Uridiinitrifosfaatin (UTP) tutkiminen aerosolisuihkeena kystisen fibroosin hoitoon
TAVOITTEET: I. Selvitä uridiinitrifosfaatin (UTP) stabiilius ja tutkia eksogeenisten nukleotidien metaboliaa hengitysteiden epiteelin pinnoilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi.
II. Määritä aerosolisoidun UTP:n akuutti turvallisuus ja tehokkuus lapsilla, joilla on kystinen fibroosi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PROTOKOLLAN YHTEENVETO: Potilaita voidaan hoitaa millä tahansa kolmesta eri hoito-ohjelmasta. Potilaita voidaan hoitaa useammalla kuin yhdellä hoito-ohjelmalla, jos he täyttävät kelpoisuusvaatimukset.
Hoito-ohjelman A potilaat ovat aikuisia ja saavat uridiinitrifosfaattia (UTP) hengitettynä, minkä jälkeen suoritetaan välittömästi bronkoskopia.
Hoito-ohjelman B potilaat ovat 4–10-vuotiaita lapsia. Potilaat saavat jopa 4 asteittaista UTP-annosta inhaloimalla ensimmäisenä päivänä. Päivänä 2 potilaat saavat yhden annoksen UTP:tä. Potilaat saavat amiloridia ja sen jälkeen UTP:tä inhalaationa päivänä 3.
Hoito-ohjelman C potilaat ovat 4–18-vuotiaita lapsia. Potilaat hengittävät radioaktiivisesti leimattua (teknetium 99m) monodispersistä rautaoksidiaerosolia. Potilaan keuhkoihin kerääntynyttä säteilyä seurataan. Potilaat satunnaistetaan saamaan yksi neljästä eri aerosolista (vehikkeli; UTP; amiloridi; tai UTP plus amiloridi), jota hengitetään 20 minuutin ajan. Potilaita seurataan 24 tuntia aerosolialtistuksen jälkeen.
Ohjelma D on annoksen nostotutkimus, jossa potilaat ovat 9–40-vuotiaita. Potilaat saavat joko vehikkelin tai UTP:n hengitettynä 3 kertaa päivässä 3 päivän ajan. Jokaiselle annostasolle syötetään 4 potilaan kohortti.
Opintotyyppi
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
-- Sairauden ominaisuudet -- Lievän tai keskivaikean kystisen fibroosin diagnoosi Pieni päivittäinen hengitysteiden eritteiden tuotanto Vakaa keuhkokulku -- Aikaisempi/samanaikainen hoito -- Sädehoito: Ei säteilyä 12 kuukauden kuluessa, joka saa potilasta ylittämään vuosirajan Muu: Ei kroonista lääkitystä reaktiivinen hengitystiesairaus Vähintään 12 tuntia inhaloiduista beeta-adrenergisista agonisteista Vähintään 24 tuntia systeemisestä teofylliinistä -- Potilaan ominaisuudet - FEV1 yli 50 % ennustettu Muu: Ei raskaana On suoritettava toistettava spirometria
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Natriureettiset aineet
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Diureetit
- Natriumkanavan salpaajat
- Diureetit, kaliumia säästävät
- Hapon tunnistavat ionikanavasalpaajat
- Epiteelin natriumkanavan salpaajat
- Amiloridi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/13446
- UNCCH-FDR001008
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .