Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

POKROČILÉ FSHD-COM: Nová opatření pro klinický výsledek pro hodnocení neambulantních pacientů s FSHD, pilotní studie (ADVANCED)

24. září 2025 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD) je jednou z nejčastějších svalových dystrofií dospělých s odhadovaným rozsahem prevalence 2–7 na 100 000. Onemocnění je charakterizováno pomalu progredující, asymetrickou svalovou slabostí, která začíná obličejovými a lopatkovými svaly. Způsobuje významnou celoživotní morbiditu, přičemž až 20 % pacientů nakonec vyžaduje celodenní používání invalidního vozíku. Existuje však velký stupeň klinické variability jak v progresi onemocnění, tak v závažnosti. To ztěžuje předpovídání průběhu onemocnění jednotlivce a znesnadňuje návrh klinických studií.

Onemocnění je způsobeno aberantní expresí normálně umlčeného genu DUX4, který způsobuje onemocnění toxickým zesílením funkce. Vytvoření sjednocujícího modelu pro příčinu FSHD umožnilo vyvinout cílenou léčbu specifickou pro onemocnění. Farmaceutické společnosti aktivně zkoumají terapeutické přístupy s cílem potlačit nebo umlčet DUX4, včetně použití antisense RNA oligonukleotidů, které jsou již zkoumány pro spinální svalovou atrofii, Duchennovu svalovou dystrofii a myotonickou dystrofii. Průběh vývoje léků pro FSHD v příštích 5 letech vypadá slibně, ale setkání s průmyslem, zájmovými skupinami a vědeckými experty FSHD odhalilo několik mezer, které je třeba vyřešit, aby se urychlil účinný vývoj léků. Vzhledem k tomu, že léky přecházejí z preklinického testování do studií na lidech, je nezbytné ověřit nástroje a metodiky klinických studií, aby se usnadnil vývoj léků. Existuje silná potřeba měření klinických výsledků (COM), včetně biomarkerů, výsledků síly, funkčních měření a výsledků hlášených pacientem, aby bylo možné sledovat progresi onemocnění a hodnotit účinnost léčby.

V současné době probíhá velká mezinárodní multicentrická studie s cílem ověřit COM u ambulantních pacientů s FSHD (ReSolve, NCT03458832). Fakultní nemocnice v Nice navíc provádí doplňkovou studii (CTRL FSHD Francie, NCT04038138) k vyhodnocení svalové MRI, dalšího vznikajícího biomarkeru, ke sledování progrese onemocnění u stejné populace pacientů. Pro omezení heterogenity pacientů jsou do těchto 2 probíhajících studií zahrnuti pouze ambulantní pacienti s FSHD. Je proto důležité generovat data u těžce postižených neambulantních pacientů s FSHD, aby bylo možné ověřit COM, které jsou přizpůsobeny této specifické podskupině pacientů pro budoucí terapeutické studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francie, 06000
        • Chu De Nice

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená FSHD1 nebo klinická diagnóza FSHD s charakteristickými nálezy při vyšetření a postiženého rodiče nebo potomka
  • Věk 18-75 let
  • Symptomatická slabost končetin
  • Pacienti s FSHD, kteří denně používají invalidní vozík a jsou schopni stát nebo ujít s pomocí maximálně 30 metrů, a pacienti upoutaní na invalidní vozík, kteří nejsou schopni chůze.
  • Skóre klinické závažnosti (CSS) ≥ 8
  • Pacient zapojený do systému sociálního zabezpečení
  • Pacient dává písemný souhlas po písemné a ústní informaci.
  • Pokud přebíráte volně prodejné doplňky, jste ochotni zůstat v souladu s režimem suplementace v průběhu studie

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s komorbiditou nesouvisející s onemocněním, která může změnit přirozený vývoj onemocnění nebo by podle názoru zkoušejícího narušovala bezpečné testování
  • Pravidelné užívání dostupných svalových anabolických/katabolických látek, jako jsou kortikosteroidy, perorální testosteron nebo jeho deriváty nebo perorální beta agonisté
  • Použití experimentálního léku v klinické studii FSHD během posledních 30 dnů
  • Těhotenství
  • Zranitelná osoba (osoba zbavená správní a právní svobody, hospitalizovaná osoba pro jiné účely než pro výzkum)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: nové COM pro neambulantní pacienty s FSHD
Diagnostický test: Validace nových COM pro neambulantní pacienty s FSHD
Monitorování běžně používaných a nových COM u neambulantních pacientů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna měření funkce motoru-32 (MFM-32) z výchozího stavu (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců

V rámci MFM-32 bude vyhodnoceno 32 termínů k popisu motorických funkcí pacienta a seskupeny do 3 dílčích skóre na začátku, 6, 12 a 24 měsíců:

D1: poloha ve stoje a přesun D2: axiální a proximální motorická funkce D3: distální motorická funkce Hodnocení MFM-32 závisí na použití 4bodové Likertovy škály založené na maximálních schopnostech subjektu bez pomoci (0: nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1: provede úkol částečně; 2: provede úkol neúplně nebo nedokonale; 3: provede úkol úplně a normálně.)
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna manuálního svalového testování (MMT) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Manuální svalové testování je modifikovaný 13bodový Medical Research Council a používá se se standardizovanými pozicemi pro každý stupeň a každý sval podle doporučení skupiny FSH-DY Group. Abdukce a flexe ramene, flexe a extenze lokte, flexe a extenze zápěstí, flexe a extenze prstů, flexe a abd/addukce v kyčli, flexe a extenze kolena, plantarflexe kotníku a síla dorzální flexe budou měřeny bilaterálně
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna ruční dynamometrie (HHD) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Ruční dynamometrie (HHD) hodnotí izometrickou svalovou sílu na horních i dolních končetinách bilaterálně (globální abdukce a flexe ramene, flexe a extenze v lokti, abdukce kyčle, extenze kolena, izometrická síla dorzální flexe kotníku). Požadovaným vybavením je kalibrovaný ruční dynamometr (MicroFet). Pacient musí po dobu 3-5 sekund zatlačit na ruční dynamometr 3x tak silně, jak jen dokáže. Maximální hodnota bude zachována pro další analýzu.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna testu Pinch and Grip ze základní hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Účelem těchto testů je změřit maximální izometrickou sílu svalů ruky a předloktí při provádění úchopu nebo svírání. Vybavením potřebným pro zkoušky sevření a sevření je kalibrovaný dynamometr. Subjekt by měl být důrazně podporován, aby vynaložil maximální úsilí. Zaznamenáváme tři pokusy pro každou ruku, přičemž ruce střídáme s alespoň 30 sekundovou regenerací mezi každým úsilím. Udržujeme nejlepší výsledek.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna testu 9-Hole Peg (9-HPT) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
K měření obratnosti prstů se používá 9-jamkový kolíkový test. Pacient sedí u stolu s malou mělkou nádobou s 9 kolíky a dřevěným nebo plastovým blokem s devíti prázdnými otvory. Když jsou spuštěny stopky, pacient zvedne 9 kolíků jeden po druhém co nejrychleji, vloží je do 9 otvorů, a jakmile jsou v otvorech, jeden po druhém je co nejrychleji opět vyjme, vraťte je do mělké nádoby. Bude zaznamenáván celkový čas na nasazení kolíků a jejich odstranění (jedno kolo), 3x střídání rukou. Nejlepší pokus bude registrován pro obě ruce.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna opakovaného testu 9-Hole Peg (r9-HPT) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Opakovaný 9-jamkový kolíkový test (r9-HPT) představuje test únavnosti. Stejný postup jako 9-HPT se opakuje 5krát (5 kol) se stejnou rukou. Zaznamená se celkový čas na dokončení r9-HPT a vypočítá se poměr „poslední kolo/první kolo“. Pacient si vybere testovanou ruku.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna klasického testu Timed Up and Go (klasický TUG) z Baseline (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Rovnováha a pohyblivost u pacientů schopných ujít maximálně 30 metrů bude hodnocena pomocí klasického testu Timed Up and Go (TUG). Klasický TUG měří v sekundách čas, který pacient potřebuje, aby vstal ze standardního křesla (přibližná výška sedu 46 cm, výška paží 65 cm), ušel 3 metry, otočil se, vrátil se zpět na křeslo a posadil se. . Nejlepší výkon bude zaznamenán.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna optimalizovaného testu Timed Up and Go (klasický TUG) z Baseline (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Optimalizovaný test TUG měří v sekundách čas, který pacient potřebuje k tomu, aby se posadil z lehu (1. časový interval); vstaňte z podložky (přibližná výška 46 cm, jděte 3 metry, otočte se, dojděte zpět na podložku, posaďte se (2. časový interval); a lehněte si pro návrat do výchozí polohy (3. časový interval).
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna testu Sit Up (SiUT) ze základního stavu (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
SiUT měří v sekundách čas, který pacient potřebuje k tomu, aby se posadil z lehu a vrátil se do výchozí polohy.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna opakovaného testu Sit Up (r-SiUT) ze základního stavu (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
R-SiUT měří v sekundách čas, který pacient potřebuje k tomu, aby se posadil z lehu a vrátil se do výchozí polohy (1 okruh). Tento úkol se opakuje 5x (5 kol). Zaznamená se celkový čas do dokončení zkoušky a vypočítá se poměr poslední kolo/první kolo.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna Stand Up testu (SaUT) ze základního stavu (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
SaUT měří v sekundách čas, za který pacient vstane ze standardního křesla (přibližná výška sedu 46 cm, výška paží 65 cm) a návrat do výchozí polohy.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna opakovaného Stand Up testu (r-SaUT) ze základního stavu (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
R-SaUT měří v sekundách čas, který pacient potřebuje k tomu, aby vstal ze standardního křesla (přibližná výška sedu 46 cm, výška paží 65 cm) a aby se vrátil do výchozí polohy. Tento úkol se opakuje 5x (5 kol). Zaznamená se celkový čas do dokončení zkoušky a vypočítá se poměr poslední kolo/první kolo.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna testu únavnosti krční flexe (NFFT) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
NFFT měří v sekundách celkový čas, po který může pacient udržet následující pozici: v poloze vleže, paže uvolněné na obou stranách těla, pacient musí zvednout hlavu ze stolu a ohnout krk o 45°.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna testu Bend Over Test (BOT) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
BOT měří v sekundách čas, který pacient potřebuje, aby se předklonil, koleno v extenzi, dotkl se podpěry umístěné před středem tibie a vrátil se do výchozí polohy.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna opakovaného testu Bend Over Test (r-BOT) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
R-BOT měří v sekundách čas, který pacient potřebuje k tomu, aby 5krát po sobě provedl následující úkol: předklonit se, koleno v extenzi, dotknout se podpěry umístěné před středem holenní kosti a vrátit se do výchozí pozici.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna svalové hmoty ze základní linie (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Svalová hmota se hodnotí pomocí přenosného zařízení, které kvantifikuje svalový objem a rekonstruuje profil průřezové plochy svalu podél stehna nebo nohy. Zařízení se skládá z multifrekvenčního bioelektrického impedančního analyzátoru, dvojice proudových elektrod a matrice napěťových elektrod umístěných na přední straně stehna. Impedance bude měřena postupně na každém stehně a každé paži.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna respirační funkce (spirometrie vsedě a u lůžka) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Spirometrie vsedě a u lůžka umožňuje získat usilovnou vitální kapacitu a usilovný dechový objem za 1 sekundu, dva standardizované výsledky běžně používané k hodnocení respiračních funkcí v klinickém sledování a klinických studiích.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna dotazníku Swallowing Quality of Life (SWAL-QOL) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Původní škála SWAL-QOL má 44 položek, které zkoumají kvalitu života pacienta a jsou seskupeny do 10 škál životního stylu: zátěž obtíží s jídlem; trvání jídla; touha po jídle; výběr potravin; sdělení; strach; duševní zdraví; sociální dopad; únava; a spát. Existuje také škála symptom-frekvence, ve které je každá položka hodnocena od 1 do 5 (1 pro nejhorší, 5 pro nejlepší kvalitu života). Pro každou škálu je vypočítáno samostatné skóre ze 100 %, přičemž každá položka má stejnou důležitost. Neexistuje žádné globální skóre QOL.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna dotazníku Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) z výchozího stavu (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) je inventář se 17 otázkami, self-report, který byl vyvinut za účelem měření symptomatické závažnosti orálně-faryngeální dysfagie, jak ji uvádí postižený pacient. Dotazník používá 100 mm dlouhou vizuální analogovou stupnici (VAS) pro všechny otázky kromě jedné.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna stupnice závažnosti únavy (FSS) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
FSS je jednorozměrná škála, která se zaměřuje na fyzikální aspekty únavy. Jedná se o dotazník vytvořený pro měření dopadu vyčerpávající únavy na každodenní fungování. Pokrývá několik oblastí včetně fyzických, sociálních a kognitivních účinků. FSS je pacientem hlášený výsledek složený z 9 položek se skóre v rozmezí od 1 = „zcela nesouhlasím“ do 7 = „rozhodně souhlasím“.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna Informačního systému měření výsledků hlášených pacienty 57 (PROMIS57) z výchozího stavu (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců

PROMIS57 je nástroj vyvinutý iniciativou NIH PROMIS. Škály PROMIS®-57 zahrnují osm položek ze sedmi primárních domén: deprese, úzkost, fyzické funkce, interference bolesti (a intenzita bolesti), únava, poruchy spánku a spokojenost se sociálními rolemi. Pro každý nástroj se používá 5bodová stupnice, kromě položky intenzity bolesti 0-10.

Vypočítá se nezpracované skóre pro každou ze sedmi krátkých forem (domén) v PROMIS-57 a skóre se převede na T-skóre pro každou ze sedmi krátkých forem (domén) v PROMIS-57 na základě pokynů PROMIS (http:/ /www.healthmeasures.net).

Konverze T-skóre stanoví 50 jako obecný průměr populace pro všechny domény PROMIS a jakákoli 10bodová odchylka odpovídá rozdílu jedné směrodatné odchylky (SD), pro snadno pochopitelné a konzistentní skórování napříč měřeními.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna funkčního indexu horních končetin 15 (UEFI15) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Funkční index horních končetin 15 (UEFI15) je ověřená míra hlášená pacienty u dospělých s dysfunkcí horních končetin. Tento index měří dysfunkci horních končetin. 20 otázek se spojí do celkového skóre, skóre se převede na normalizované skóre, přičemž 80 představuje normální a nižší skóre představuje rostoucí postižení.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna indexu Facial Disability Index (FDI) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Facial Disability Index (FDI) je krátký dotazník o 5 položkách, který hodnotí fyzický dopad slabosti obličeje. Pět otázek se sečte do celkového skóre, které se převede na procentuální stupnici, přičemž 100 představuje normální a nižší skóre představuje rostoucí postižení.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna multidimenzionálního profilu dušnosti (MDP) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Multidimenzionální profil dušnosti (MDP) je dotazník, který hodnotí celkové nepohodlí při dýchání, smyslové kvality a emocionální reakce v laboratorních a klinických podmínkách. MDP posuzuje dušnost během určité doby nebo určité aktivity (focus period) a je navržena tak, aby zkoumala jednotlivé položky, které jsou teoreticky sladěny se samostatnými mechanismy.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Změna indexu řečového handicapu (SHI) z výchozí hodnoty (T0) na 6 měsíců (T6), 12 měsíců (T12) a 24 měsíců (M24)
Časové okno: na začátku, 6, 12 a 24 měsíců
Index hendikepu řeči (SHI) je jedním ze sebehodnocení a dotazníků k posouzení problémů s řečí a je to test s 30 položkami.
na začátku, 6, 12 a 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 22-PP-06

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení