Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Standardní optimalizace kmenových buněk u Parkinsonovy choroby a atypického parkinsonismu (SO-ASC-INIVAT)

27. února 2025 aktualizováno: Jason Glowney, Apeiron Research Center

Standardní optimalizace autologních kmenových buněk intranazálním a intravenózním podáváním k léčbě Parkinsonovy choroby a atypického parkinsonismu

Účelem této studie je měřit výsledky pomocí intranazálních a intravenózních autologních mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně (BM-MSC) pro pacienty Parkinson (PD) a Parkinson Plus (PPS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Parkinsonova choroba (PD) a Parkinson-Plus Syndrom (PPS) jsou komplexní neurodegenerativní onemocnění (NDD) postihující více než 10 milionů lidí po celém světě. Klinické použití terapie kmenových buněk má velký slib při léčbě NDD podporou regenerace a modulací imunitních odpovědí aspirátem kostní dřeně, zejména a má značný potenciál v nervové opravě a zotavení. Současné přístupy se však často spoléhají na univerzitní laboratoře a invazivní přístupy doručování, zvyšují bezpečnost pacientů, přístupnost a obavy o náklady. Navíc NDD jsou s distribuční a heterogenní patologií, které komplikují strategie léčby. Vzhledem k tomu, že farmaceutické a biotechnologické společnosti vyvíjejí cílené terapie kmenových buněk, většina se zaměřuje spíše na lokalizované mozkové struktury než systémově zaměřit PD/PPS. Pokrok na konsenzus mezi vědeckým výzkumem a klinickým aplikací je rozhodující pro dřívější detekci v prodromální fázi, identifikaci epigenetických rizikových faktorů a vyvíjející se terapeutiky, která poskytují širší a účinnější léčbu.

Primárním cílem této studie je měřit výsledky pomocí mezenchymálních kmenových buněk autologů kostní dřeně (BM-MSC) na motorické a nemotorové funkci u osob s PD/PPS. Soubor bude zahrnovat 60 účastníků (40 s PD, 20 s PPS), kteří dokončí 7 plánovaných setkání (4 osobní návštěvy, 3 vzdálené návštěvy), které se vyskytují každé 3 měsíce střídavým způsobem. Budou existovat 4 léčebné skupiny (2 PD, 2 PPS), kterým bude podáván intranazální aspirát kostní dřeně a intravenózní aspirát kostní dřeně ve vzoru crossoveru při třech ze čtyř osobních návštěv (den 0, 6 měsíců a 12 měsíců).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Obecná kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ve věku 40–75 let s diagnózou PD nebo PPS (DLB, PSP, MSA, CBD s parkinsonismem) založené na klinických kritériích a standardizovaném testování
  • Účastníci čas zdokumentovaných PD nebo PPS je </= 6 let
  • Účastníci s očekávaným přežitím nejméně 3 roky podle názoru vyšetřovatele
  • Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas
  • Účastníci, kteří dokážou dodržovat studijní protokol po dobu 18 měsíců
  • Stabilní lékařský profil po dobu 60 dnů před počátečním screeningem příjmu
  • Účastníci mohou bez pomoci ambulovat alespoň 25 metrů
  • Žádná známá historie trombocytopenie vyvolaná heparinem

Kritéria pro zařazení PD:

  • Pacienti s idiopatickou Parkinsonovou chorobou, kteří splňují klinická diagnostická kritéria MDS pro Parkinsonovu chorobu
  • Respondenti na agonisty Levodopy nebo dopaminu definované>/= 33% zlepšení „Off“/„on“ příznaky MDS-UPDRS-III
  • Modifikovaná fáze Hoehn a Yahr </= 3
  • Neuroimagingová nálezy jsou v souladu s PD a chybí atrofie nebo jinou patologií mozku v rozporu s PD
  • „Normální“ poznání, jak bylo hodnoceno kognitivním hodnocením Montreal (MOCA), s hodnotou>/= 26

Kritéria pro zařazení PPS:

DLB -

  • Vysoká pravděpodobnost kognitivní kapacity poskytnout informovaný souhlas kognitivního hodnocení Montreal (MOCA) s hodnotou>/= 23
  • Pravděpodobné konsorcium DLB - DLB: Jsou přítomny dva nebo více základních klinických rysů (včetně rysů parkinsonismu pro studii), nebo je přítomen pouze jeden základní klinický rys, ale s jedním nebo více indikativními biomarkery

  • Základní klinické rysy:

    • Kolísající poznání s výraznými změnami pozornosti a bdělosti
    • Opakující se vizuální halucinace, které jsou obvykle dobře formované a podrobné rychlé poruchy chování spánku (REM) (RBD), což může předcházet kognitivnímu poklesu
  • Jeden nebo více spontánních kardinálních rysů parkinsonismu: Bradykinesie, odpočívá třes nebo rigidita

  • Indikativní biomarkery:

    • Snížená absorpce transportéru dopaminu v bazálních gangliích demonstrovaných společností SPECT/PET
    • Abnormální (nízká absorpce) I-MIBG myokardiální scintigrafie
    • Polysomnografické potvrzení REM spánku bez Atonia

PSP -

  • Diagnostická kritéria MDS pro pravděpodobný PSP s převládajícím parkinsonismem (PSP-P)
  • Oční motorová dysfunkce: Vertikální supranukleární pohled obr. Nebo pomalá rychlost vertikálních saccades nebo častých makro čtvercových vlnových trháků („Apraxie pro otevření očních víček“)
  • Oční motorová dysfunkce + akineticko-rigid, axiální převládající, levodopopa rezistentní nebo s třesem a/nebo asymetrickým a/nebo levodopem reagujícím (Akinesia)
  • „Normální“ poznání, jak bylo hodnoceno kognitivním hodnocením Montreal (MOCA), s hodnotou>/= 26

MSA -

  • Diagnostická kritéria MDS pro klinicky pravděpodobné MSA
  • Autonomická dysfunkce
  • Parkinsonismus
  • Cerebelární syndrom, včetně alespoň jedné z chůze ataxie, končetiny ataxie, mozkového dysartrie nebo okulomotorických prvků
  • „Normální“ poznání, jak bylo hodnoceno kognitivním hodnocením Montreal (MOCA), s hodnotou>/= 26

CBD -

  • Chronický progresivní kurz
  • Asymetrický nástup
  • Vyšší kortikální dysfunkce: apraxie, řečová apraxie, nefunkční afázie, jevy mimozemské končetiny nebo kortikální senzorická ztráta
  • Porucha pohybu: rigidní/akinetický syndrom a buď dystonický držení končetin nebo fokální myoklonus v končetině, a odolný vůči levodopě
  • „Normální“ poznání, jak bylo hodnoceno kognitivním hodnocením Montreal (MOCA), s hodnotou>/= 26

Kritéria pro vyloučení:

  • Jiný parkinsonismus bez PD/PPS (např. Drug-indukovaný, vaskulární parkinsonismus)
  • Žádná silná rodinná historie PD/PPS nelze přičíst environmentální expozici ani žádné známé genetické predispozice PD/PPS
  • Nelze přijímat/tolerovat neuroimaging (např. MRI-nekompatibilní srdeční kardiostimulátor)
  • Nelze udržovat/tolerovat polohu na zádech s prodloužením krku krku
  • Aktivní systémová infekce nebo místní infekce poblíž oblasti bederní pánve
  • Jakákoli aspirace kostní dřeně z pánve do 6 měsíců od počátečního screeningu
  • Jakékoli kontraindikace muskuloskeletálního pánve na sklizeň BMA z psisu
  • Souběžný zápis do jiné studie PD/PPS nebo po provedení/obdržení další vyšetřovací intervence do 6 týdnů po počátečním screeningu
  • Diagnostika malignaty </= 2 roky před počátečním screeningem
  • Historie intrakraniálního nebo nosofaryngeálního chirurgie považovaná za škodlivé pro účastníka během studie, včetně chirurgie mozku/stereotaktického postupu pro PD/PPS
  • Historie elektrokonvulzivní terapie
  • Chronická porucha ledvin (CKD)> Fáze II nebo EGFR <60 ml/min

  • Autoimunitní onemocnění, včetně:

    • Revmatoidní artritida (RA)
    • Systémový lupus erythematosus (SLE)
  • Jakékoli poruchy nadbytku nebo onemocnění glukokortikoidů vyžadující systémové steroidy nebo imunomodulační terapie

  • Srdeční onemocnění považováno za významné:

    • Špatně kontrolovaná hypertenze (BP>/= 140/90)
    • NYHA třída III nebo IV městnavé srdeční selhání
    • Historie významné komorové arytmie
  • Obezita třída II nebo vyšší (BMI>/= 35)
  • Mírný až nekontrolovaný diabetes HbA1c>/= 7%
  • Osteoporóza
  • Historie jiných závažných systémových poruch, včetně významných CVA, TBI, záchvatů, encefalitidy, meningitidy nebo psychiatrické poruchy, která je pro účastníka považována za potenciálně škodlivou
  • Pozitivní pro HIV, HBV, HCV nebo Syfilis

  • Některá z následujících laboratorních abnormalit:

    • Hematologie: HGB <10 g/dl, ANC <1,550/l, destičky <100 000/l> Chemie: albumin <3,0 g/dl, sérový kreatin> 1,5 x uln, celkový bilirubin> 1,5 x uln, ast/alt/alp> 2,0 x uln uln

  • Žena nebo jiné pohlaví s potenciálem porodu, která není ochotna přijmout bariérovou metodu antikoncepce, plus jednu další formu, včetně:

    • Intrauterinní systém (IUS)
    • Intrauterinní zařízení (IUD)
    • Ústní, injikovaná nebo implantovaná hormonální antikoncepce
  • Žena nebo jiné pohlaví, která kojí/kojí nebo má pozitivní test těhotenství v moči nebo séru při screeningu příjmu
  • Jakákoli porucha, která ohrožuje schopnost účastníka poskytnout přiměřený informovaný souhlas nebo brání schopnosti provádět hodnocení a přijímat zásahy studie
  • Jakákoli jiná podmínka, která není uvedena výše, která je považována za potenciálně škodlivé pro účastníka PI

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina Parkinson Disease Group 1
Den 0 - Sham IV + INA BMAC 6 měsíců - IV BMA + SHAM INA 12 měsíců - IV BMA + INA BMAC
Biologický: Autologní mezenchymální kmenové buňky
  1. Krev účastníka je odebrána na začátku každé návštěvy.
  2. Aspirát kostní dřeně je čerpán ze zadního aspektu pánve a následně je sklizen a zpracován.

  3. Následující postupy se podávají v konstrukci crossover (den 0 a 6 měsíců):

    • Intranazální aspirátní podávání kostní dřeně (INA BMAC) nebo Sham Ina
    • Intravenózní aspirátní podávání kostní dřeně (IV BMA) nebo Sham Iva
  4. Ve 12 měsících dostávají všichni účastníci IV BMA + INA BMAC
Experimentální: Skupina Syndromu Parkinson Plus Skupina 1
Den 0 - Sham IV + INA BMAC 6 měsíců - IV BMA + SHAM INA 12 měsíců - IV BMA + INA BMAC
Biologický: Autologní mezenchymální kmenové buňky
  1. Krev účastníka je odebrána na začátku každé návštěvy.
  2. Aspirát kostní dřeně je čerpán ze zadního aspektu pánve a následně je sklizen a zpracován.

  3. Následující postupy se podávají v konstrukci crossover (den 0 a 6 měsíců):

    • Intranazální aspirátní podávání kostní dřeně (INA BMAC) nebo Sham Ina
    • Intravenózní aspirátní podávání kostní dřeně (IV BMA) nebo Sham Iva
  4. Ve 12 měsících dostávají všichni účastníci IV BMA + INA BMAC
Experimentální: Skupina Parkinson Disease Group 2
Den 0 - IV BMA + SHAM INA 6 měsíců - Sham IV + INA BMAC 12 měsíců - IV BMA + INA BMAC
Biologický: Autologní mezenchymální kmenové buňky
  1. Krev účastníka je odebrána na začátku každé návštěvy.
  2. Aspirát kostní dřeně je čerpán ze zadního aspektu pánve a následně je sklizen a zpracován.

  3. Následující postupy se podávají v konstrukci crossover (den 0 a 6 měsíců):

    • Intranazální aspirátní podávání kostní dřeně (INA BMAC) nebo Sham Ina
    • Intravenózní aspirátní podávání kostní dřeně (IV BMA) nebo Sham Iva
  4. Ve 12 měsících dostávají všichni účastníci IV BMA + INA BMAC
Experimentální: Parkinson Plus Syndrom Group 2
Den 0 - IV BMA + SHAM INA 6 měsíců - Sham IV + INA BMAC 12 měsíců - IV BMA + INA BMAC
Biologický: Autologní mezenchymální kmenové buňky
  1. Krev účastníka je odebrána na začátku každé návštěvy.
  2. Aspirát kostní dřeně je čerpán ze zadního aspektu pánve a následně je sklizen a zpracován.

  3. Následující postupy se podávají v konstrukci crossover (den 0 a 6 měsíců):

    • Intranazální aspirátní podávání kostní dřeně (INA BMAC) nebo Sham Ina
    • Intravenózní aspirátní podávání kostní dřeně (IV BMA) nebo Sham Iva
  4. Ve 12 měsících dostávají všichni účastníci IV BMA + INA BMAC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Společnost sjednocená společnost sjednocená stupnice Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) -III
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
MDS-UPDRS je nejpoužívanější stupnice klinického hodnocení pro Parkinsonovu chorobu. Část III je vyšetření motoru (33 skóre shrnutých z 18 otázek) prováděných hodnotitelem. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 141, přičemž vyšší skóre ukazuje horší závažnost onemocnění.
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Test 10 metrů procházek (10 MWT)
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
10MWT je hodnocení rychlosti chůze v krátké vzdálenosti (2 metry stoupají, 6 metrů chůze, 2 metry Rampa dolů). Výše uvedené vzdálenosti budou předem měřeny z hlediska přesnosti a budou načasovány pouze střední 6 metrů. Účastníci budou požádáni, aby chodili pohodlným tempem pro 2 pokusy a rychlé tempo pro 2 pokusy.
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Pětkrát sedět a stát (FTSTS)
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
FTSTS objektivně hodnotí čas potřebný k dokončení 5 sit-to-stánek a je to metoda pro pozorování strategií pohybu nebo kompenzace. Test bude proveden na standardní židli s účastníky, kteří byli instruováni, aby se postavili a posadili se 5krát co nejrychleji.
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Mini Balance Evalution Systems Test (mini-nejlepší)
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Cílem mini-nejlepšího cílem je zaměřit se na 6 různých systémů kontroly rovnováhy. Opatření zahrnuje 14 položek hodnotících předběžných posturálních úprav, kontroly reaktivní rovnováhy, smyslové orientaci a dynamické chůze. To je hodnoceno na 3-bodové pořadové stupnici, což má za následek maximální skóre 28.
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Stupnice hodnocení krátkého Parkinsona (SPES)/měřítka pro výsledky u Parkinsonovy choroby - motorická funkce (SPES/SCOPA - Motor)
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
SPES/Směry pro výsledky v Parkinsonu budou použity k vyhodnocení motorické funkce a zahrnuje 3 sekce: hodnocení motoru (10 položek, maximálně 42 bodů), činnosti každodenního života (7 položek, maximálně 21 bodů) a motorické komplikace (4 položky, maximálně 12 bodů - s 2 položkami na kolísání motoru [6 bodů] a 2 na dyskinesii [6 bodů]). Možnosti odezvy pro všechny položky rozsahu 0 až 3.
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Modifikovaná stupnice Hoehn & Yahr
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Modifikovaná stupnice Hoehn a Yahr obsahuje další kritéria pro hodnocení příznaků Parkinsonovy choroby na stupnici 1-5. Vyšší skóre naznačují zvýšenou progresi onemocnění.
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Kognitivní hodnocení Montreal (MOCA)
Časové okno: Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
MOCA je rychlá obrazovka kognitivních schopností detekovat mírnou kognitivní dysfunkci. Účastníci jsou testováni na 16 položkách, které pokrývají více kognitivních domén. Skóre se pohybuje od 0-30, přičemž vyšší skóre naznačuje menší kognitivní poškození.
Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
Progresivní supranukleární obrna Clinical Deficity Scale (PSP-CDS)
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
PSP-CDS byl vyvinut pro posouzení klinických deficitů u pacientů s progresivní supranukleární obrnou (PSP). Měřítko měří závažnost deficitů v sedmi klinických doménách souvisejících s pacientem: akinesie-rigidita, bradyfrenie, komunikace, dysfagie, pohyby očí, obratnost prstů a rovnováha; Každý z nich skóroval od 0 do 3.. Součet jednotlivých domén poskytuje celkové skóre v rozmezí od 0 (žádný deficit v žádné doméně) do 21 (závažný deficit ve všech doménách) s vyšším skóre představujícím horší výsledek.
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Sjednocená stupnice hodnocení systémových atrofií (UMSARS)
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
UMSARS budou použity jako stupnice klinického hodnocení k zajištění měření progrese onemocnění ve více systémové atrofii. Skládá se ze čtyř dílčích stupňů: umsars-i (Historický přehled poškození souvisejících s nemocí, 12 položek, skóre 0 až 4), Umsars-II (motorické vyšetření, 14 položek, skóroval 0 až 4), UMSARS-III (autonomické vyšetření-zaznamenává krevní tlak a srdeční frekvence v zádech a na zádech) a UMSARS (Global Diasobility Shared, 1 Položka, 1 položka, 1 položka, 1 položka, 1 položka, 1 položka, 1 položka, 1 položku, 1 položka, 1 položka, Rychlost, 1 položka, Rychlost, Rychlost, 1 položka, Rychlost, Rychlost, rychlost, Rychlost, Rychlost, Rychlost, Rychlost, rychlost, Rychlost, rychlost, Rychní. 5). Vyšší skóre na UMSARS označuje větší postižení.
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Funkční stupnice kortikální bazální ganglie (CBFS)
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
CBFS je stupnice hodnocení, která hodnotí zkušenosti v každodenním životě (EDLS), chování, jazyk a kognitivní poruchy u pacientů se 4 opakujícími se tauopatiemi (4RT). CBFS se skládá ze 14 otázek o motorových EDLS a 17 otázkách na nemotorové EDLS, z nichž každá je hodnocena na hodnocení stupnice Likert od 0 do 4, kde 0 = normální nebo žádné problémy a 4 = závažné problémy. Otázky jsou pro pacienta, ale měly by být zodpovězeny jak pacient, tak jejich pečovatel společně.
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Parkinsonova dotazník pro nemoc - 39 (PDQ -39)
Časové okno: Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
PDQ-39 je dotazník vlastní zprávy, který hodnotí kvalitu života za poslední měsíc v 8 různých dimenzích (činnosti každodenního života, pozornosti a pracovní paměti, poznání, komunikace, deprese, funkční mobility, kvalita života, sociální vztahy, sociální vztahy). Položky jsou hodnoceny na základě pětibodového ordinálního systému s nižším skóre odrážejícím lepší kvalitu života. Každá dimenze Celkové skóre se pohybuje od 0 (nikdy potíže) do 100 (vždy potíže), přičemž lepší výsledky jsou nižší skóre.
Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
Měřítka pro výsledky v Parkinsonově chorobě - ​​poznání (Scopa -Cog)
Časové okno: Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
SCOPA-COG se skládá z 10 položek rozdělených na čtyři domény: paměť (4 položky), pozornost (2 položky), výkonná funkce (3 položky) a visuospatiální funkce (1 položka). Skóre se pohybuje od 0-43, přičemž vyšší skóre odráží lepší výkon.
Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
Měřítka pro výsledky v Parkinsonově chorobě - ​​autonomní dysfunkce
Časové okno: Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
SCOPA-AUT je samo-doplněn pacienty a skládá se z 23 položek hodnotících následující domény: gastrointestinální (7 položek), močí (6 položek), kardiovaskulární (3 položky), termoregulační (4 položky), pupilomotor (1 položka) a sexuální (2 položky samice, 2 položky). Maximální skóre je 69, se skóre pro každou položku od 0 (nikdy nezažívá příznak) do 3 (často zažívá příznak).
Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
Nemotorový dotazník symptomů (NMSQ)
Časové okno: Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
NMSQ je komplexní hodnocení rozmanitého škály nemotorových symptomů, které se mohou vyskytnout ve všech stádiích Parkinsonovy choroby. Jedná se o screeningový nástroj založený na pacientech, jehož cílem je upozornit na přítomnost nemotorických symptomů u pacientů. Odpovědi jsou označeny jako „ano“ nebo „ne“, pokud jde o příznaky za poslední měsíc.
Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
MDS Non-Motor Rating Scale (MDS-NMS)
Časové okno: Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců
MDS-NMS je hodnocené hodnocení, které měří frekvenci a závažnost 13 nemotorických domén, více než 52 položek a pokrývá rozsah klíčových nemotorových příznaků PD i související s léčbou. Skóre jsou hodnocena na základě symptomů za poslední měsíc na frekvenci (měřítko od 0 do 4) a závažnosti (měřítko 0 až 4), přičemž vyšší skóre odráží častější a závažnější příznaky.
Den 0, 3, 6, 9, 12, 15 a 18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vzor aktivace mozku klidového stavu (analýza fMRI)
Časové okno: Den 0 a 18 měsíců
Anatomické skenování využívající fMRI na University of Colorado Intermountain Neuroimaging Consortium bude provedeno během klidového stavu, aby se určily změny ve vzoru atrofie, objemu, tloušťky kortikálu, zvětšení komory, hyperintenzity bílé hmoty a účinky magnetické nehomogenity
Den 0 a 18 měsíců
Aktivní vzorec aktivace mozku (analýza fMRI)
Časové okno: Den 0 a 18 měsíců
Během fMRI bude provedeno úlohy sekvenování motoru a kognitivní úkol vyššího řádu (Stroop test) na University of Colorado Intermountain Neuroimaging Consortium, aby se stanovily změny ve vzoru atrofie, objem, kortikální tloušťku, zvětšení komory, hyperintenzitu bílé hmoty a magnetické nehomogenity.
Den 0 a 18 měsíců
Aktivní přesnost a rychlost výkonu (analýza fMRI)
Časové okno: Den 0 a 18 měsíců
Během fMRI bude provedeno úlohy sekvenování motoru a kognitivní úkol vyššího řádu (Stroop test) na University of Colorado Intermountain Neuroimaging Consortium za účelem stanovení přesnosti změn a rychlosti reakce na výkon motoru a kognitivní výkon.
Den 0 a 18 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Intranazální indexy kostní dřeně-mezenchymální kmenové buňky (BM-MSC)
Časové okno: Den 0, 6 a 12 měsíců
Počet a životaschopnost atomizované MSC
Den 0, 6 a 12 měsíců
Intravenózní indexy kostní dřeně-mezenchymální kmenové buňky (BM-MSC)
Časové okno: Den 0, 6 a 12 měsíců
Počet a životaschopnost infuze MSC
Den 0, 6 a 12 měsíců
Srovnávací analýza kostní dřeně (BM)
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Srovnávací analýza v období studie o účincích více intervencí sklizně a počtu diferenciálních buněk na počítání/viatibilitě MSC
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Kompletní indexy krevního hlediska (CBC) Srovnávací analýza
Časové okno: Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Srovnávací analýza v období studie o účincích více intervencí sklizně a počtu diferenciálních buněk na počty/viatibilitě CBC
Den 0, 6, 12 a 18 měsíců
Epigenetika
Časové okno: Den 0 a 18 měsíců
Analýza methylace DNA pomocí DNAM GRAGHAGE, což je lineární kombinace chronologického věku, pohlaví a náhradních biomarkerů založených na DNAM pro sedm plazmatických proteinů a kuřáckých balíčků
Den 0 a 18 měsíců
Metagenomika - střevní mikrobiota
Časové okno: Den 0 a 18 měsíců
Vzorky stolice budou shromažďovány od účastníků a poslány spolupracovníkovi v Boys Town National Research Hospital, aby provedli metagenomické sekvenování zbraní a analýzu CPA/sítě/MIC analýzu na střevních bakteriích.
Den 0 a 18 měsíců
Metagenomika - nosofaryngeální mikrobiota
Časové okno: Den 0 a 18 měsíců
Vzorky nosopharyngeálních vzorků budou shromažďovány od účastníků vyškoleným zkoušejícím a poslány spolupracovníkovi v Boys Town National Research Hospital, aby provedli sekvenování metagenomických střeleckých zbraní a analýzu CPA/sítě/analýzu MIC na bakteriích nosofaryngeálních bakterií.
Den 0 a 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Apeiron Research Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of Colorado, Boulder

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jason Glowney, MD, MSc, Apeiron Research Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. února 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ARC-PD-PPS-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení