Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intravenózní lidský IgG1 Fc fragment (Efgartigimod) v myastenické krizi

13. listopadu 2024 aktualizováno: . Shahr Shelly MD, Rambam Health Care Campus

Efgartigimod v myastenické krizi Pozadí Myasthenia gravis (MG) je převládající autoimunitní porucha postihující neuromuskulární spojení, charakterizovaná slabostí kosterních svalů. Je spojena s produkcí autoprotilátek, primárně zacílených na acetylcholinové receptory (AchR), a je často komplikována myastenickou krizí, která může vést k těžkému respiračnímu selhání. Současná léčba zahrnuje především nespecifickou imunosupresi, která nemusí poskytnout rychlou úlevu.

Cíl Tato studie zkoumá terapeutický dopad efgartigimodu, fragmentu Fc cíleného na FcRn, na pacienty s myastenickou krizí. Předpokládáme, že efgartigimod není horší než konvenční léčby, jako je intravenózní imunoglobulin (IVIG) a výměna plazmy (PLEX), pokud jde o klinickou účinnost a bezpečnost.

Odůvodnění studie Efgartigimod si klade za cíl snížit patogenní IgG autoprotilátky podílející se na MG urychlením jejich degradace. Tento cílený přístup by mohl poskytnout rychlejší úlevu od symptomů během akutních exacerbací ve srovnání se stávajícími terapiemi.

Cíle Primární cíl: Zhodnotit non-inferioritu efgartigimodu ve srovnání s PLEX a IVIG na základě zlepšení MG-ADL.

Sekundární cíle: Zhodnotit bezpečnost, snášenlivost, délku hospitalizace, respirační parametry, potřebu dalších terapií a jednoroční výsledky.

Primární koncový bod Zlepšení MG-ADL: Definováno jako ≥3bodové zlepšení po léčbě. Srovnání bude provedeno pomocí jednoměsíčního hodnocení po léčbě s následnými kontrolami každé tři měsíce.

Sekundární koncové body Bezpečnost a snášenlivost Délka pobytu v nemocnici Změny respiračních funkcí Potřeba záchranné terapie v případě klinického zhoršení Velikost vzorku Do studie bude přijato 32 pacientů (16 historických skupin a 16 intervenčních skupin), vypočteno tak, aby detekovalo významné rozdíly ve zlepšení MG-ADL s hladinou významnosti 0,05 a mocninou 0,80.

Nábor pacientů Pacienti s potvrzenou diagnózou MG, kteří se dostaví na neurologické oddělení, budou vybráni a náhodně rozděleni do skupiny léčené efgartigimodem nebo do historické kontrolní skupiny, která dostává standardní péči (IVIG/PLEX).

Kritéria pro zařazení Dospělí > 18 let Potvrzená diagnóza MG s generalizovanou slabostí (MGFA třída II-V) Pozitivní protilátky AchR nebo MuSK Důkaz myastenické krize Informovaný souhlas Kritéria vyloučení Kontraindikace efgartigimodu Významné komorbidity ovlivňující účast ve studii Předchozí expozice efgartigimodu nebo exacerbujícím infekcím symptomy Nedávný velký chirurgický zákrok nebo významná renální/hepatální dysfunkce Plánovaný protokol Podávejte efgartigimod intravenózně v dávce 10 mg/kg týdně po dobu čtyř týdnů. Celková doba trvání studie: 12 měsíců pro zařazení a léčbu, následuje 14měsíční sledování.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Zdůvodnění studie: Zdůvodnění studie pro zkoumání účinnosti IV efgartigimodu při myastenické krizi závisí na potřebě léčby, která může poskytnout rychlou a cílenou úlevu od akutních exacerbací MG, které jsou život ohrožující. Současná léčba, i když je potenciálně účinná, může být spojena s významnými vedlejšími účinky a nemusí fungovat dostatečně rychle, aby řešila naléhavé potřeby myastenické krize. Efgartigimod, antagonista FcRn, byl navržen ke snížení cirkulujících hladin patogenních autoprotilátek IgG, které se podílejí na patofyziologii MG. Urychlením degradace těchto autoprotilátek by efgartigimod mohl potenciálně nabídnout rychlejší nástup účinku a zlepšit klinické výsledky u pacientů během myastenické krize

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • -Věk > 18
  • Diagnóza MG
  • Potvrzená diagnóza Myasthenia Gravis (MG) s generalizovanou svalovou slabostí, klasifikovaná jako MGFA třídy II, III, IVa nebo IVb a V.
  • Pozitivní AchR nebo MuSK protilátky (max. tři pacienti z celkového souboru), to bude v našem centru testováno u všech pacientů.
  • Myastenická krize: Zhoršení o > 3 nebo zvýšení o > 1 MG-ADL bodů dílčího skóre jakékoli jednotlivé položky MG-ADL jiné než dvojité vidění nebo pokles očního víčka a je klinicky významné zkoušejícím. Alternativně slabost související s MG, která je natolik závažná, že vyžaduje intubaci nebo oddálí ex-tubaci po operaci.
  • Ochota poskytnout informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:-Kontraindikace Efgartigimodu.

  • Další významné zdravotní stavy, které mohou narušovat účast ve studii.
  • Předchozí expozice efgartigimodu.
  • Pacienti mužského pohlaví, kteří nemají v úmyslu používat účinnou antikoncepci během cesty nebo během poslední dávky
  • Pacienti se zhoršující se svalovou tloušťkou v důsledku souběžné infekce nebo léků, o kterých je známo, že zhoršují MG.
  • Pacienti se známou nebo aktivní séropozitivní HBV, HCV, HIV.
  • Pacienti s prokázanou nedostatečnou klinickou odpovědí na len.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného léku během 3 měsíců nebo 5 poločasů před screeningem.
  • Výskyt závažného onemocnění, nedávný velký chirurgický zákrok nebo funkce ledvin/jater, které mohou pacienta vystavit nepřiměřenému riziku.
  • Předchozí účast na klinické stezce zahrnující ARGX-113
  • Očkování bylo provedeno během 4 týdnů před screeningem pomocí živých nebo oslabených vakcinací.

  • Pacient zakalený MGFA třídy 1

    1. Těhotné a kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Intervenční skupina s Efgartigimodem
Efgartigimod bude podáván pacientům s MG CRISIS
Lék: IV efgartigimod
IV efgartigimod
Ostatní jména:
  • vyvgart
Žádný zásah: Historická skupina PLEX
tato skupina je retrospektivní větví

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MG-ADL skóre pozorované před a po zahájení léčby
Časové okno: 14 měsíců
Pro shrnutí charakteristik studované populace bude použita deskriptivní statistika. Kaplan-Meierovy křivky k odhadu pravděpodobnosti rakoviny v průběhu času v křivkách kumulativní analýzy. Dvoustranná p-hodnota <0,05 byla považována za statisticky významnou
14 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Rambam Health Care Campus

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. listopadu 2024

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • rambam271

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení