Studie von Uridintriphosphat (UTP) als Aerosolspray für Mukoviszidose

PROTOKOLLÜBERSICHT: Die Patienten können mit einem von drei verschiedenen Regimen behandelt werden. Patienten können mit mehr als einem Regime behandelt werden, wenn sie die Eignungsvoraussetzungen erfüllen.

Patienten unter Schema A sind Erwachsene und erhalten Uridintriphosphat (UTP) durch Inhalation, unmittelbar gefolgt von einer Bronchoskopie.

Patienten unter Schema B sind Kinder im Alter von 4 bis 10 Jahren. Die Patienten erhalten an Tag 1 bis zu 4 abgestufte UTP-Dosen durch Inhalation. An Tag 2 erhalten die Patienten eine Einzeldosis UTP. Die Patienten erhalten Amilorid, gefolgt von UTP durch Inhalation an Tag 3.

Patienten unter Schema C sind Kinder im Alter von 4 bis 18 Jahren. Die Patienten atmen ein radioaktiv markiertes (Technetium 99m) monodisperses Eisenoxid-Aerosol ein. Die in den Lungen des Patienten abgelagerte Strahlung wird überwacht. Die Patienten werden randomisiert und erhalten eines von 4 verschiedenen Aerosolen (Vehikel; UTP; Amilorid; oder UTP plus Amilorid), das 20 Minuten lang inhaliert wird. Die Patienten werden 24 Stunden nach der Aerosolexposition nachbeobachtet.

Schema D ist eine Dosiseskalationsstudie, in der Patienten im Alter von 9 bis 40 Jahren behandelt werden. Die Patienten erhalten 3 Tage lang 3-mal täglich entweder das Vehikel oder UTP durch Inhalation. Bei jeder Dosisstufe werden Kohorten von jeweils 4 Patienten eingetragen.