věku od 2 do 21 let, kteří postoupili do léčby první linie nebo se u nich objevila recidiva Ewingova sarkomu či osteosarkomu. Navzdory eskalujícím dávkám chemoterapie a radioterapie, agresivním chirurgickým postupům u pacientů s diseminačním onemocněním a negativním prognostickým faktorům nebylo po více než 30 let dosaženo žádného zlepšení léčebných výsledků. Z tohoto důvodu se zkoumají další terapeutické možnosti. Nebyly zaznamenány žádné významné odpovědi na imunoterapii. Ačkoli se zahrnutí inhibitorů tyrosinkinázy (TKI) zdá být slibné.

Identifikace nových mutací v kostních nádorech vedla k lepšímu vhledu do molekulární podstaty těchto nádorů, což mělo za následek významnější roli genetického výzkumu v každodenní praxi. Přestože tradiční histopatologická vyšetření jsou v současnosti základem pro diagnostiku kostních nádorů, rozvíjející se techniky molekulární biologie umožňují v mnoha případech zpřesnit diagnózu a v blízké budoucnosti se stanou základem pro klasifikaci těchto novotvarů. . Navíc se očekává, že tyto techniky umožní kvalifikaci pacientů pro moderní molekulárně cílené terapie.

Na základě výše uvedených údajů jsou cíle projektu následující: 1. odhadnout povahu a četnost mutací v nádorové tkáni, 2. porovnat výsledky molekulárních testů s klinickými daty (což umožní prvotní posouzení vliv mutačního stavu na klinický stav, průběh léčby a prognózu), 3. zařadit do standardní terapie cílenou léčbu – širokospektrální inhibitor tyrozinkinázy – regorafenib.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
      • Warsaw, Polsko, 01-211
        • the Institute of Mother and Child

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

9 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk >9 let ≤ 21 let.
  2. Histologicky prokázaný Ewingův sarkom nebo osteosarkom.

  3. Selhání léčby zjištěné ne dříve než 30 dní před zahájením studijní léčby (aby byl splněn tento požadavek, musí platit alespoň jeden z níže):

    1. postup na I čáře nebo další, popř
    2. relapsu.
  4. Podepsání informovaného souhlasu s účastí ve studii (včetně léčby Regorafenibem) podle aktuálních právních předpisů.
  5. Očekávaná délka života nejméně 12 týdnů od podpisu informovaného souhlasu.
  6. Možnost spolknutí tablety.
  7. Souhlas s používáním účinné antikoncepce po celou dobu studie a minimálně 2 roky po přerušení studijní léčby u pacientů v pubertě a pohlavní zralosti.

Kritéria vyloučení:

  1. Nedostatek kritérií pro zařazení
  2. Předchozí léčba regorafenibem.
  3. Těhotenství a kojení.
  4. Hypersenzitivita na zkoumaný lék nebo na kteroukoli jeho složku.
  5. Současná léčba jinými léky, které mohou interagovat s regorafenibem.
  6. Přetrvávající toxicita související s předchozí léčbou, která znemožňuje léčbu regorafenibem.
  7. Diagnostika jiných malignit před zařazením do studie.
  8. Pacienti s nekontrolovanou hypertenzí.
  9. Pacienti s onemocněním koagulačního systému.
  10. Pacienti se srdečními vadami a/nebo srdečními arytmiemi vyžadujícími trvalou léčbu antiarytmiky.
  11. Jiné akutní nebo přetrvávající poruchy, chování nebo abnormální výsledky laboratorních testů, které by mohly zvýšit riziko spojené s účastí v tomto klinickém hodnocení nebo s užíváním studovaného léku nebo které by mohly ovlivnit interpretaci výsledků studie, nebo které podle zkoušejícího názoru, vyloučit pacienta z účasti ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: R1 - Regorafenib Arm
R1 - experimentální skupina. Bude zahájena standardní onkologická léčba. Kromě toho budou pacienti dostávat regorafenib perorálně v dávkách upravených podle věku, tělesného povrchu a farmakokinetiky. Léčba regorafenibem bude pokračovat po dobu až 1 roku nebo do progrese onemocnění, úmrtí pacienta, nepřijatelné toxicity nebo uzavření studie. Farmakokinetika a bezpečnostní profil hodnoceného přípravku (IP) budou stanoveny v průběhu terapie.
Lék: Regorafenib
Pacienti budou dostávat regorafenib perorálně v dávkách upravených podle věku, tělesného povrchu a farmakokinetiky. Léčba regorafenibem bude pokračovat po dobu až 1 roku nebo do progrese onemocnění, úmrtí pacienta, nepřijatelné toxicity nebo uzavření studie. Farmakokinetika a bezpečnostní profil hodnoceného přípravku (IP) budou stanoveny v průběhu terapie. V případě progrese nebo relapsu budou mít pacienti v kontrolní skupině možnost podstoupit IP spolu se standardní léčbou další linie.
Ostatní jména:
  • Stivarga
Žádný zásah: R2 - Kontrolní skupina
R2 - kontrolní skupina - dostane pouze standardní léčbu. V případě progrese nebo relapsu budou mít pacienti v kontrolní skupině možnost podstoupit IP spolu se standardní léčbou další linie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
EFS - (Event-Free Survival).
Časové okno: 1 rok
Prozkoumat účinnost z hlediska EFS - (Event-Free Survival)
1 rok
Stanovení dávky testované látky u pacientů ve věku od 9 do 21 let, při které bude expozice léku podobná jako u dospělých.
Časové okno: 1 rok
Bezpečnost bude hodnocena podle počtu účastníků vykazujících nežádoucí příhody rozvrstvené podle stupně, kategorie, postiženého orgánu nebo systému jako počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
1 rok
Posouzení bezpečnosti z hlediska AE
Časové okno: od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do 48 měsíců.
Bezpečnost bude hodnocena podle míry účastníků vykazujících nežádoucí příhody rozvrstvené podle stupně, kategorie, postiženého orgánu nebo systému, jako počet nežádoucích příhod (AE), včetně nežádoucích příhod zvláštního zájmu
od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do 48 měsíců.
Posouzení bezpečnosti regorafenibu
Časové okno: od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do 48 měsíců.
Bezpečnost bude hodnocena analýzou zaznamenaných vitálních funkcí, výsledků laboratorních testů, echokardiografie a EKG.
od data randomizace do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do 48 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PFS (Progression-Free Survival).
Časové okno: Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
přežití bez progrese – bude měřeno od randomizace po detekci progrese onemocnění v zobrazovacích testech.
Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
OS (celkové přežití).
Časové okno: Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
celkové přežití – bude měřeno od randomizace po úmrtí v důsledku rakoviny.
Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
ORR (celková míra odezvy).
Časové okno: Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
procento pacientů, kteří dosáhli odpovědi na léčbu definovanou v protokolu.
Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Čas k dosažení dostatečné koncentrace léčiva v séru.
Časové okno: Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Parametry koncentrace budou pocházet přímo z hodnot koncentrací naměřených ve vzorcích PK.
Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Maximální sérová koncentrace v ustáleném stavu Cmax.
Časové okno: Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Parametry koncentrace budou pocházet přímo z hodnot koncentrací naměřených ve vzorcích PK.
Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Minimální koncentrace v séru v ustáleném stavu Cminss.
Časové okno: Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Parametry koncentrace budou pocházet přímo z hodnot koncentrací naměřených ve vzorcích PK.
Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Náhodná koncentrace v séru v ustáleném stavu Css.
Časové okno: Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Parametry koncentrace budou pocházet přímo z hodnot koncentrací naměřených ve vzorcích PK.
Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Drogová expozice Ctau.
Časové okno: Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
sledováním klinického a molekulárního stavu pacienta
Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
Doba k dosažení ustálené koncentrace léčiva v séru.
Časové okno: Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.
sledováním klinického a molekulárního stavu pacienta
Bezpečnostní rozbory jsou plánovány v souladu s harmonogramem mezianalýz, minimálně každých 12 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Regbone

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení