Studie uridintrifosfátu (UTP) jako aerosolového spreje pro cystickou fibrózu
CÍLE: I. Stanovit stabilitu uridintrifosfátu (UTP) a vyšetřit metabolismus exogenních nukleotidů na povrchu epitelu dýchacích cest u pacientů s cystickou fibrózou.
II. Stanovte akutní bezpečnost a účinnost aerosolizovaného UTP u dětí s cystickou fibrózou.
Přehled studie
Detailní popis
PŘEHLED PROTOKOLU: Pacienti mohou být léčeni kterýmkoli ze tří různých režimů. Pacienti mohou být léčeni více než jedním režimem, pokud splňují požadavky na způsobilost.
Pacienti v režimu A jsou dospělí a dostávají uridintrifosfát (UTP) inhalací, po které okamžitě následuje bronchoskopie.
Pacienti v režimu B jsou děti ve věku 4 až 10 let. Pacienti dostávají až 4 odstupňované dávky UTP inhalací v den 1. V den 2 dostanou pacienti jednu dávku UTP. Pacienti dostávají amilorid následovaný UTP inhalací 3. den.
Pacienti v režimu C jsou děti ve věku 4 až 18 let. Pacienti inhalují radioaktivně značený (technecium 99m) monodisperzní aerosol oxidu železa. Je monitorováno záření usazené v plicích pacienta. Pacienti jsou randomizováni tak, aby dostali jeden ze 4 různých aerosolů (vehikulum; UTP; amilorid; nebo UTP plus amilorid), který je inhalován po dobu 20 minut. Pacienti jsou sledováni 24 hodin po expozici aerosolu.
Režim D je studie s eskalací dávky, ve které jsou pacienti ve věku 9 až 40 let. Pacienti dostávají buď vehikulum nebo UTP inhalací 3krát denně po dobu 3 dnů. Každá skupina po 4 pacientech je zařazena do každé dávkové hladiny.
Typ studie
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:
--Charakteristika onemocnění-- Diagnóza mírné až středně těžké cystické fibrózy Malá produkce denních sekretů z dýchacích cest Stabilní plicní průběh --Předchozí/souběžná léčba-- Radioterapie: Žádné záření do 12 měsíců, které by způsobilo překročení ročních limitů pacienta Jiné: Žádná chronická léčba reaktivní onemocnění dýchacích cest Minimálně 12 hodin od inhalace beta-adrenergních agonistů Minimálně 24 hodin od systémového theofylinu -- Charakteristika pacienta -- FEV1 vyšší než 50 % předpokládané Jiné: Netěhotná Musí provést reprodukovatelnou spirometrii
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Natriuretická činidla
- Membránové transportní modulátory
- Diuretika
- Blokátory sodíkových kanálů
- Diuretika, draslík šetřící
- Blokátory iontových kanálů se snímáním kyseliny
- Blokátory epiteliálních sodíkových kanálů
- Amilorid
Další identifikační čísla studie
- 199/13446
- UNCCH-FDR001008
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .