Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti buněčné injekce KL003 při léčbě β-talasémie závislé na transfuzi.

31. července 2025 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Toto je nerandomizovaná, otevřená studie s jednou dávkou. Cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost léčby lentivirovým vektorem kódujícím autologní hematopoetické kmenové buňky transdukované genem βA-T87Q-globin u pacientů s β-thalassemia major.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účast subjektu v této studii bude 24 měsíců. Subjekty, které se zapíší do této studie, budou požádány, aby se zúčastnily následného 13letého sledování produktů genové terapie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína
        • Regenerative Medicine Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk muže nebo ženy 3-35 let
  • Diagnóza β-talasémie závislé na transfuzi a anamnéza alespoň 100 ml/kg/rok pRBC nebo ≥ 8 transfuzí pRBC za rok za předchozí 2 roky
  • Zdokumentovaná výchozí nebo předtransfuzní hladina Hb≤7 g/dl
  • Karnofského výkonnostní stav ≥70 pro subjekty ≥16 let; Lansky výkonnostní stav ≥70 pro subjekty <16 let
  • Způsobilé podstoupit auto-HSCT
  • Ochotný a schopný dodržovat výzkumné postupy a podmínky s dobrým dodržováním
  • Ochota podstoupit alespoň 2 roky sledování a vést podrobné lékařské záznamy, včetně transfuzní anamnézy
  • Subjekt a/nebo zákonní zástupci se dobrovolně zúčastnili tohoto klinického hodnocení a podepsali formulář informovaného souhlasu a mohou dokončit všechna následná opatření v souladu s požadavky protokolu

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci pozitivní s následujícími etiologickými testy: virus lidské imunodeficience (HIV-1-2), lidský cytomegalovirus (HCMV-DNA), EB virus (EBV-DNA), HBV (HBsAg/HBV-DNA pozitivní), HCV protilátka (HCV- Ab), protilátka proti Treponema pallidum (TP-Ab)
  • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce, jak bylo stanoveno klinickým výzkumným pracovníkem
  • Kontraindikace odběru kostní dřeně
  • Jakákoli předchozí nebo současná malignita nebo myeloproliferativní nebo významná imunodeficitní porucha
  • Počet bílých krvinek (WBC) <3×10^9/l a/nebo počet krevních destiček <100×10^9/l nesouvisí s hypersplenismem
  • Diagnostika kompozitní α talasémie
  • Účastníci s těžkým přetížením železem v době screeningu: těžké přetížení jater železem prokázané MRI, sérový feritin ≥ 5000 ng/ml nebo středně těžké až těžké přetížení srdce železem
  • Přítomnost neobvyklých protilátek proti antigenům červených krvinek nebo pozitivní test na krevní destičky
  • Splňte kritéria pro allo-HSCT a s identifikovaným ochotným dárcem s plnou shodou HLA
  • Před přijetím genové terapie nebo allo-HSCT
  • Bezprostřední člen rodiny (tj. rodič nebo sourozenci) se známým familiárním rakovinovým syndromem (včetně, ale bez omezení na dědičný syndrom rakoviny prsu a vaječníků, dědičný nepolypózní syndrom kolorektálního karcinomu a familiární adenomatózní polypózu)
  • Diagnóza významné psychiatrické poruchy subjektu, která by mohla vážně narušit schopnost účastnit se studie

  • Historie velkého poškození orgánů včetně:

    1. Test jaterních funkcí naznačuje hladiny AST nebo ALT > 3× horní hranice normálu (ULN);
    2. Hodnota celkového sérového bilirubinu >2,5×ULN; pokud je kombinována s Gilbertovým syndromem, celkový bilirubin >3×ULN a hodnota přímého bilirubinu >2,5×ULN;
    3. Anamnéza přemosťující fibrózy, cirhózy;
    4. Ejekční frakce levé komory <45 %;
    5. městnavé srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association (NYHA);
    6. Těžká arytmie vyžadující lékařské ošetření;
    7. Nekontrolovaná hypertenze nebo nestabilní angina pectoris;
    8. Infarkt myokardu nebo bypass nebo operace stentu během 12 měsíců před podáním léku;
    9. Chlopenní onemocnění s klinickým významem;
    10. Výchozí hodnota vypočtená eGFR <60 ml/min/1,73 m2;
    11. Plicní funkce: FEV1/FVC < 60 % a/nebo difúzní kapacita oxidu uhelnatého (DLco) < 60 % predikce;
    12. Důkaz klinicky významné plicní hypertenze vyžadující lékařskou intervenci.
  • Neopravitelná koagulační dysfunkce nebo závažná krvácivá porucha v anamnéze
  • Jakýkoli jiný stav, který by způsobil, že subjekt není způsobilý pro HSCT, jak určí ošetřující transplantační lékař
  • Známá alergie na klinicky zkoušený lék (plerixafor nebo G-CSF nebo busulfan) nebo složku (DMSO atd.)
  • Účast v jiné klinické studii s hodnoceným lékem do 30 dnů od screeningu nebo účast v jiné klinické studii s hodnoceným lékem
  • Naočkovaná živá vakcína během 6 týdnů před screeningem
  • Těhotné nebo kojící ženy; Subjekty nebo jejich sexuální partneři nebyli schopni přijmout lékařsky uznávaná účinná antikoncepční opatření během 27měsíčního období studie
  • Subjekty nebo jejich rodiče by nedodrželi studijní postupy uvedené v protokolu
  • Příjem terapie hydroxyureou do 3 měsíců před sklizní HSCT
  • Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: KL003 buněčný injekční lékový produkt
Každý přijatý subjekt přijme transplantaci KL003.
Genetický: KL003 buněčný injekční lékový produkt
Transplantace auto-HSC transdukovaného lentivirovým vektorem kódujícím gen βA-T87Q-globinu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s úspěšným lentivirovým vektorem transdukovaným přihojením CD34+ kmenových buněk
Časové okno: Až 42 dní po transplantaci
Úspěšné přihojení bylo definováno jako počet neutrofilů [ANC] ≥0,5×10^9/l po dobu 3 po sobě jdoucích dnů
Až 42 dní po transplantaci
Doba přihojení neutrofilů
Časové okno: Až 42 dní po transplantaci
První den, kdy neutrofily ≥ 0,5×10^9/l po 3 po sobě jdoucí dny
Až 42 dní po transplantaci
Doba přihojení krevní destičky
Časové okno: Až 42 dní po transplantaci
První den počtu krevních destiček ≥ 20,0×10^9/l po dobu 7 po sobě jdoucích dnů po nezávislosti na transfuzi krevních destiček
Až 42 dní po transplantaci
Úmrtnost související s transplantací do 100 dnů a do 1 roku po reinfuzi léčivého přípravku KL003
Časové okno: Až 1 rok po transplantaci
Až 1 rok po transplantaci
Počet, frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE) během 1 roku po reinfuzi léčivých přípravků KL003
Časové okno: Až 24 měsíců po transplantaci
Frekvence a závažnost AE a SAE identifikovaných podle NCI CTCAE 5.0
Až 24 měsíců po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, kteří splňují definici nezávislosti na transfuzi (TI) po dobu alespoň 6 měsíců
Časové okno: Až 24 měsíců po transplantaci
TI je definován jako Hb ≥ 90,0 g/l po reinfuzi a bez rutinní krevní transfuze související s onemocněním po dobu 6 měsíců
Až 24 měsíců po transplantaci
Doba trvání nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 24 měsíců po transplantaci
Až 24 měsíců po transplantaci
Změny frekvence a objemu krevní transfuze
Časové okno: Až 24 měsíců po transplantaci
Až 24 měsíců po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
R&D Kanglin Biotech

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IIT2023021

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení