Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilot Trial Utilizing β-hydroxy-β-methylbutyrate to Lower IGFBP7 Levels in People With ALS (ROAR HMB)

2. září 2026 aktualizováno: Duke University

A Widely Inclusive, Hybrid-Decentralized Pilot Trial Utilizing β-hydroxy-β-methylbutyrate to Lower IGFBP7 Levels in People With ALS

This is an open label trial of a supplement called HMB in patients with ALS. The researchers are evaluating its safety and tolerability, as well as its ability to lower insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) and Neurofilament light chain levels (NFL) and to slow ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R) progression.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

This will be a widely inclusive, three-center, open-label pilot trial enrolling 100 people living with ALS. Duke (25 participants) and Temple (25 participants) will be traditional sites that consent, screen and follow participants in person, Everything ALS (50 participants) will be a decentralized site providing virtual consenting, screening and follow up. The total time commitment will be 9 months. All participants who pass screening will provide demographics, disease characteristics, co-morbidities, and concomitant medications. They will have a baseline ALSFRS-R score obtained, a baseline slope of Listener Effort Prediction Model (LEPM)-predicted Listener Effort (LE) progression, and Motor Movement Exam (MME) score. For those who enroll at Duke or Temple, blood will be drawn for neurofilament light chain (NfL) and IGFBP7 levels. For patients at Duke or Temple who consent to lumbar puncture, CSF will be drawn for NfL and IGFBP7 levels as well. Each month after baseline, participants will be contacted by phone by each site's study coordinator to review adverse events, new co-morbidities, and concomitant medications, and to generate a new clinician-administered ALSFRS-R score. For Duke and Temple participants, at month 1, 3 and 6 they will be asked to return for in person blood draws for NfL and IGFBP7 levels. Those who sign the additional consent for lumbar punctures will have CSF drawn as well and this will be checked for NfL and IGFBP7 levels at month 3, too. LSFRS-R is routinely measured as part of clinical care. All of the described blood tests and investigational treatments are being performed exclusively for research purposes. HMB will be given at a dose of 3g daily.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
100

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Bedlack, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Male or female aged at least 18 years.
  2. Sporadic or familial ALS diagnosed as per Gold Coast Criteria (37).
  3. Patient is able to understand and express informed consent (in the opinion of the site investigator).
  4. Patient is able to read and write English.
  5. Patient is expected to survive for the duration of the trial.
  6. Women must not be pregnant (will have evidence of a negative pregnancy test obtained by study team at baseline, or by local physician within past 7 days or be post-menopausal)
  7. Women must not be able to become pregnant (e.g., post-menopausal, surgically sterile, or using adequate birth control methods) for the duration of the study and three months after study completion. Adequate contraception includes abstinence, hormonal contraception (oral contraception, implanted contraception, injected contraception, or other hormonal contraception, for example patch or contraceptive ring), intrauterine device (IUD) in place for ≥ 3 months, barrier method in conjunction with spermicide, or another adequate method.

Exclusion Criteria:

  1. Actively or recently (within past 30 days) participating in another intervention trial.
  2. Currently or recently (within 30 days) taking HMB
  3. Prior side effects from HMB deemed to be significant by the investigator
  4. Patient has a medical or psychiatric illness that could in the investigator's opinion interfere with the patient's ability to participate in this study.
  5. Pregnant women or women currently breastfeeding.
  6. Elevated serum calcium or vitamin D levels.
  7. Life expectancy shorter than the duration of the trial.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB) administration
Lék: β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB)
Our source of HMB will be Life Extension's "Wellness Code Muscle Strength & Restore Formula. The dose will be 3g daily, which has previously been shown to be safe and well-tolerated, and to reduce IGFBP7 blood levels in humans.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R)
Časové okno: Baseline, month 3, month 9
A quickly administered (five minute) ordinal rating scale (ratings 0-4) used to determine patients' assessments of their capability and independence in 12 functional activities. All 12 activities are relevant to people living with ALS.The ALSFRS-R declines linearly with time over a wide range during the course of ALS and it has been validated for telephone use. The ALSFRS-R Range is 0-48. The more points, the better the person is functioning.
Baseline, month 3, month 9
Speech (Listener Effort)
Časové okno: Baseline, month 3, month 9
Listener effort (LE) is a perceptual rating of the amount of work necessary for a listener to understand speech, rated by an expert speech-language pathologist on a visual analog scale from 0 (easily understood) - 100 (unintelligible even with full effort) and it has proven to be one of the most robust overall measures of dysarthria.
Baseline, month 3, month 9

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neurofilament Light Chain levels (blood)
Časové okno: Baseline, month 3, and month 6
Neurofilaments are neuron-specific components of the cytoskeleton. They exist in heavy, medium, and light chain forms. Neurofilament light chain levels are elevated in the spinal fluid and the blood of patients with ALS and other neurodegenerative diseases, and higher levels predict more severe disease progression.
Baseline, month 3, and month 6
Neurofilament Light Chain levels (Cerebrospinal fluid (CSF))
Časové okno: Baseline, month 3
Neurofilaments are neuron-specific components of the cytoskeleton. They exist in heavy, medium, and light chain forms. Neurofilament light chain levels are elevated in the spinal fluid and the blood of patients with ALS and other neurodegenerative diseases, and higher levels predict more severe disease progression.
Baseline, month 3
Insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) levels (blood)
Časové okno: Baseline, month 3 and month 6
Non-competitive inhibitor of the IGF-1 receptor
Baseline, month 3 and month 6
Insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) levels (Cerebrospinal fluid (CSF))
Časové okno: Baseline, month 3
Non-competitive inhibitor of the IGF-1 receptor
Baseline, month 3
Frequency of ALS reversals
Časové okno: 6 months
Frequency of ALS reversals will be calculated as the number of participants who have an ALSFRS-R score that improves by 4 points or more over 6 months of treatment.
6 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Duke University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Temple University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Richard Bedlack, MD, PhD, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. května 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. května 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. května 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00120054

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení