Antineoplastonterapi ved behandling av barn med primitive nevroektodermale svulster (PNET)
Fase II-studie av antineoplastoner A10 og AS2-1 hos barn med primitive nevroektodermale svulster
RASIONALE: Gjeldende behandlinger for barn med primitive nevroektodermale svulster som ikke har respondert på standardbehandling gir svært begrenset nytte for pasienten. Anti-kreftegenskapene til Antineoplaston-terapi tyder på at den kan vise seg å være gunstig i behandlingen av barn med primitive nevroektodermale svulster som ikke har respondert på standardbehandling.
FORMÅL: Denne studien utføres for å bestemme effekten (gode og dårlige) som antineoplastonterapi har på barn (> 6 måneder) med primitive nevroektodermale svulster som ikke har respondert på standardbehandling.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
MÅL:
- For å bestemme effekten av antineoplastonbehandling hos barn med primitive nevroektodermale svulster som ikke har respondert på standardbehandling, målt ved en objektiv respons på terapi (fullstendig respons, delvis respons eller stabil sykdom).
- For å bestemme sikkerheten og toleransen til antineoplastonbehandling hos barn med hjernesvulst.
OVERSIKT: Dette er en enkeltarms, åpen studie der barn med primitive nevroektodermale svulster som ikke har respondert på standardbehandling får gradvis økende doser av intravenøs antineoplastonbehandling (Atengenal + Astugenal) inntil maksimal tolerert dose er nådd. Behandlingen fortsetter i minst 12 måneder i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Etter 12 måneder kan pasienter med fullstendig eller delvis respons eller med stabil sykdom fortsette behandlingen.
For å bestemme objektiv respons, måles tumorstørrelse ved å bruke MR-skanninger, som utføres hver 8. uke de første to årene, hver 3. måned i det tredje og fjerde året, hver 6. måned i det 5. og sjette året, og deretter årlig.
PROSJERT PÅLEGGING: Totalt 20-40 pasienter vil bli påløpt til denne studien.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77055-6330
- Burzynski Clinic
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
SYKDOMENS KARAKTERISTIKA:
- Histologisk bekreftet (unntatt hvis det er medisinsk kontraindisert) uhelbredelig primitiv nevroektodermal svulst
- Bevis på progressiv eller tilbakevendende svulst ved MR-skanning utført innen 2 uker før studiestart
- Må ha mottatt og mislyktes tidligere standardbehandling
- Svulsten må være minst 5 mm
PASIENT KARAKTERISTIKA:
Alder:
- 6 måneder til 17 år
Ytelsesstatus:
- Karnofsky 60-100 %
Forventet levealder:
- Minst 2 måneder
Hematopoetisk:
- WBC minst 2000/mm^3
- Blodplateantall større enn 50 000/mm^3
Hepatisk:
- Bilirubin ikke høyere enn 2,5 mg/dL
- SGOT og SGPT ikke mer enn 5 ganger øvre normalgrense
- Ingen leversvikt
Nyre:
- Kreatinin ikke høyere enn 2,5 mg/dL
- Ingen historie med nyresykdommer som kontraindiserer høye doser av natrium
Kardiovaskulær:
- Ingen ukontrollert hypertensjon
- Ingen alvorlig hjertesykdom
- Ingen historie med kongestiv hjertesvikt
- Ingen andre kardiovaskulære forhold som kontraindiserer høye doser av natrium
Lunge:
- Ingen alvorlig lungesykdom
Annen:
- Ikke gravid eller ammende
- Fertile pasienter må bruke effektiv prevensjon under og i 4 uker etter studiedeltakelse
- Ingen alvorlige aktive infeksjoner eller feber
- Ingen annen alvorlig samtidig sykdom
FØR SAMTIDIG TERAPI:
Biologisk terapi:
- Minst 4 uker siden tidligere immunterapi og restituert
- Ingen samtidige immunmodulerende midler
Kjemoterapi:
- Minst 4 uker siden tidligere kjemoterapi (6 uker for nitrosoureas) og restituert
- Ingen samtidige antineoplastiske midler
Endokrin terapi:
- Samtidige kortikosteroider for cerebralt ødem tillatt (må være på en stabil dose i minst 1 uke før studiestart)
Strålebehandling:
- Minst 8 uker siden tidligere strålebehandling og ble frisk
Kirurgi:
- Ikke spesifisert
Annen:
- Ingen tidligere antineoplastonbehandling
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Antineoplaston terapi
Antineoplastonbehandling (Atengenal + Astugenal) ved IV-infusjon hver fjerde time i minst 12 måneder.
Forsøkspersoner får økende doser av Atengenal og Astugenal inntil maksimal tolerert dose er nådd.
|
Barn med en primitiv nevroektodermal svulst som ikke har respondert på standardbehandling vil få antineoplastonbehandling (Atengenal + Astugenal).
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med objektiv respons
Tidsramme: 12 måneder
|
Objektiv responsrate per responsvurdering i nevro-onkologi (RANO) for mållesjoner og vurdert ved MR: Fullstendig respons (CR), forsvinning av all sykdom som har pågått i minst fire uker; Delvis respons (PR), >=50 % reduksjon i summen av produktene av de største perpendikulære diametrene av alle målbare forsterkende lesjoner, vedvarende i minst fire uker.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere som overlevde
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder, 60 måneder
|
6 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder, 60 måneder total overlevelse
|
6 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder, 60 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Stanislaw R Burzynski, MD, PhD, Burzynski Research Institute
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CDR0000066492
- BC-BT-12 (Annen identifikator: Burzynski Research Institute, Inc.)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .