Studie (fáze 1b/2) přípravku GenSci134 u dětí s idiopatickou poruchou růstu (ISS)

Kritéria zařazení:

• Informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce účastníka a souhlas dítěte, přiměřený věku, musí být získán před jakoukoli činností související se studií.
• V době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) musí být splněny následující podmínky:
• Fáze Ib:

Dívky: věk ≥3 a ≤11 let, vývoj prsou v Tannerově stadiu 1, tělesná hmotnost ≥16 kg; Chlapci: věk ≥3 a ≤12 let, objem varlat <4 ml, tělesná hmotnost ≥16 kg.

▪ Fáze II: Dívky: věk ≥3 a ≤9 let, vývoj prsou v Tannerově stadiu 1; Chlapci: věk ≥3 a ≤10 let, objem varlat <4 ml.

• Diagnóza ISS v době podpisu ICF.
• BMI v rozmezí ±2 SD průměrného BMI pro věk a pohlaví při screeningu (pouze fáze II).
• Žádná předchozí expozice léčbě GH nebo IGF-1.
• Jsou k dispozici historická měření tělesné výšky v období 6–18 měsíců před screeningem (pouze fáze II).
• BA-CA ≤ 1 rok při screeningu (pouze fáze II).

Kritéria vyloučení:

• Přítomnost jakéhokoli podezření nebo potvrzeného stavu, o kterém je známo, že ovlivňuje růst, včetně, ale ne omezeno na:

  1. GHD.
  2. Turnerův syndrom.
  3. Noonanův syndrom.
  4. Laronův syndrom.
  5. Jiné genetické syndromy s malým vzrůstem způsobené chromozomálními abnormalitami nebo genovými mutacemi, včetně, ale ne omezeno na Prader-Williho syndrom, abnormální analýzu genu SHOX-1 nebo deficit receptoru GH.
  6. Narození malé pro gestační věk:
  7. Zpomalení růstu způsobené podvýživou.
  8. Zpomalení růstu způsobené hypotyreózou.
  9. Malý vzrůst s jakoukoli jinou jasně identifikovanou etiologií.
• Uzavření epifýz (pouze fáze II).
• Abnormální funkce jater, funkce ledvin nebo koagulační profil.
• Současná nebo předchozí anamnéza jakéhokoli maligního onemocnění; nebo rodinná anamnéza malignity.
• Přítomnost poruchy metabolismu glukózy, nebo HbA1c ≥ 5,7 %, nebo potvrzená diagnóza diabetes mellitus.
• Jasná anamnéza kardiovaskulárních, jaterních, renálních, gastrointestinálních, respiračních, hematologických, neurologických nebo metabolických poruch, nebo jakéhokoli jiného stavu, který podle názoru vyšetřovatele činí účastníka nevhodným pro účast ve studii.
• Jakákoli klinicky významná abnormalita v životních funkcích, fyzikálních vyšetřeních, laboratorních testech, 12-svodovém EKG, rentgenu celé páteře v předozadním a bočném pohledu nebo B-mode ultrazvuku, kromě těch spojených se studovaným onemocněním, podle posouzení vyšetřovatele, která činí účastníka nevhodným pro studii.
• Pozitivní výsledek kteréhokoli z následujících sérologických testů během screeningového období: HBsAg, Anti-HCV, Anti-HIV nebo TP-Ab.
• Známá vysoce alergická diatéza nebo přecitlivělost na produkty růstového hormonu nebo jakoukoli pomocnou látku zkoumaného léčiva.
• Užívání v určeném období před screeningem nebo plánované užívání během studie léků, které mohou interferovat se sekrecí nebo účinkem růstového hormonu, nebo jiných léků známých tím, že ovlivňují růst a vývoj.
• Účast v jiné klinické studii do 3 měsíců před screeningem, nebo pokud čas od poslední dávky je kratší než 5 poločasů předchozího zkoumaného léčiva při screeningu.
• Děti byly léčeny systémovou kortikosteroidní léčbou déle než 2 po sobě jdoucí týdny během posledních 3 měsíců před screeningem (pouze fáze II).
• Děti byly léčeny inhalovaným budesonidem nebo ekvivalentními dávkami inhalovaných glukokortikoidů déle než 4 po sobě jdoucí týdny během posledních 12 měsíců před screeningem (pouze fáze II).
• Příjem jakýchkoli krevních produktů do 3 měsíců před první dávkou, špatný periferní žilní přístup nebo jakýkoli zdravotní stav, který znemožní toleranci odběru krve.
• Podání jakékoli vakcíny do 14 dnů před první dávkou nebo plánované očkování kdykoli během období studie.
• Účastník a/nebo rodič/zákonný zástupce je pravděpodobně nekompliantní v souvislosti s průběhem studie podle posouzení vyšetřovatele.
• Jakýkoli jiný stav, který podle názoru vyšetřovatele činí účastníka nevhodným pro účast ve studii.