Studie beta-blokátory nebo placebo pro primární profylaxi (BOPPP) jícnových varixů. (BOPPP)

Cirhóza neboli zjizvení jater je důležitým problémem ve zdravotnictví ve Spojeném království. S touto nemocí žije 60 000 pacientů a každý rok na ni zemře asi 11 000 lidí. Existuje několik způsobů, jak se pacienti s touto závažnou formou onemocnění jater onemocní nebo zemřou a jedním z nich je krvácení z jícnu nebo žaludku. Cirhóza způsobuje změny tlaku v břiše a otoky žil v jícnu (nazývané "varixy"), které mohou katastrofálně krvácet.

Víme, že když jsou varixy velké, musíme je léčit léky zvanými beta-blokátory, aby se snížil tlak ve varixech. Pokud jsou varixy malé, nejsme si jisti, zda musíme léčit beta-blokátory, a tato studie si klade za cíl tuto nejistotu řešit. Pacienti, kteří byli přijati do studie s malými varixy, budou randomizováni buď k beta-blokátorům nebo placebu. Budeme je pozorně sledovat po dobu 3 let pro krvácení z varixů nebo jiné komplikace cirhózy nebo nežádoucí účinky užívání léků. Toto je doba potřebná k pozorování krvácení, když jsou varixy malé. Pacienty budeme kontrolovat každých 6 měsíců včetně posouzení varixů kamerovým testem nazývaným endoskopie na začátku a každý rok až do ukončení studie.

V průběhu studie budou pacienti zapojeni do provádění a řízení výzkumu a na konci poskytneme zpětnou vazbu přijatým pacientům. Posoudíme bariéry a facilitátory lékařů primární péče – jako jsou praktičtí lékaři – při úpravě dávky tablet za účelem optimalizace účinků léčby a posoudíme názory pacientů na účast ve studii a zda vedlejší účinky odůvodňují potenciální výhody snížení rizika krvácení. Odhadujeme, že toto riziko by se mohlo snížit z 20 % pacientů s významným krvácením na 10 % během 3 let.

Během studie budeme měřit dopad beta-blokátorů na celkové náklady NHS na péči o lidi s cirhózou. Poté posoudíme dopad léčby na mortalitu i kvalitu života pomocí kombinovaného měřítka Quality Adjusted Life-Year (QALY). Pomocí matematického predikčního modelu odhadneme dopad léčby na náklady, mortalitu a kvalitu života v průběhu života pacienta. Posoudíme, zda jsou případné zvýšené náklady odůvodněny lepšími výsledky pro pacienty a představují dobrou hodnotu za peníze pro rozpočet NHS.

Nakonec výsledky studie zveřejníme v lékařské literatuře a prodiskutujeme zjištění na lékařských konferencích, ve skupinách pacientů a s charitativními organizacemi zapojených do pomoci pacientům s cirhózou, jako je British Liver Trust.