Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie NM8074 u pacientů s dermatomyositidou (DM)

20. března 2025 aktualizováno: NovelMed Therapeutics

Důkaz konceptu fáze II, otevřená studie NM8074 u pacientů s dermatomyositidou (DM)

Jedná se o studii fáze II, otevřené, multicentrické studie pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti NM8074 podávané intravenózní infuzí u pacientů s dermatomyositidou (DM).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Navrhovaná studie, NM8074-DM-701, zaregistruje plánovaný počet osmi (8) DM subjektů, s potenciálem zapsat více pacientů. Celková doba trvání studie u všech subjektů bude zahrnovat 30denní období screeningu, dávkování po dobu 12týdenního ošetření, následované pozorovací dobou 6 týdnů. Všechny subjekty budou podávány 20 mg/kg nm8074 intravenózně každý týden po dobu celkem 12 dávek od 1. dne do dne 78 období léčby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti a ženy ve věku ve věku ≥18 let v době souhlasu.
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) v rozmezí 15 - 38 kg/m2. BMI = tělesná hmotnost (kg) / [výška (m)] 2.
  • Subjekty diagnostikované s pravděpodobnou nebo definitivní DM podle Evropské ligy z roku 2017 proti revmatismu/American College of Revmatology (2017 Eular/ACR).
  • Subjekty musí mít důkaz očkování proti Neisseria Meningitidis (Menacwy a MENB), Streptococcus pneumoniae (PCV13 nebo PCV15 a PPSV23) a Haemophilus influenzae typu B (HIB) pořízené nejméně 2 týdny před NM8074 podáváním. Pokud je okno očkování krátké, budou pacienti profylakticky léčeni vhodnými antibiotiky.
  • Ženy partnerské partnerství potenciálu nesoucí dítě (WOCBP), definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí souhlasit s použitím vysoce účinných metod antikoncepce během dávkování a nejméně 8 týdnů po zastavení vyšetřovacího léčiva.
  • Mužští pacienti a partneři potenciálu nesoucího dítěte musí souhlasit s používáním antikoncepce a pacienti pro muže musí souhlasit s tím, že se zdržují spermie po dobu trvání studie a po dobu nejméně 8 týdnů po zastavení vyšetřovacího léčiva.

Kritéria pro vyloučení:

  • Předměty s myositidou vyvolanou drogami
  • Subjekty, které mají intersticiální plicní onemocnění vyžadující použití doplňkového kyslíku.
  • Použití jiných vyšetřovacích léků v době zápisu nebo do 5 poločasů zápisu nebo do 3 měsíců do studia 1, podle toho, co je delší.
  • Historie aktuálně aktivních nebo podezření na aktivní bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci do 2 týdnů před první dávkou nebo anamnézou nevysvětlitelných opakujících se bakteriálních infekcí.
  • Subjekty, které jsou v současné době nebo dříve diagnostikovány s rakovinou nebo kteří dokončili léčbu rakoviny do 2 let od začátku klinického hodnocení.
  • Subjekty s anamnézou kostní dřeně, hematopoetických kmenových buněk nebo transplantací pevných orgánů.
  • Má aktuálně aktivní nebo známou anamnézu meningokokového onemocnění nebo N. meningitidis infekce.
  • Důkaz aktivního maligního onemocnění nebo malignit diagnostikovaných během předchozího 5 let
  • Klinicky významné lékařské nebo psychologické stavy nebo rizikové faktory, které podle úsudku vyšetřovatele mohly bránit účasti pacienta na studii, představit další rizika pro pacienta nebo komplikovat hodnocení pacienta nebo studijní výsledky.
  • Těhotná, plánování otěhotnění nebo ošetřovatelských žen.
  • Ženy s pozitivním výsledkem testu těhotenství při screeningu nebo 1. den.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
Všechny subjekty budou podávány 20 mg/kg nm8074 intravenózně každý týden, celkem 12 dávek od 1. dne do dne 78 období léčby.
Lék: NM8074
NM8074 bude podáván jako intravenózní infuze v dávce 20 mg/kg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty nebo procentní změny z výchozí hodnoty v počtu pacientů, jejichž celkové skóre zlepšení (TIS) se zvýšilo o ≥ 20
Časové okno: Až do denního dne 78
TIS je složené opatření používané v klinických studiích, které integruje 6 jádrové sady měření (CSM). Skóre TIS se pohybuje od 0-100, s 0-19, 20-39, 40-59 a 60-100, které naznačují žádné zlepšení, minimální, střední a významné zlepšení.
Až do denního dne 78

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty nebo procenta změny z výchozí hodnoty v skóre kožní dermatomyositis a indexu závažnosti (CDASI)
Časové okno: Až do denního dne 78
V DM je CDASI vizuálním nástrojem pro lékaře k posouzení aktivity a poškození postižení kůže u pacientů s DM. Celkové skóre aktivity se pohybuje od 0 do 100 a skóre poškození se pohybuje od 0 do 32, přičemž obě kritéria vyšší skóre naznačuje závažnější aktivitu nebo poškození onemocnění u pacienta.
Až do denního dne 78
Změna z výchozí hodnoty nebo procenta změny z výchozí hodnoty při parametru manuálního testování svalů (MMT-8)
Časové okno: Až do denního dne 78
Při manuálním testování svalů (MMT-8) je vyhodnoceno osm specifických svalových skupin, každá svalová skupina je hodnocena na stupnici od 0 (bez pohybu) do 10 (normální pevnost), což vede k maximálnímu celkovému skóre 150 s vyšším skóre, což ukazuje na lepší sílu svalů. Kde skóre <136 by naznačovalo, že svalová slabost natolik významná, aby klasifikovala pacienta s rizikem DM. MMT-8 může přispět mezi 0 až 32,5 body na TIS: Pokud dojde k významnému zlepšení stavu pacienta o více než 30% oproti základní linii, je přiděleno maximální skóre 32,5 bodů. Pokud se podmínka zhoršuje nebo vykazuje pouze mírné zlepšení (až o 2% od výchozí hodnoty), pak je uvedeno 0 bodů.
Až do denního dne 78
Změna z výchozí hodnoty nebo procentní změny z hodnocení základního hodnocení lékaře (PHGA)
Časové okno: Až do denního dne 78
PHGA je hodnocena na stupnici od 0 (žádný důkaz o aktivitě onemocnění) do 10 (extrémně závažné onemocnění), přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Až do denního dne 78
Změna z výchozí hodnoty nebo procentní změny z výchozí hodnoty při hodnocení globální aktivity pacienta (PTGA)
Časové okno: Až do denního dne 78
PHGA je hodnocena na stupnici od 0 (žádný důkaz o aktivitě onemocnění) do 10 (extrémně závažné onemocnění), přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Až do denního dne 78
Změna ze základní nebo procentní změny ze skóre základního dotazníku pro hodnocení zdravotního stavu (HAQ)
Časové okno: Až do denního dne 78

HAQ může přispět mezi 0 až 10 body na TIS:

- Pokud dojde k významnému zlepšení stavu pacienta o více než 40% oproti základní linii, je uděleno maximální skóre 10 bodů. Pokud se podmínka zhoršuje nebo vykazuje pouze mírné zlepšení (až 5% od výchozí hodnoty), pak je uvedeno 0 bodů.
Až do denního dne 78
Změna z výchozí hodnoty nebo procenta změny z výchozí hodnoty v skóre extra svalové aktivity (MDAAT)
Časové okno: Až do denního dne 78

Extramulární aktivita může přispět mezi 0 až 20 body na TIS:

- Pokud dojde k významnému zlepšení stavu pacienta o více než 40% oproti základní linii, je uděleno maximální skóre 20 bodů. Pokud se podmínka zhoršuje nebo vykazuje pouze mírné zlepšení (až 5% od výchozí hodnoty), pak je uvedeno 0 bodů.
Až do denního dne 78

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení přítomnosti autoprotilátek specifických pro myositis (MSA)
Časové okno: Až do denního dne 127
Až do denního dne 127
Změna z výchozí hodnoty nebo procentuální změny z modulace klasické cesty (CP)
Časové okno: Až do denního dne 127
Inhibice CP zprostředkovaná NM8074 je míra pomocí testu na bázi měření MAC na bázi komplementu CP ELISA.
Až do denního dne 127
Změna z výchozí hodnoty nebo procenta změny z výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci NM8074
Časové okno: Až do denního dne 127
Až do denního dne 127
Maximální plazmatická koncentrace (CMAX)
Časové okno: Až do denního dne 127
Až do denního dne 127
Čas odpovídající CMAX (TMAX)
Časové okno: Až do denního dne 127
Až do denního dne 127
Plocha pod křivkami koncentrace léčiva (AUC0-T)
Časové okno: Až do denního dne 127
Až do denního dne 127

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
NovelMed Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NM8074-DM-701

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení