Antineoplastonová terapie v léčbě dětí s primitivními neuroektodermálními nádory (PNET)
Studie fáze II antineoplastonů A10 a AS2-1 u dětí s primitivními neuroektodermálními nádory
ODŮVODNĚNÍ: Současné terapie pro děti s primitivními neuroektodermálními nádory, které nereagovaly na standardní terapii, poskytují pacientovi velmi omezený přínos. Protirakovinné vlastnosti antineoplastonové terapie naznačují, že se může ukázat jako prospěšná při léčbě dětí s primitivními neuroektodermálními nádory, které nereagovaly na standardní terapii.
ÚČEL: Tato studie se provádí s cílem určit účinky (dobré a špatné), které má léčba antineoplastony na děti (> 6 měsíců věku) s primitivními neuroektodermálními nádory, které nereagovaly na standardní léčbu.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
CÍLE:
- Stanovit účinnost antineoplastonové terapie u dětí s primitivními neuroektodermálními nádory, které nereagovaly na standardní terapii, měřeno objektivní odpovědí na terapii (kompletní odpověď, částečná odpověď nebo stabilní onemocnění).
- Zjistit bezpečnost a toleranci antineoplastonové terapie u dětí s mozkovým nádorem.
PŘEHLED: Jedná se o jednoramennou, otevřenou studii, ve které děti s primitivními neuroektodermálními nádory, které nereagovaly na standardní léčbu, dostávají postupně se zvyšující dávky intravenózní antineoplastonové terapie (Atengenal + Astugenal), dokud není dosaženo maximální tolerované dávky. Léčba pokračuje po dobu nejméně 12 měsíců bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Po 12 měsících mohou pacienti s úplnou nebo částečnou odpovědí nebo se stabilním onemocněním v léčbě pokračovat.
Pro stanovení objektivní odpovědi se měří velikost nádoru pomocí MRI skenů, které se provádějí každých 8 týdnů po dobu prvních dvou let, každé 3 měsíce ve třetím a čtvrtém roce, každých 6 měsíců v 5. a šestém roce a poté každoročně.
PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ ÚČET: Celkem se do této studie zapojí 20-40 pacientů.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77055-6330
- Burzynski Clinic
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:
- Histologicky potvrzený (kromě případů, kdy je lékařsky kontraindikován) nevyléčitelný primitivní neuroektodermální nádor
- Důkaz progresivního nebo recidivujícího nádoru pomocí MRI skenu provedeného během 2 týdnů před vstupem do studie
- Musel dostat a selhal předchozí standardní terapii
- Nádor musí být alespoň 5 mm
CHARAKTERISTIKA PACIENTA:
Stáří:
- 6 měsíců až 17 let
Stav výkonu:
- Karnofsky 60–100 %
Délka života:
- Minimálně 2 měsíce
Hematopoetický:
- WBC alespoň 2000/mm^3
- Počet krevních destiček vyšší než 50 000/mm^3
Jaterní:
- Bilirubin ne vyšší než 2,5 mg/dl
- SGOT a SGPT ne větší než 5násobek horní hranice normálu
- Žádná jaterní nedostatečnost
Renální:
- Kreatinin ne vyšší než 2,5 mg/dl
- Žádná anamnéza renálních stavů, které by kontraindikovaly vysoké dávky sodíku
Kardiovaskulární:
- Žádná nekontrolovaná hypertenze
- Žádné závažné srdeční onemocnění
- Bez anamnézy městnavého srdečního selhání
- Žádné další kardiovaskulární stavy, které by kontraindikovaly vysoké dávky sodíku
Plicní:
- Žádné závažné onemocnění plic
Jiný:
- Ne těhotná nebo kojící
- Fertilní pacientky musí během účasti ve studii a 4 týdny po ní používat účinnou antikoncepci
- Žádné závažné aktivní infekce nebo horečka
- Žádné jiné závažné doprovodné onemocnění
PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:
Biologická léčba:
- Nejméně 4 týdny od předchozí imunoterapie a zotavení
- Žádná souběžná imunomodulační činidla
Chemoterapie:
- Nejméně 4 týdny od předchozí chemoterapie (6 týdnů u nitrosomočovin) a zotavení
- Žádná souběžná antineoplastika
Endokrinní terapie:
- Současné podávání kortikosteroidů na edém mozku povoleno (musí být na stabilní dávce alespoň 1 týden před vstupem do studie)
Radioterapie:
- Nejméně 8 týdnů od předchozí radioterapie a zotavení
Chirurgická operace:
- Nespecifikováno
Jiný:
- Žádná předchozí antineoplastonová léčba
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Antineoplastonová terapie
Antineoplastonová terapie (Atengenal + Astugenal) IV infuzí každé čtyři hodiny po dobu nejméně 12 měsíců.
Subjekty studie dostávají zvyšující se dávky Atengenalu a Astugenalu, dokud není dosaženo maximální tolerované dávky.
|
Děti s primitivním neuroektodermálním nádorem, který nereagoval na standardní léčbu, dostanou antineoplastonovou terapii (Atengenal + Astugenal).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s objektivní odezvou
Časové okno: 12 měsíců
|
Míra objektivní odpovědi na hodnocení odpovědi v neuroonkologii (RANO) pro cílové léze a hodnocená pomocí MRI: Kompletní odpověď (CR), vymizení všech onemocnění trvající alespoň čtyři týdny; Částečná odezva (PR), >=50% snížení součtu součinů největších kolmých průměrů všech měřitelných zvětšujících lézí, trvající alespoň čtyři týdny.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří přežili
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců, 48 měsíců, 60 měsíců
|
6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců, 48 měsíců, 60 měsíců celkové přežití
|
6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců, 48 měsíců, 60 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Stanislaw R Burzynski, MD, PhD, Burzynski Research Institute
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CDR0000066492
- BC-BT-12 (Jiný identifikátor: Burzynski Research Institute, Inc.)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .