Pojďme být funkční! Funkční stav u lidí s intersticiálním plicním onemocněním (SUNSET)

Funkční stav je základním, na pacienta zaměřeným a multidimenzionálním výsledkem pro jedince s intersticiální plicní chorobou (ILD). Pokles funkčního stavu je nejčastějším dopadem hlášeným u této populace. Často je spojena se zvýšenou závislostí na druhých, ztrátou produktivity a předčasným úmrtím. Je také důležitým prediktorem exacerbací, hospitalizací, readmisí a mortality. Pokles funkčního stavu je pro jednotlivce i společnost tak ohromující, že byl nedávno uznán jako mezinárodní nejvyšší priorita pro výzkum ILD zaměřený na pacienta. Přesto se málo ví, jak je funkční stav u intersticiálních plicních onemocnění narušen a progreduje, což omezuje pomoc, kterou jsou zdravotníci schopni poskytnout k optimalizaci péče.

ILD jsou vysoce invalidizující skupina chronických respiračních onemocnění charakterizovaných rozsáhlým zánětem a zjizvením (fibrózou) plic. U lidí s intersticiální plicní nemocí má destrukce plicního kapilárního řečiště a vazokonstrikce za následek zhoršenou výměnu plynů a omezení krevního oběhu, což může vést ke snížení zátěžové kapacity. Cvičební kapacita může být dále omezena kvůli dysfunkci periferních svalů způsobené fyzickou dekondicí a myopatií vyvolanou léky při léčbě intersticiálních plicních onemocnění kortikosteroidy. Dohromady tyto faktory přispívají k vysoké symptomatologické zátěži. Tato populace proto vykazuje plicní (např. dušnost, kašel) a mimoplicní (např. snížená tolerance cvičení, dysfunkce kosterního svalstva, únava) rysy a dochází u ní k sestupné spirále vysilujících symptomů a poklesu funkčního stavu.

Funkční stav je definován jako schopnost vykonávat běžné denní činnosti potřebné k uspokojení základních potřeb, plnění obvyklých rolí a udržení zdraví a pohody. Zahrnuje funkční kapacitu, tj. maximální schopnost jednotlivce vykonávat činnosti každodenního života ve standardizovaném prostředí; a funkční výkon, tedy činnosti, které lidé skutečně vykonávají v průběhu svého každodenního života. Adekvátní hodnocení funkčního stavu proto musí zahrnovat měření funkční kapacity a výkonnosti, aby bylo možné identifikovat přítomnost nebo nepřítomnost poklesu a informovat o preventivních a/nebo rehabilitačních strategiích. Studie zaměřené na komplexní hodnocení funkčního stavu u osob s intersticiální plicní nemocí pomocí spolehlivých a ověřených nástrojů však chybí.

Primárním cílem studie SUNSET je proto charakterizovat funkční stav a prozkoumat determinanty poklesu funkčního stavu lidí s ILD.

Sekundární cíle jsou: i) Zjistit vlastnosti měření nástrojů funkčního stavu u lidí s ILD ii) Identifikovat dopad ILD a pohledy účastníků na funkční stav prostřednictvím rozhovorů iii) Prozkoumat progresi progrese funkčního stavu u lidí s ILD. ILD a iv) Vyvinout multidimenzionální index, zahrnující parametry funkčního stavu, k předpovědi úmrtnosti u lidí s ILD.

Podle směrnice COSMIN založených na standardech pro výběr nástrojů pro měření zdraví (COSMIN) bude pro úkol 1 vyžadována minimální velikost vzorku 100.

U úkolu 2 bude počet účastníků potřebných pro rozhovory určen saturací dat.

U úkolu 3 byl proveden odhad velikosti vzorku v GPower, aby se zjistila malá velikost efektu (eta^2=0,02), s 80% mocí, 5% hladinou významnosti a mírnou korelací mezi opakovanými měřeními (r=0,5) v analýze rozptylu opakovaných měření. Minimální odhad velikosti vzorku byl 81 účastníků Vzhledem k 50% míře předčasného ukončení se budeme snažit získat 122 účastníků.

Tato studie je multicentrický observační longitudinální výzkumný projekt zahrnující čtyři úkoly. Zahrnuje spolupráci mezi institucemi, konkrétně University of Aveiro, spolu se třemi zdravotnickými zařízeními: Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) a Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV). Úkol 1 si klade za cíl ověřit měření funkčního stavu. K tomu budou provedeny dva hodnotící momenty. První hodnocení bude provedeno na začátku a bude v souladu s běžnou schůzkou. Druhé hodnocení bude provedeno 7 dní po výchozím stavu. Úkol 2 využije informace shromážděné v úloze 1 a provede polostrukturované individuální rozhovory k charakterizaci funkčního stavu z pohledu lidí s intersticiálním onemocněním. Úkol 3 pak provede observační longitudinální studii s použitím nejplatnějších a nejspolehlivějších měření funkčního stavu identifikovaných v úkolu 1 a během úkolu 3 bude zkoumána míra úmrtnosti. Za tímto účelem budou pacienti kontaktováni, aby se zúčastnili čtyř časových bodů hodnocení (v 6., 12., 18. a 24. měsíci), které budou v souladu s rutinní schůzkou. Tabulka 1 podrobně popisuje měření provedená v každém časovém bodě. Pokud se během úkolu 1 zjistí, že měřítko výsledku není platné a spolehlivé, nebude toto měřítko výsledku shromážděno v úkolu 3 ani nahrazeno jiným měřítkem výsledku. V úloze 4 budou data shromážděná v úloze 3 použita k vytvoření vícerozměrného indexu zahrnujícího parametry funkčního stavu k predikci úmrtnosti u lidí s ILD. Vyhodnocení studie bude trvat přibližně 90 minut a bude probíhat v Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) a Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV).

Pacienti s intersticiální plicní nemocí budou přijímáni prostřednictvím pneumologických služeb v nemocnicích. Pulmonologové stručně vysvětlí studii a informují vědce o zainteresovaných účastnících. Výzkumníci poskytnou další informace o studii, objasní případné pochybnosti a shromáždí informovaný souhlas. Účastníci budou způsobilí, pokud: i) jsou ≥18 let, ii) mají diagnostikovaný jakýkoli typ ILD, iii) mluví plynně portugalsky a iv) jsou schopni poskytnout informovaný souhlas. Účastníci budou vyloučeni, pokud mají: i) jiná respirační onemocnění ii) v předchozím měsíci v anamnéze akutní srdeční/respirační stav; iii) přítomné známky kognitivní poruchy; iv) významné kardiovaskulární, neurologické a/nebo muskuloskeletální onemocnění, které může omezit jejich účast; v) současná neoplazie, vi) jiná autoimunitní onemocnění (kromě ILD). Po dokončení úkolu 1 budou zařazení účastníci znovu kontaktováni, aby ověřili, zda stále splňují kritéria pro zařazení/vyloučení a jsou stále ochotni zúčastnit se úkolu 3.

Budou se shromažďovat základní údaje: sociodemografické, klinické charakteristiky (tj. kuřácké návyky, vitální známky a symptomy), antropometrické (tj. výška a hmotnost pro výpočet indexu tělesné hmotnosti) a obecná klinická data (tj. léky, kyslíková terapie, neinvazivní ventilace, akutní exacerbace, hospitalizace a počet hospitalizací za poslední měsíc a rok, délka pobytu), stejně jako předchozí a následné plicní funkce a arteriální krevní plyny budou shromažďovány z klinických záznamů pro charakterizaci pacientů. Během studie bude zkoumána úmrtnost a rehospitalizace. Síla periferních svalů, funkční stav, denní fyzická aktivita, symptomy, které si sami uvádějí, funkční stav, dopad onemocnění a kvalita života související se zdravím. Kvalitativní data z rozhovorů.

Analýza dat bude provedena pomocí softwaru Statistical Package for the Social Sciences (SPSS), který zahrnuje jak deskriptivní, tak inferenční statistiky. Aby bylo možné prozkoumat změny ve výsledných mírách, budou porovnány údaje z výchozího stavu a následných hodnocení. Kromě toho budou rozhovory přepsány a analyzovány pomocí tematické analýzy.