Studie Adynovate u dříve léčených čínských teenagerů a dospělých s těžkou hemofilií A

Kritéria pro zařazení:

1. Účastník a/nebo zákonně zmocněný zástupce musí dobrovolně podepsat formulář písemného informovaného souhlasu (ICF) poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány s účastníkem. U účastníků mladších (<) 18 let dají účastníci souhlas A jejich rodiče/zákonní zástupci by měli odpovídajícím způsobem podepsat ICF.
2. Účastník a/nebo zákonně pověřený zástupce rozumí a je ochoten a schopen splnit všechny požadavky protokolu studie.
3. Účastník by měl být etnický Číňan.
4. Účastník je ve věku 12 až 65 let na screeningu a muž.
5. Účastník má těžkou hemofilii A (koagulační aktivita FVIII <1 procento [%]), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu po vymývací periodě alespoň 72 až 96 hodin.
6. Poslední léčba na vyžádání nebo profylaktická léčba je 3 měsíce před screeningem.
7. Účastník zdokumentoval předchozí léčbu koncentráty FVIII získanými z plazmy nebo rekombinantním FVIII pro více než (>) 150 ED.
8. Účastník je negativní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo HIV pozitivní se stabilním onemocněním a počtem CD4+ vyšším nebo rovným (>=) 200 buněk na krychlový milimetr (/mm^3).
9. Účastník je negativní testem na protilátky proti viru hepatitidy C (HCV) (pokud je pozitivní, pro potvrzení bude proveden další test polymerázové řetězové reakce), jak se potvrdilo při screeningu; nebo HCV-pozitivní s chronickou stabilní hepatitidou, jak bylo hodnoceno zkoušejícím.

Kritéria vyloučení:

1. Účastník má detekovatelné FVIII inhibiční protilátky (>=0,6 Bethesda jednotek [BU] na mililitr [/ml] pomocí Nijmegen modifikace testu Bethesda), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
2. Účastník má potvrzenou historii inhibičních protilátek proti FVIII (>=0,6 BU s použitím modifikace Nijmegen testu Bethesda nebo >=0,6 BU pomocí testu Bethesda) kdykoli před screeningem.
3. Účastník má známou přecitlivělost na Adynovate nebo ADVATE nebo na kteroukoli složku studovaných léků, jako jsou myší nebo křeččí proteiny nebo jiné produkty FVIII.
4. Účastníkovi byl diagnostikován zděděný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A (příklad kvalitativní defekt krevních destiček nebo von Willebrandova choroba).
5. Účastník má těžkou jaterní dysfunkci (např. >=5násobek horní hranice normy [ULN] pro alaninaminotransferázu [ALT] nebo aspartátaminotransferázu [AST], nedávný nebo přetrvávající mezinárodní normalizovaný poměr [INR] >1,5, jak potvrdil místní laboratoř při screeningu).
6. Účastník má závažnou poruchu funkce ledvin (sérový kreatinin >1,5násobek ULN), jak potvrdila místní laboratoř při screeningu.
7. Účastník plánuje nebo pravděpodobně podstoupí větší chirurgický zákrok během období studie.
8. Účastník v současné době nebo nedávno (<30 dní) užíval jiné PEGylované léky před účastí ve studii nebo před plánovaným užíváním takových léků během účasti ve studii.
9. Účastník dostal léčbu emicizumabem do 6 měsíců od screeningu.
10. Účastník v současné době dostává nebo má v průběhu studie dostávat imunomodulační lék (příklad systémový kortikosteroid v dávce ekvivalentní hydrokortizonu >10 miligramů denně [mg/den] nebo alfa-interferon) jiný než antiretrovirová chemoterapie.
11. Účastník se během 30 dnů před screeningovou návštěvou zúčastnil jiné klinické studie zahrnující použití jiného hodnoceného produktu (IP) než Adynovate nebo zkušebního zařízení nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující IP nebo zkušební zařízení během této studie.
12. Účastník trpí zdravotním, psychiatrickým nebo kognitivním onemocněním nebo rekreačním užíváním drog/alkoholu, které by podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit bezpečnost účastníka nebo jeho dodržování.
13. Účastník podle názoru zkoušejícího není schopen nebo ochoten dodržovat protokol studie.