Bezpečnost a snášenlivost RAG-17 při léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou s mutací genu SOD1 (CREATION)
20. dubna 2025 aktualizováno: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku RAG-17 u dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s mutací SOD1.
Pacienti budou dostávat léčbu pomocí eskalace dávky, která se pohybuje od minima 60 mg do maximální tolerované dávky (MTD), po dosažení tolerované dávky se fixní dávka léku podává jednou za dva měsíce pro kontinuální léčbu a celková léčba cyklus je 8 měsíců.
Délka tohoto studia je dva roky.
Přehled studie
Postavení
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je otevřená, jednocentrová, první u člověka s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky RAG-17 u dospělých pacientů s dospělou amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s mutací SOD1 prostřednictvím eskalace dávky.
Pacienti dostanou nejprve 60 mg RAG-17, do 14 dnů po prvním podání, subjekt nemá žádné nežádoucí účinky (AE) a závažné nežádoucí účinky (SAE), subjekt může přijmout eskalaci dávky každých 30 mg/14 dní období pozorování.
K dosažení toxicity omezující dávku (DLT) jsou plánovány 3 až 4 eskalace dávek s optimálními dávkami pro kontinuální 6měsíční léčebné cykly.
Pro dávku následné kontinuální léčby se jako kontinuální léčebná dávka zvolí optimální dávka mezi bezpečnou dávkou a maximální tolerovanou dávkou (MTD).
Pro bezpečnostní analýzu se používá software SAS.
Velikost vzorku této studie je 6 pacientů s ALS s mutací SOD1.
Typ studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
Zápis
6
Fáze
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100070
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří jsou odborným zdravotnickým personálem posouzeni jako stále schopni realizovat cyklus projektu klinického hodnocení;
- 18 let ≤ věk ≤ 75 let, muži nebo ženy;
- Pacienti s ALS s potvrzenými mutacemi genu SOD1 dokumentují (byla hlášena známá místa mutace SOD1 a související progrese onemocnění);
- Vynucená vitální kapacita ≥ 80 % předpokládané vitální kapacity během období screeningu;
- Diagnostika potvrzené nebo pravděpodobné familiární nebo sporadické ALS v souladu s revidovanými diagnostickými kritérii EI Escorial pro amyotrofickou laterální sklerózu Světové federace neurologie;
- Pacient nebo zákonný zástupce pacienta jasně rozumí a dobrovolně se účastní studie a podepisuje formulář informovaného souhlasu;
- Subjekty (včetně mužů) jsou ochotny mít žádný porodní plán a dobrovolně přijímat účinná antikoncepční opatření během celého období studie a do 3 měsíců po ukončení studie a nemají žádný plán darovat spermie nebo vajíčka.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s mutacemi SOD1 vyskytujícími se na nukleotidech 44 až 66 (počítáno od začátku translace proteinu SOD1), pacienti s mutací P.F21C;
- Pacienti, kteří dříve dostávali nebo v současnosti dostávají léčbu přípravkem Tofersen;
- HIV pozitivní test nebo historie pozitivních testů;
- Pozitivní protilátky proti viru hepatitidy C nebo pozitivní testy v anamnéze;
- Aktivní infekce hepatitidy B (pozitivní povrchový antigen hepatitidy B a/nebo pozitivní jádrová protilátka hepatitidy B);
- Užili jste jiné hodnocené léky během 1 měsíce nebo během 5 poločasů rozpadu;
- Nemoci a deformity bederní páteře;
- Mají jiné stavy, o nichž je známo, že jsou spojeny s dysfunkcí motorických neuronů, které mohou zmást nebo zatemnit diagnózu ALS;
- Jiné psychiatrické poruchy diagnostikované podle diagnostických kritérií DSM-V nebo významný sebevražedný úmysl;
- Při těžké jaterní insuficienci, renální insuficienci nebo těžké srdeční insuficienci (těžká jaterní insuficience se týká hodnoty ALT ≥ 2,0 násobku horní hranice normální hodnoty nebo hodnoty AST ≥ 2,0 násobku horní hranice normální hodnoty; těžká renální insuficience se týká CRE ≥ 1,5 násobku horní hranice normální hodnoty nebo eGFR<40mL/min/1,73m2; těžká srdeční insuficience se týká NYHA třídy 3-4);
- Trvale závislý na ventilaci s pomocí ventilátoru;
- Anamnéza zneužívání alkoholu a drog;
- Pacientky, které jsou těhotné, kojící nebo které pravděpodobně otěhotní a plánují otěhotnět;
- Pacienti, kteří se účastní jiných klinických studií nebo používají jiné biologické látky, léky nebo zařízení, která jsou předmětem zkoumání;
- Pacienti, kteří byli očkováni do 28 dnů;
- Kontraindikace MRI (např. klaustrofobie);
- Z jiných důvodů nelze spolupracovat a dokončit sledování.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Počet zbraní
1
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: RAG-17
Dávky RAG-17 se budou pohybovat od minima 60 mg do maximální tolerované dávky (MTD).
Dávkování jednou za dva týdny, počínaje 60 mg, s eskalací dávky.
Po dosažení tolerované dávky se při kontinuální léčbě podává jednou za dva měsíce fixní dávka léku a celkový léčebný cyklus je 8 měsíců.
|
Používá se RAG-17 60 mg
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí účinky (AE) a vážné nežádoucí účinky (SAE)
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Výskyt nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE) do 240 dnů po prvním injekci RAG-17 a počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak je hodnoceno podle běžných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) v5.0
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Index klinického laboratorního vyšetření
Časové okno: Před léčbou RAG-17 a do 240 dnů po léčbě
|
Monitorujte abnormální změnu indexu klinického laboratoru generovaného z obecných výsledků před léčbou RAG-17 a do 240 dnů po první injekci RAG-17, které včetně krevního testování a testování moči.
Nakonec stanovit bezpečnost a snášenlivost RAG-17 u dospělých pacientů s ALS.
|
Před léčbou RAG-17 a do 240 dnů po léčbě
|
|
Fyziologický parametr-vitální znak: tělesná teplota
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Změna vitálních příznaků je monitorována do 240 dnů po léčbě RAG-17, aby se stanovila bezpečnost a snášenlivost RAG-17 u dospělých pacientů s ALS.
Vitální znamení, které se měří včetně tělesné teploty ve stupni Celsia.
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Fyziologický parametr-vitální znak: Pulzní frekvence
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Změna vitálních příznaků je monitorována do 240 dnů po léčbě RAG-17, aby se stanovila bezpečnost a snášenlivost RAG-17 u dospělých pacientů s ALS.
Vitální znamení, které se měří, včetně frekvence pulsů v rytmech za minutu.
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Fyziologický parametr-vitální znak: Rychlost dýchání
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Změna vitálních příznaků je monitorována do 240 dnů po léčbě RAG-17, aby se stanovila bezpečnost a snášenlivost RAG-17 u dospělých pacientů s ALS.
Vitální znamení, které se měří, včetně rychlosti dýchání v dechu za minutu.
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Fyziologický parametr-vitální znak: krevní tlak
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Změna vitálních příznaků je monitorována do 240 dnů po léčbě RAG-17, aby se stanovila bezpečnost a snášenlivost RAG-17 u dospělých pacientů s ALS.
Vitální znamení, které se měří včetně krevního tlaku v MMHG.
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Fyziologické parametr-vitální příznaky: výška, obvod kyčle a pas
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Změna vitálních příznaků je monitorována do 240 dnů po léčbě RAG-17, aby se stanovila bezpečnost a snášenlivost RAG-17 u dospělých pacientů s ALS.
Vitální příznaky, které se měří, včetně výšky, obvodu kyčle a pasu v centimetru.
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Fyziologický parametr-vitální příznaky: hmotnost
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Změna vitálních příznaků je monitorována do 240 dnů po léčbě RAG-17, aby se stanovila bezpečnost a snášenlivost RAG-17 u dospělých pacientů s ALS.
Vitální znamení, které se měří včetně tělesné hmotnosti v kilogramu.
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Revidovaná amyotrofní stupnice funkční hodnocení laterální sklerózy (ALSFRS-R)
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Revidovaná stupnice amyotrofní laterální sklerózy funkční hodnocení (ALSFRS-R) je dotazníková stupnice, která se používá k měření změny funkčního poškození dospělých pacientů s ALS do 240 dnů po léčbě RAG-17.
Měřítko ALSFRS-R měří 12 aspektů fyzické funkce a každá funkce je hodnocena od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0.
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Neurologické vyšetření
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Míra incidence abnormalit při neurologických vyšetřeních do 240 dnů po léčbě RAG-17
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Zkoušky oběhového systému srdce
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Míra incidence abnormalit při zkouškách srdečního oběhu do 240 dnů po léčbě RAG-17
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Zkoušky respiračního systému
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Míra incidence abnormalit při zkouškách dýchacího systému do 240 dnů po léčbě RAG-17
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Břišní zkoušky
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Míra incidence abnormalit při zkouškách břicha do 240 dnů po léčbě RAG-17
|
Do 240 dnů po léčbě
|
|
Výsledky EKG
Časové okno: Do 240 dnů po léčbě
|
Míra incidence abnormalit v EKG vede do 240 dnů po léčbě RAG-17
|
Do 240 dnů po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Farmakokinetické změny RAG-17
Časové okno: den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
Změny farmakokinetických parametrů RAG-17 v plazmě: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) v den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240 u dospělých pacientů s ALS po léčbě RAG-17
|
den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
|
Farmakokinetické změny RAG-17
Časové okno: den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
Změny farmakokinetických parametrů RAG-17 v plazmě: Čas do dosažení maximální pozorované koncentrace (Tmax) v den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240 u dospělých pacientů s ALS po léčbě RAG-17
|
den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
|
Farmakokinetické změny RAG-17
Časové okno: den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
Změny farmakokinetických parametrů RAG-17 v plazmě: plocha pod křivkou koncentrace-čas od času nula do nekonečna (AUCinf) v den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240 u dospělých pacientů s ALS po léčbě RAG-17
|
den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
|
Farmakokinetické změny RAG-17
Časové okno: den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
Změny farmakokinetických parametrů RAG-17 v plazmě: plocha pod křivkou koncentrace-čas od času nula do času poslední měřitelné koncentrace (AUClast) v den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240 u dospělých pacientů s ALS po ošetření RAG-17
|
den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
|
Farmakokinetické změny RAG-17
Časové okno: den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
Změny farmakokinetických parametrů RAG-17 v plazmě: zdánlivý konečný poločas eliminace (t1/2) v den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240 u dospělých pacientů s ALS po léčbě RAG-17
|
den 1, den 15, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
|
Mechanická ventilace
Časové okno: Ode dne 1 do dne 240
|
Doba do invazivní mechanické ventilace u dospělých pacientů s ALS léčených RAG-17
|
Ode dne 1 do dne 240
|
|
Smrt
Časové okno: Od data randomizace do data úmrtí z jakékoli příčiny. Doba hodnocení je až 8 měsíců
|
Doba úmrtí u dospělých pacientů s ALS léčených RAG-17
|
Od data randomizace do data úmrtí z jakékoli příčiny. Doba hodnocení je až 8 měsíců
|
|
Hladiny proteinu SOD1
Časové okno: Základní linie, 15. den, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
Změny hladin proteinu SOD1 v mozkomíšní tekutině z výchozího dne v den 15., 29. den, 60 den, 120, den 180 a den 240 pacientů s ALS po léčbě RAG-17
|
Základní linie, 15. den, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
|
Hladiny plazmatického neurofilamentu (NFL)
Časové okno: Základní linie, 1. den, 15. den, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
Změny v hladinách plazmatického neurofilamentu (NFL) od výchozího dne 1. den, 15. den, 29. den, 60 den, 120, den 180 a den 240 u dospělých pacientů s ALS po léčbě RAG-17
|
Základní linie, 1. den, 15. den, den 29, den 60, den 120, den 180 a den 240
|
Další výstupní opatření
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Plicní funkce (včetně nucené vitální kapacity)
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Změny ve funkci plic (včetně nucené vitální kapacity) u dospělých pacientů s ALS léčených RAG-17 v den 15., 29. den, 90, den 180 a den 240
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Závažnost únavy (měřítko závažnosti únavy - FSS)
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Měřítko závažnosti únavy (FSS) je měřítko založené na dotazníku, která se používá k měření změny závažnosti únavy u dospělých pacientů s ALS v den 15. den, 29. den, 90, den 180 a den 240 po léčbě RAG-17.
Měřítko FSS je dotazník o 9-bodech a každá položka je hodnocena na stupnici 7 bodů od 1 (silně nesouhlasí) do 7 (silně souhlasí).
Minimální skóre celkem je 9 bodů a maximální možné skóre je 63.
Čím vyšší skóre znamená větší závažnost únavy.
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Síla svalů (měřítko rady lékařského výzkumu - měřítko MRC)
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Měřítko rady lékařského výzkumu (Scale MRC) je hodnocení, které se používá k měření změny svalové síly svalu Abductor Pollicis brevis, únosce digiti Minimi a tibiální přední sval u dospělých pacientů s ALS léčených RAG-17 v den, 29. den, den 90, den 180 a den 240.
Měřítka MRC se pohybuje od stupně 0 do 5. stupně, kde stupeň 0 znamená žádnou svalovou kontrakci, stupeň 5 znamená, že sval má plnou sílu.
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Opatření elektromyografie (EMG)
Časové okno: Den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Elektromyografie (EMG) se používá ke stanovení funkčního výkonu svalu a změny indexu včetně akčního potenciálu složeného svalu （CAMP） EMG u dospělých pacientů s ALS z výchozího dne, 90, den 180 a den po léčbě Rag-17 po léčbě RAG-17 po léčbě RAG-17 po léčbě RAG-17 po RAG-17
|
Den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Opatření elektromyografie (EMG)
Časové okno: Den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Změny měření EMG (index číselné jednotky motorické jednotky) z výchozího dne 29. den, 90, den 180, den 180 a den 240 po léčbě RAG-17 u dospělých pacientů s ALS
|
Den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Opatření elektromyografie (EMG)
Časové okno: Den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Změny měření EMG (index velikosti motorické jednotky) z výchozího dne 29. den, 90, den, 180 a den 240 po léčbě RAG-17 u dospělých pacientů s ALS
|
Den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
7t Zobrazovací opatření pro magnetickou rezonanci
Časové okno: Den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Zobrazování magnetické rezonance 7t se používá k měření změny hodnoty indexů těla u dospělých pacientů s ALS léčených RAG-17 v den 29, 90, den 180 a den 240.
|
Den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Funkce analýzy kinetické analýzy chůze
Časové okno: Den15, den 29. den, 90 den, den 180 a den 240
|
Kinetická analýza chůze se používá ke stanovení sil vytvořených pohybem a během pohybu a měření se shromažďuje, aby se dále stanovila změna chůze dospělých pacientů s ALS v den 15. den, 29. den, 90, den 180 a den 240 po léčbě RAG-17.
|
Den15, den 29. den, 90 den, den 180 a den 240
|
|
Funkce kinematické analýzy chůze
Časové okno: Den15, den 29. den, 90 den, den 180 a den 240
|
Kinematická chůze je studována pomocí 3D analýzy pohybu, konstrukce souřadnic a orientace tuhých segmentů těla umožňuje výpočet kloubních úhlů proximálního a distálního segmentu, kloubní úhlové rychlosti a zrychlení kloubů.
Měření se shromažďuje pro každý kloub ve všech třech kardinálních rovinách pohybu a dále měří změnu chůze dospělých pacientů s ALS v den 15. den, 29. den, 90, den 180 a den 240 po léčbě RAG-17.
|
Den15, den 29. den, 90 den, den 180 a den 240
|
|
Krátký fyzický výkon baterie (SPPB) - Funkce chůze
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Krátká fyzická výkonnost baterie (SPPB) je objektivní hodnocení, které se používá k měření změny funkcí chůze, včetně rovnováhy, síly dolní končetiny a funkční kapacity dospělých pacientů s ALS v den 15. den, 29. den, 90, den 180 a den 240 po léčbě RAG-17.
Test zahrnuje tři různá hodnocení: chůze, sit-na stát a rovnováha.
Stupnice 0- až 12-bodová se používá k skóre součtu tří hodnocení s vyššími bodovými hodnotami odpovídajícími vyššími úrovněmi fyzické funkce a nižšího postižení a svěráku.
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Měřítko pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) - První položka: Gait
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Měřítko pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) je stupnice založená na výkonu, která má osm kategorií pro posouzení různých poruch.
První kategorie - chůze SARA se používá k měření změny funkce chůze u dospělých pacientů s ALS v den 15., 29. den, 90, den 180 a den 240 po léčbě RAG -17.
Funkce chůze je hodnocena od 0 bodů (normální) do 8 bodů (neschopnost chodit).
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
6 metrů test chůze - funkce chůze
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
6 metrů test chůze je test výkonu pro posouzení rychlosti chůze na krátkou vzdálenost, která určuje změny funkce chůze dospělých pacientů s ALS v den 15. den, 29. den, 90, den 180 a den 240 po léčbě RAG-17.
Test bude proveden ve 4 pokusech, protože první zkouškou je praktická zkouška a průměr posledních tří pokusů se vypočítá.
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Modifikované skóre testu Norris - funkční schopnost
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Modifikované skóre Norris Test je hodnotící stupnice, která se používá k měření změny funkční schopnosti dospělých pacientů s ALS v den 15., 29. den, 90, den 180 a den 240 po léčbě RAG-17.
Tato stupnice je složena ze dvou částí: stupnice končetiny Norris (21 položek) a měřítka Norris Bulbar (13 položek), každá položka je hodnocena od 0 bodů (nemůže dělat nic) do 3 bodů (normální).
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Amyotropní dotazník hodnocení postranní sklerózy -40 (ALSAQ -40) -Kvalita života
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Amyotropní dotazník pro hodnocení laterální sklerózy -40 (ALSAQ-40) je pacientský zdravotní stav zdravotního stavu, který se používá k měření změn kvality života dospělých pacientů s ALS léčených RAG-17, den, 29. den, 90, den 180 a den 240.
V Alsaq-40 je 40 položek s 5 doménami: fyzická mobilita (10 položek), činnosti každodenního života a nezávislosti (10 položek), stravování a pití (3 položky), komunikace (7 položek), emocionální reakce (10 položek), každá doména má celkové skóre 100 bodů, kde 0 bodů znamená nejhorší zdravotní stav a 100 bodů znamená nejlepší zdravotní stav.
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Úroveň 5 rozměrů Euroqol 5 (EQ-5D-5L)-kvalita života
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Úroveň 5 dimenze Euroqol 5 (EQ-5D-5L) je průzkum vlastního hlášení, který se používá k měření změn v kvalitě života dospělých pacientů s ALS léčených RAG-17 v den 15, 29. den, 90, den 180 a den 240.
EQ-5D-5L obsahuje 5 domén včetně mobility, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolesti/nepohodlí a úzkosti/deprese a každá doména je hodnocena na 5 úrovně závažnosti od úrovně 1 (bez obtíží) až po úroveň5 (extrémní obtíže).
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Hamiltonská úzkostná stupnice (HAM -A) - Kvalita života
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Hamiltonská úzkostná stupnice (HAM-A) je hodnotící stupnice, která se používá k měření změn závažnosti úzkosti u dospělých pacientů s ALS léčených RAG-17 v den 15, 29. den, 90, den 180 a den 240.
Měřítko se skládá ze 14 položek, každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (bez příznaku) až 4 (závažné), s celkovým rozsahem skóre 0 až 56, kde <7 znamená žádný příznak úzkosti, více než 24 znamená mírnou až střední závažnost,> 29 znamená extrémní závažnost.
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Hamiltonská depresivní stupnice (HAM-D)-Kvalita života
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Hamiltonská depresivní stupnice (HAM-D) je stupnice hodnocení, která se používá k měření změn závažnosti deprese dospělých pacientů s ALS léčených RAG-17 v den 15, 29. den, 90, den 180 a den 240.
U verze 17 položek se skóre může pohybovat od 0 do 54. Skóre mezi 0 a 6 označuje normální osobu, skóre mezi 7 a 17 znamená mírnou depresi, skóre mezi 18 a 24 naznačuje mírnou depresi a skóre přes 24 naznačuje těžkou depresi.
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
London ALS Stage - klinické představení pacientů
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Fáze London ALS se používá k měření změny v klinických stádiích dospělých pacientů s ALS v den 15., 29. den, 90, den 180 a den 240 po léčbě RAG-17.
Královský stagingový systém se skládá z pěti stadií nemocí, přičemž 5 fáze je smrt.
Fáze 4 je nutriční selhání. Stages 1-3 jsou založeny na počtu oblastí El Escorial centrálního nervového systému (CNS) zapojených do onemocnění, měřených slabostí, plýtváním, spasticitou, dysfagií nebo dysartrií.
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
|
Inscenace Milano -Torino (MITOS) - klinické inscenace pacientů
Časové okno: Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Staging Milano-Torino (MITOS) se používá k měření změny v klinických stádiích dospělých pacientů s ALS v den 15. den, 29. den, 90, den 180 a den 240 po léčbě RAG-17.
Staging Milano-Torino (MITOS) je složen ze šesti fází, kde fáze 0 není funkční poškození, fáze 1 je ztráta jednoho typu funkce, fáze 2 je ztráta dvou typů funkcí, fáze 3 je ztráta tří typů funkcí, fáze 4 je ztráta čtyř typu funkce a 5 je smrt.
|
Den 15, den 29, den 90, den 180 a den 240
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Sponzor
Spolupracovníci
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Emery AE, Holloway S. Familial motor neuron diseases. Adv Neurol. 1982;36:139-47. No abstract available.
- Feldman EL, Goutman SA, Petri S, Mazzini L, Savelieff MG, Shaw PJ, Sobue G. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2022 Oct 15;400(10360):1363-1380. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01272-7. Epub 2022 Sep 15.
- Chen L, Zhang B, Chen R, Tang L, Liu R, Yang Y, Yang Y, Liu X, Ye S, Zhan S, Fan D. Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in China. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Oct;86(10):1075-81. doi: 10.1136/jnnp-2015-310471. Epub 2015 Jun 29.
- Rosenbohm A, Liu M, Nagel G, Peter RS, Cui B, Li X, Kassubek J, Rothenbacher D, Lule D, Cui L, Ludolph AC; ALS Registry Swabia Study Group. Phenotypic differences of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in China and Germany. J Neurol. 2018 Apr;265(4):774-782. doi: 10.1007/s00415-018-8735-9. Epub 2018 Feb 1.
- Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. https://www.ninds.nih.gov/amyotrophic-lateral-sclerosis-als-fact-sheet#treatment. October 2022.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141. Erratum In: Neurology. 2009 Dec 15;73(24):2134. Neurology. 2010 Mar 2;74(9):781.
- Barrington CJ, Burruano M, Carney C, Choi J, Januska J, Lachuk L, Oskarsson B, Rodriguez C, Speicher L, Tereso G. Addressing the role of edaravone in the management of amyotrophic lateral sclerosis and gaps in care and access: expert panel recommendations. Am J Manag Care. 2021 Aug;27(12 Suppl):S231-S237. doi: 10.37765/ajmc.2021.88732.
- Chattopadhyay M, Valentine JS. Aggregation of copper-zinc superoxide dismutase in familial and sporadic ALS. Antioxid Redox Signal. 2009 Jul;11(7):1603-14. doi: 10.1089/ars.2009.2536.
- Shahrizaila N, Sobue G, Kuwabara S, Kim SH, Birks C, Fan DS, Bae JS, Hu CJ, Gourie-Devi M, Noto Y, Shibuya K, Goh KJ, Kaji R, Tsai CP, Cui L, Talman P, Henderson RD, Vucic S, Kiernan MC. Amyotrophic lateral sclerosis and motor neuron syndromes in Asia. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Aug;87(8):821-30. doi: 10.1136/jnnp-2015-312751. Epub 2016 Apr 19.
- Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13;377(2):162-172. doi: 10.1056/NEJMra1603471. No abstract available.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
24. května 2023
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
11. července 2024
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
11. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
7. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
15. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
24. dubna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. dubna 2025
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- HX-A-2023004
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .