Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

KVĚT: Po longitudinálních výsledcích s epidemiologií vzácných onemocnění

12. listopadu 2024 aktualizováno: xCures
FLOWER je zcela virtuální celostátní pozorovací studie v reálném světě, která shromažďuje, komentuje, standardizuje a podává klinická data o vzácných onemocněních. Pacienti se účastní studie na základě elektronického souhlasu (eConsent) a podepisují vydání lékařských záznamů, aby umožnili sběr dat. Zdravotní záznamy jsou přístupné z institucí přímo prostřednictvím eFaxu nebo papírového faxu, online z portálů elektronických lékařských záznamů pacientů (EMR), přímo od dodavatelů sekvenování DNA/RNA a molekulárního profilování a prostřednictvím elektronických výměn zdravotnických informací. Pacienti a jejich ošetřující lékaři mohou také volitelně poskytnout lékařské záznamy. Zdravotní záznamy jsou přijímány nebo převáděny do elektronických/digitalizovaných formátů (CCDA, FHIR, PDF), tříděné podle typu lékařského záznamu (návštěva kliniky, lůžková nemocnice, ambulance, infuzní a ambulantní lékárny atd.) a jsou strojově čitelné, aby podporovaly anotaci dat, fulltextové vyhledávání a algoritmy zpracování přirozeného jazyka (NLP) pro další usnadnění identifikace funkcí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Tato studie nevyžaduje zadávání údajů ošetřujícím personálem nebo lékaři. Centralizované strukturování dat dokončují pracovníci studie xCures. Datové prvky jsou agregovány, normalizovány a kódovány do ontologií založených na OMOP (SNOMED, ​​LOINC, ICD-10, CTCAE, RxNorm a MedDRA) v jednom procesu, což umožňuje standardizaci doslovných výrazů z lékařských záznamů. Platforma pro sběr dat podporuje anotaci dat v souladu s 21 CFR Part 11 s formálním procesem QC/QA, lékařskou kontrolou a ověřováním zdrojových dat.

Kromě dat EMR lze ze všech míst péče shromažďovat nezpracované snímky DICOM (soubory MRI, CT) a anonymizovat je pro integraci s klinickými daty. Molekulární profilování a výsledky somatické nebo zárodečné genomiky a data z biochemických laboratoří, pokud jsou k dispozici, se shromažďují z komerčních a akademických zdrojů a centralizují se. Kromě toho lze shromažďovat výsledky průzkumů hlášených pacienty a pečovateli (PRO), které doplňují informace, které se nenacházejí v klinických záznamech.

Tyto klinické, zobrazovací, biomarkerové a hodnotící údaje společně poskytnou komplexní a dlouhodobou dokumentaci vzácných onemocnění téměř v reálném čase v jediné observační studii.

Tradiční výzkumné registry vzácných onemocnění spoléhají na to, že pacienti hlásí mnoho aspektů svého stavu prostřednictvím průzkumů, nebo se spoléhají na klíčové představitele veřejného mínění v konkrétních institucích, kteří řídí tým, který zaregistruje pacienty a přidá potřebné údaje. To zbytečně zatěžuje pacienty a zatěžuje omezené výzkumné zdroje v lékařských centrech. Shromáždění potřebných údajů a v dostatečném množství je často omezením úspěšného definování přirozeného průběhu vzácného onemocnění.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie bude zahrnovat dospělé a dětské pacienty se známým nebo suspektním vzácným onemocněním.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Každá osoba se známým nebo suspektním vzácným onemocněním, které je definováno prevalencí méně než 200 000 jedinců v celé zemi. Mezi nemoci patří, ale nejsou omezeny na:

Alfa-nebo beta-talasemie Amyloidóza Amyotrofická laterální skleróza (ALS) Creutzfeldt-Jakobova choroba (CJD) Cystická fibróza (CF) Duchennova svalová dystrofie (DMD) Alzheimerova choroba s časným nástupem Ehlers-Danlosův syndrom (EDS) Huntingtonova Gauova choroba GM1 Gangliosidóza Myasthenia Gravis Pompeho nemoc Srpkovitá anémie Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM) Transtyretinová amyloidní polyneuropatie (ATTR-PN)

- Pacienti nebo jejich zákonně zmocnění zástupci musí být ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas (a případně souhlas). Zesnulé osoby se mohou zúčastnit se souhlasem jejich zákonně oprávněného zástupce v souladu s platnými federálními a státními zákony

Kritéria vyloučení:

  • Pacient nebo LAR nejsou schopni poskytnout informovaný souhlas.
  • Pacient pobývá v jiné zemi než ve Spojených státech a nemůže poskytnout přístup ke zdravotní dokumentaci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 5 let
5 let
Bezpečnost/snášenlivost léků
Časové okno: 5 let
5 let
Změny normálních vývojových milníků
Časové okno: 5 let
5 let
Změny funkčního stavu
Časové okno: 5 let
5 let
Změny ve funkci motoru
Časové okno: 5 let
5 let
Změny symptomů nebo klinického stavu
Časové okno: 5 let
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
xCures

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • XC-FLW-2024

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení