Estudio del trifosfato de uridina (UTP) como aerosol para la fibrosis quística
OBJETIVOS: I. Determinar la estabilidad del trifosfato de uridina (UTP) y examinar el metabolismo de los nucleótidos exógenos en las superficies epiteliales de las vías respiratorias en pacientes con fibrosis quística.
II. Determinar la seguridad y eficacia agudas de UTP en aerosol en niños con fibrosis quística.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Los pacientes pueden ser tratados con cualquiera de los tres regímenes diferentes. Los pacientes pueden recibir tratamiento con más de un régimen, si cumplen con los requisitos de elegibilidad.
Los pacientes del régimen A son adultos y reciben trifosfato de uridina (UTP) por inhalación, seguido inmediatamente de una broncoscopia.
Los pacientes del régimen B son niños de 4 a 10 años. Los pacientes reciben hasta 4 dosis graduadas de UTP por inhalación el día 1. El día 2, los pacientes reciben una dosis única de UTP. Los pacientes reciben amilorida seguida de UTP por inhalación el día 3.
Los pacientes del régimen C son niños, de 4 a 18 años de edad. Los pacientes inhalan un aerosol de óxido de hierro monodisperso radiomarcado (tecnecio 99m). Se monitoriza la radiación depositada en los pulmones del paciente. Los pacientes se aleatorizan para recibir uno de 4 aerosoles diferentes (vehículo, UTP, amilorida o UTP más amilorida), que se inhala durante 20 minutos. Los pacientes son seguidos 24 horas después de la exposición al aerosol.
El régimen D es un estudio de escalada de dosis en el que los pacientes tienen entre 9 y 40 años. Los pacientes reciben el vehículo o UTP por inhalación 3 veces al día durante 3 días. Se ingresan cohortes de 4 pacientes cada una en cada nivel de dosis.
Tipo de estudio
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad-- Diagnóstico de fibrosis quística de leve a moderada Producción pequeña de secreciones diarias de las vías respiratorias Curso pulmonar estable --Terapia previa/concurrente-- Radioterapia: Sin radiación dentro de los 12 meses para que el paciente exceda los límites anuales Otro: Sin medicación crónica para enfermedad reactiva de las vías respiratorias Al menos 12 horas desde la inhalación de agonistas beta-adrenérgicos Al menos 24 horas desde la teofilina sistémica --Características del paciente-- FEV1 superior al 50 % previsto Otro: No embarazada Debe realizar una espirometría reproducible
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes natriuréticos
- Moduladores de transporte de membrana
- Diuréticos
- Bloqueadores de canales de sodio
- Diuréticos, ahorradores de potasio
- Bloqueadores de canales de iones de detección de ácido
- Bloqueadores de canales de sodio epiteliales
- Amilorida
Otros números de identificación del estudio
- 199/13446
- UNCCH-FDR001008
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