Estudo de uridina trifosfato (UTP) como aerossol em spray para fibrose cística
OBJETIVOS: I. Determinar a estabilidade do trifosfato de uridina (UTP) e examinar o metabolismo de nucleotídeos exógenos nas superfícies epiteliais das vias aéreas em pacientes com fibrose cística.
II. Determinar a segurança aguda e eficácia de UTP em aerossol em crianças com fibrose cística.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Os pacientes podem ser tratados em qualquer um dos três regimes diferentes. Os pacientes podem ser tratados em mais de um regime, se atenderem aos requisitos de elegibilidade.
Os pacientes do esquema A são adultos e recebem trifosfato de uridina (UTP) por inalação, seguido imediatamente de broncoscopia.
Os pacientes do regime B são crianças de 4 a 10 anos. Os pacientes recebem até 4 doses graduadas de UTP por inalação no dia 1. No dia 2, os pacientes recebem uma dose única de UTP. Os pacientes recebem amilorida seguido de UTP por inalação no dia 3.
Os pacientes do regime C são crianças, com idade entre 4 e 18 anos. Os pacientes inalam um aerossol monodisperso de óxido de ferro marcado radioativamente (tecnécio 99m). A radiação depositada nos pulmões do paciente é monitorada. Os pacientes são randomizados para receber um dos 4 aerossóis diferentes (veículo; UTP; amilorida; ou UTP mais amilorida), que é inalado por 20 minutos. Os pacientes são acompanhados 24 horas após a exposição ao aerossol.
O regime D é um estudo de escalonamento de dose no qual os pacientes têm de 9 a 40 anos. Os pacientes recebem o veículo ou UTP por inalação 3 vezes ao dia durante 3 dias. Coortes de 4 pacientes cada são inseridas em cada nível de dose.
Tipo de estudo
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença-- Diagnóstico de fibrose cística leve a moderada Pequena produção de secreções diárias das vias aéreas Evolução pulmonar estável --Terapia anterior/concomitante-- Radioterapia: nenhuma radiação dentro de 12 meses para fazer com que o paciente exceda os limites anuais Outros: nenhuma medicação crônica para doença reativa das vias aéreas Pelo menos 12 horas desde a inalação de agonistas beta-adrenérgicos Pelo menos 24 horas desde a teofilina sistêmica --Características do paciente-- VEF1 maior que 50% do previsto Outros: Não grávida Deve realizar espirometria reprodutível
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Natriuréticos
- Moduladores de transporte de membrana
- Diuréticos
- Bloqueadores dos Canais de Sódio
- Diuréticos, Poupadores de Potássio
- Bloqueadores de canais iônicos com detecção de ácido
- Bloqueadores dos canais de sódio epiteliais
- Amilorida
Outros números de identificação do estudo
- 199/13446
- UNCCH-FDR001008
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