Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Folinic Acid as a Treatment for Autism Spectrum Disorder in Children (FOLIN-A)

1. června 2026 aktualizováno: Wong Chui Mae, KK Women's and Children's Hospital

Folinic Acid as a Treatment for Autism Spectrum Disorder in Children: A Double-blind Randomised Placebo-controlled Trial With Open Label Extension (FOLIN-A Trial)

Autism spectrum disorder (ASD) is a neurodevelopmental condition that affects communication, behavior, and social interaction in children. Current treatments are limited and mainly focus on managing symptoms. This study aims to evaluate whether folinic acid is safe and effective in improving symptoms of autism spectrum disorder in children. Participants will be randomly assigned to receive either folinic acid or a placebo during the double-blind treatment phase. After this phase, all participants will have the option to receive folinic acid in an open-label extension. The results of this study may help determine whether folinic acid could be a potential treatment option for children with autism spectrum disorder.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

This study is a double-blind, randomised, placebo-controlled clinical trial designed to evaluate the safety and effectiveness of folinic acid in children with autism spectrum disorder (ASD). Eligible participants will be randomly assigned to receive either 2 mg/kg/day of folinic acid or a matching placebo during a 12-week double-blind randomised controlled trial (RCT) treatment phase. Neither the participants, caregivers, nor study staff will know which treatment is assigned during this period. The primary aim is to assess whether folinic acid improves symptoms of autism spectrum disorder. Following completion of the double-blind phase, participants will enter a 12-week open-label extension, during which all participants will receive 2 mg/kg/day of folinic acid. This extension phase will allow for further evaluation of longer-term safety and potential benefits. The findings from this study may contribute to a better understanding of the role of folinic acid as a potential treatment option for children with autism spectrum disorder.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
184

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Singapur
    • Singapore
      • Singapore, Singapore, Singapur
        • Nábor
        • KK Women's and Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • Children aged 3 years 0 months to 10 years 11 months at the time of enrolment
  • Weight ≥ 10 kg and ≤ 30 kg at the time of enrolment
  • Confirmed diagnosis of Autism Spectrum Disorder (ASD) based on Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fourth Edition, Text Revision (DSM-IV-TR) or Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) criteria, supported by standardized diagnostic assessments
  • Stable on regular behavioral interventions and any medications for at least 6 months prior to enrolment
  • At least one parent or legal guardian able to understand and complete study questionnaires in English
  • Written informed consent obtained from a parent or legal guardian

Exclusion Criteria:

  • Known allergy or intolerance to folinic acid
  • Current or prior supplementation with folinic acid or other folate preparations (folic acid supplementation permitted)
  • Vitamin B12 (cobalamin) deficiency or pernicious anemia
  • Concurrent use of medications known to interfere with folate metabolism (e.g., methotrexate, trimethoprim, fluorouracil, capecitabine, glucarpidase)
  • Known genetic, metabolic, or chromosomal disorder, or structural brain abnormalities
  • History of epilepsy or seizures (except simple febrile seizures) or current use of antiepileptic or antipsychotic medication
  • Significant sensory (hearing or visual) or motor impairment
  • Participation in another interventional clinical trial for autism within the past 6 months
  • Unable or unwilling to comply with study visits and procedures

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Folinic Acid
Participants in this arm will receive folinic acid during the double-blind randomised controlled trial (RCT) phase of the study. After completion of the double-blind phase, participants will continue into an open-label extension in which folinic acid is provided.
Lék: Folinic Acid
Oral folinic acid administered during the double-blind randomised controlled trial (RCT) phase, followed by open-label folinic acid treatment.
Komparátor placeba: Placebo
Participants in this arm will receive a matching placebo during the double-blind randomised controlled trial (RCT) phase of the study. After completion of the double-blind phase, participants will continue into an open-label extension in which folinic acid is provided.
Lék: Placebo
Matching oral placebo administered during the double-blind randomised controlled trial (RCT) phase.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change in Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) Autism Composite T-Score
Časové okno: Baseline to Week 12
The Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) is a validated caregiver-completed instrument used to assess adaptive and maladaptive behaviors in individuals with autism spectrum disorder (ASD). The Autism Composite T-score is a standardized score (mean = 50, standard deviation = 10) that summarizes overall autism symptom severity, with higher scores indicating greater symptom severity. This outcome measure evaluates the change from baseline to Week 12 in PDDBI Autism Composite T-score. Lower T-scores indicate improvement in autism-related symptoms. Changes in scores will be compared between participants receiving folinic acid and those receiving placebo.
Baseline to Week 12

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from baseline in language function as measured by the Clinical Evaluation of Language Fundamentals (CELF)
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in standardized language function scores as assessed using the Clinical Evaluation of Language Fundamentals (CELF), a standardized individually administered assessment of receptive and expressive language skills in children. CELF standardized scores have a mean of 100 and a standard deviation of 15, with higher scores indicating better language performance. Changes in scores will be compared between participants receiving folinic acid and those receiving placebo.
Baseline to Week 12
Change from baseline in receptive vocabulary score as measured by the Receptive One-Word Picture Vocabulary Test (ROWPVT)
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in standardized receptive vocabulary scores as assessed using the Receptive One-Word Picture Vocabulary Test (ROWPVT), a standardized individually administered assessment of a child's ability to understand spoken words. Scores are standardized with a mean of 100 and a standard deviation of 15, where higher scores indicate better receptive vocabulary ability. Changes in scores will be compared between participants receiving folinic acid and those receiving placebo.
Baseline to Week 12
Change from baseline in expressive vocabulary score as measured by the Expressive One-Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT)
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in standardized expressive vocabulary scores as assessed using the Expressive One-Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT), a standardized individually administered assessment of a child's ability to produce spoken words. Scores are standardized with a mean of 100 and a standard deviation of 15, where higher scores indicate better expressive vocabulary ability. Changes in scores will be compared between participants receiving folinic acid and those receiving placebo.
Baseline to Week 12
Change from baseline in Clinical Global Impression-Severity and Improvement scores as measured by the Clinical Global Impression Scale (CGI-S and CGI-I)
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) and Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) scores, assessed using the Clinical Global Impression Scale, a standardized assessor-rated measure of illness severity and overall clinical improvement. CGI-S scores range from 1 (normal, not at all ill) to 7 (among the most extremely ill), where lower scores indicate better outcomes, and CGI-I scores range from 1 (very much improved) to 7 (very much worse), where lower scores indicate greater improvement. Changes in scores will be compared between participants receiving folinic acid and those receiving placebo.
Baseline to Week 12
Change from baseline in Aberrant Behavior Checklist total score as measured by the Aberrant Behavior Checklist (ABC)
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in total scores on the Aberrant Behavior Checklist (ABC), a standardized caregiver-completed questionnaire that assesses behavioural symptoms in children across domains such as irritability, lethargy, stereotypy, hyperactivity, and inappropriate speech. Total scores range from 0 to 174, with higher scores indicating greater severity of behavioural problems (worse outcomes). Changes in scores will be compared between participants receiving folinic acid and those receiving placebo.
Baseline to Week 12
Change from baseline in total problem score as measured by the Child Behavior Checklist (CBCL)
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in total problem scores on the Child Behavior Checklist (CBCL), a standardized caregiver-reported questionnaire that assesses a broad range of emotional and behavioural problems in children. Total scores are standardised T-scores (typically ranging from approximately 30 to 100, with a mean of 50 and standard deviation of 10), where higher scores indicate greater behavioural and emotional problems (worse outcomes). Changes in scores will be compared between participants receiving folinic acid and those receiving placebo.
Baseline to Week 12
Change from baseline in adaptive behavior composite score as measured by the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in standardised adaptive behavior scores as assessed using the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS), a standardized caregiver-reported assessment of a child's adaptive functioning across domains such as communication, daily living skills, socialization, and motor skills. Adaptive behavior composite scores are standardised (typically ranging from approximately 20 to 160, with a mean of 100 and standard deviation of 15), where higher scores indicate better adaptive functioning (better outcomes). Changes in scores will be compared between participants receiving folinic acid and those receiving placebo.
Baseline to Week 12
Change from baseline in proportion of gaze duration to social stimuli as measured by eye-tracking assessment
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in eye-tracking measures of visual attention, specifically the proportion of total gaze duration directed toward social stimuli (e.g., faces or biological motion) compared with non-social stimuli, assessed using a standardized eye-tracking paradigm. Higher proportions indicate greater relative attention to social stimuli. Changes in proportions will be compared between participants receiving folinic acid and those receiving placebo.
Baseline to Week 12
Incidence of adverse events and serious adverse events as measures of safety and tolerability of folinic acid
Časové okno: Baseline to Week 24
Change from baseline to Week 24 in the incidence of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs), monitored throughout the study period to assess the safety and tolerability of folinic acid treatment.
Baseline to Week 24

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from baseline in plasma glutathione redox ratio (GSH:GSSG)
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in plasma glutathione redox ratio (reduced glutathione:oxidized glutathione; GSH:GSSG), a biomarker of oxidative stress balance. Higher ratios indicate a more reduced (favorable) redox state. Plasma reduced glutathione (GSH, µM) and oxidized glutathione (GSSG, µM) will be measured at baseline (T1) and Week 12 (T2).
Baseline to Week 12
Change from baseline in plasma methylation ratio (S-adenosylmethionine:S-adenosylhomocysteine; SAM:SAH)
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in plasma methylation ratio (S-adenosylmethionine:S-adenosylhomocysteine; SAM:SAH), a biomarker of methylation capacity. Higher ratios indicate greater methylation potential (better outcomes). Additional biomarkers related to one-carbon metabolism, including plasma homocysteine (µmol/L), will measured where available.
Baseline to Week 12
Change in Plasma Ergothioneine Levels
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline to Week 12 in plasma ergothioneine concentration (ET, nM). Plasma ergothioneine (ET, nM), hercynine (nM), and ophthalmic acid will be measured at baseline (T1) and Week 12 (T2).
Baseline to Week 12
Change in Folate Status Biomarkers
Časové okno: Baseline to Week 12
Change from baseline in serum and plasma folate status biomarkers. Folate status biomarkers include measures related to one-carbon metabolism and amino acid pathways. Plasma amino acid concentrations (µmol/L) will be interpreted with reference to established age-specific clinical ranges.
Baseline to Week 12
Association of FRAA Status With Treatment Response
Časové okno: Baseline to Week 12
Association between folate receptor autoantibody (FRAA) status and change in autism outcome measures. FRAA status will be classified as positive or negative based on the assay-specific cutoff defined by the testing laboratory: Blocking FRAA (pmol blocked per mL) and binding FRAA (optical density [OD] units per µL).
Baseline to Week 12
Sustained Effects of Folinic Acid on Autism Symptoms
Časové okno: Baseline to Week 24
Change from baseline in autism outcome measures following 24 weeks of folinic acid treatment.
Baseline to Week 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
KK Women's and Children's Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Nanyang Technological University
Singapore Health Services
National University of Singapore

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. května 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. června 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. června 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FOLIN-A-01
  • MOH-CIRG24jan-0004 (Jiné číslo grantu/financování: National Medical Research Council (NMRC), Singapore)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

At this time, there is no confirmed plan to share individual participant data (IPD) collected in this study. The study team will consider requests for access to de-identified individual participant data, including the analyzable dataset and relevant supporting documentation, on a case-by-case basis following completion of the study. Any data sharing will be subject to applicable institutional review board (IRB) requirements, data protection regulations, and data sharing agreements to ensure participant confidentiality and appropriate use.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení