Studio dell'uridina trifosfato (UTP) come spray aerosol per la fibrosi cistica

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: I pazienti possono essere trattati con uno qualsiasi dei tre diversi regimi. I pazienti possono essere trattati con più di un regime, se soddisfano i requisiti di idoneità.

I pazienti in regime A sono adulti e ricevono uridina trifosfato (UTP) per inalazione, seguita immediatamente da broncoscopia.

I pazienti in regime B sono bambini di età compresa tra 4 e 10 anni. I pazienti ricevono fino a 4 dosi graduate di UTP per inalazione il giorno 1. Il giorno 2, i pazienti ricevono una singola dose di UTP. I pazienti ricevono amiloride seguita da UTP per inalazione il giorno 3.

I pazienti in regime C sono bambini di età compresa tra 4 e 18 anni. I pazienti inalano un aerosol di ossido di ferro monodisperso radiomarcato (tecnezio 99m). Le radiazioni depositate nei polmoni del paziente vengono monitorate. I pazienti vengono randomizzati per ricevere uno dei 4 diversi aerosol (veicolo; UTP; amiloride; o UTP più amiloride), che viene inalato per 20 minuti. I pazienti vengono seguiti 24 ore dopo l'esposizione all'aerosol.

Il regime D è uno studio di aumento della dose in cui i pazienti hanno un'età compresa tra 9 e 40 anni. I pazienti ricevono il veicolo o l'UTP per inalazione 3 volte al giorno per 3 giorni. Vengono inserite coorti di 4 pazienti ciascuna per ciascun livello di dose.