Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dozvědět se o bezpečnosti a účinnosti léčiva Oleogel-S10 u japonských pacientů s epidermolýzou bullosa (REVIVE)

18. prosince 2025 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studie s více středová, otevřená, pro vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky Filsuvez (Oleogel-S10) u japonských subjektů s epidermolytickým bullosem (oživení)

Cílem této klinické studie je zjistit, zda gel oleogel-S10 pracuje na léčbě ran kožních ran ze dvou typů zděděné epidermolýzy bullosa (EB): junkční EB (JEB) nebo dystrofický EB (DEB) v japonské populaci. Mohou se zúčastnit děti a dospělí. Zkouška se také zaměřuje na bezpečnost gelu Oleogel-S10. Hlavní otázky, na které odpovídá, jsou:

  • Zavírá oleogel-S10 gel rány z JEB nebo deb do 45 dnů nebo zmenšuje velikost ran?
  • Existují nějaké zdravotní problémy při používání gelu oleogel-S10?
  • Kolik z léku končí ve vaší krvi?

Studie má 2 díly. V části 1 účastníci budou:

  • Naneste oleogel-S10 gel na obvazy EB rány alespoň jednou za 4 dny po dobu 45 dnů.
  • Navštivte kliniku jednou za 2 týdny pro kontroly a testy. Pokud účastníci dokončí část 1, mohou se účastnit části 2, pokud se rozhodnou. V části 2 budou účastníci i nadále dostávat gel oleogel-S10, dokud nebude produkt k dispozici na nákup v Japonsku nebo dokud nebude společnost zastavena společností.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥ 21 dnů
  2. Potvrzená diagnóza JEB nebo DEB
  3. Oba biologičtí rodiče i všichni 4 prarodiče japonského původu

  4. Nejméně 3 EB rány, které splňují následující kritéria v době zápisu:

    • Všechny jsou umístěny mimo anogenitální oblast
    • Všechny jsou odlišitelné od jakýchkoli jiných ran na těle subjektu (oddělené minimálně 5 cm)
    • Alespoň jeden byl přítomen po dobu minimálně 21 dní, ale méně než 9 měsíců a má velikost 10 cm2 až 50 cm2
    • Nejméně dva byly přítomny po dobu minimálně 21 dnů, ale méně než 9 měsíců a/nebo mají velikost 10 cm2 až 50 cm2

  5. Ženský subjekt musí splňovat jedno z následujících kritérií:

    • Pokud je potenciál porodu, musí:

      1. Mít negativní výsledek testu těhotenství při screeningu a výchozích návštěvách a

      2. Souhlasíte s použitím jedné z následujících vysoce spolehlivých metod antikoncepce ode dne informovaného podpisu souhlasu až do dne po poslední aplikaci Oleogel-S10. Následující metody jsou přijatelné:

        • Umístění intrauterinního zařízení (IUD) nebo intrauterinního uvolňujícího systému (IUS)
        • Kombinovaná (jak estrogen i progestogen) hormonální antikoncepce (orální) spojená s inhibicí ovulace, doplněná bariérovou metodou (nejlépe samčí kondom)
        • Bilaterální tubální okluze
        • Sexuální abstinence, definována jako zdržení se od heterosexuálního pohlavního styku po celou dobu studie
        • Partner vasektomie za předpokladu, že partner je jediným sexuálním partnerem a obdržel lékařské ověření chirurgického úspěchu

    • Být nelidský potenciál, definovaný jako jeden z následujících:

      • Předběžná makra, nebo
      • Post-menopauzální (12 po sobě jdoucích měsíců amenorea bez alternativní lékařské příčiny) nebo
      • Trvale sterilní po hysterektomii, bilaterální salpingtomii nebo bilaterální oophorektomii (požadované podpůrné důkazy)
  6. Zákonný zástupce subjektu a/nebo subjektu byl o studii informován, přečetl a pochopil poskytnuté informace a dal písemný informovaný souhlas
  7. Zákonný zástupce subjektu a/nebo subjektu je schopen a ochotný dodržovat všechny studijní postupy a pokyny

Kritéria pro vyloučení:

  1. Přecitlivělost na oleogel-S10 nebo kterýkoli z jeho pomocných látek
  2. Diagnóza eb podtypů simplex nebo Kindler EB
  3. Přijetí systémových antibiotik pro infekce související s rány do 7 dnů před zápisem
  4. Přijetí systémových nebo topických (na EB ranách) steroidy do 30 dnů před výjimkou zápisu: inhalační, oftalmické nebo slizniční aplikace, jako je suspenze bydonidu pro ohraničení jícnu
  5. Přijetí imunosupresivní terapie nebo cytotoxické chemoterapie do 60 dnů před zápisem Poznámka: Dupilumab pro správu svědění je povolen, pokud je subjekt ve stabilní dávce více než 3 měsíce před základní linií
  6. Přijetí systémové genové terapie pro léčbu zděděného EB
  7. Přijetí krátkodobé terapie kmenových buněk (infúze muzebních buněk, alogenní a alogenní list MSC-odvozený od Adipocytů (topicky aplikovaný), Temcell (alogenní MSC, subkutánní injekce))) do 6 měsíců před zápisem studie
  8. Přijetí lokální genové terapie pro léčbu zděděného EB (např. Beremagene Geperpavec) do 3 měsíců před zápisem
  9. Přijetí kožního štěpu Jace® na kterékoli z cílových ran
  10. Současná a/nebo bývalá malignita, včetně malignit kůže, jako je karcinom bazálních buněk a karcinom spinocelulárních buněk
  11. Ženy: těhotná nebo kojící nebo porodného potenciálu s úrodným mužským partnerem a neochotné používat vysoce spolehlivou metodu antikoncepce z podpisu informovaného souhlasu až do konce studie
  12. Zápis do jakékoli jiné intervenční studie nebo léčený jiným vyšetřovacím lékem na jakoukoli onemocnění do 4 týdnů před zápisem
  13. Přítomnost jakéhokoli faktoru v předmětu a/nebo právním zástupci, který by mohl zasahovat do souladu s studiem, jako je schopnost zúčastnit se plánovaných návštěv studie nebo řádně řídit změny oblékání doma

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Oleogel-S10
Lék: Oleogel-S10
Lokální gel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinnost oleogel-S10 v části I
Časové okno: Zápis na 45 dní
Počet a procento uzavřených ran v části I (až 45 den).
Zápis na 45 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chcete-li pokračovat v hodnocení účinnosti oleogel-S10 do 90 dnů v části II
Časové okno: Zápis do 90 dnů
Hodnocení bude zahrnovat podíl účastníků, kteří dosáhnou úplného uzavření rány alespoň jedné cílové rány, změnu povrchové plochy rány, dojem pacienta a lékaře o zlepšení, frekvenci změn obvazu a incidence infekcí rány.
Zápis do 90 dnů
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost Oleogel-S10 v části I a II II
Časové okno: Zápis do dokončení studie, který se odhaduje na rok 2029
Bezpečnost bude posouzena monitorováním nežádoucích účinků, fyzických vyšetření, klinických laboratorních testech (vzorky krve a moči) a vitálním příznakům od výchozího stavu až po dokončení studia.
Zápis do dokončení studie, který se odhaduje na rok 2029
Vyhodnotit rozsah systémové expozice betulinu
Časové okno: Zápis na 45 dní
Koncentrace betulinu v krvi na začátku a v den 45.
Zápis na 45 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CLI-FILSVAA2-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení