Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PRION-1: Quinakrin pro lidskou prionovou chorobu

6. dubna 2015 aktualizováno: Medical Research Council

PRION-1: Quinakrin pro lidskou prionovou chorobu. Částečně randomizovaná zkouška preferencí pacientů k vyhodnocení aktivity a bezpečnosti chinakrinu u lidských prionových onemocnění

PRION-1 si klade za cíl vyhodnotit aktivitu a bezpečnost chinakrinu (mepacrine hydrochloridu) u lidských prionových onemocnění. Jeho cílem je také vytvořit vhodný rámec pro klinické hodnocení terapeutických možností pro lidské prionové onemocnění, které lze v budoucnu zdokonalit nebo rozšířit, jakmile budou k dispozici nové látky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lidská prionová onemocnění se tradičně dělí na Creutzfeldt-Jakobovu chorobu (CJD), Gerstmann-Sträussler-Scheinkerovu (GSS) chorobu a kuru. Alternativně je lze klasifikovat do tří kauzálních kategorií: sporadické, získané a zděděné. Od roku 1995 se ve Spojeném království objevila nová lidská prionová choroba, varianta CJD (vCJD), a experimentální důkazy, že je to způsobeno stejným prionovým kmenem jako kmen způsobující bovinní spongiformní encefalopatii (BSE) u skotu, zvýšily možnost, že se ve Spojeném království a dalších zemích objeví velká epidemie vCJD v důsledku dietárního nebo jiného vystavení prionům BSE. Tyto obavy vedly k intenzivnějšímu úsilí o vývoj terapeutických intervencí.

Quinakrin byl dříve používán k léčbě jiných onemocnění, jako je malárie; bylo však zjištěno, že má závažné vedlejší účinky a ve Spojeném království již není licencován. Z laboratorních testů existují jen velmi omezené důkazy o potenciálním použití chinakrinu u lidských prionových onemocnění a důkazy o jakémkoli možném klinickém přínosu jsou zatím velmi vzácné. Studie PRION-1 se provádí, protože v současné době nejsou k dispozici žádné jiné léky, které by byly považovány za vhodné pro hodnocení u lidí.

Typ studie

Intervenční

Zápis

160

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku 12 let nebo více, s diagnózou jakéhokoli typu lidského prionového onemocnění.

Kritéria vyloučení:

  • V kómatu nebo v preterminální fázi onemocnění, takže prodloužení současné kvality života by nebylo podporováno
  • Známá citlivost na chinakrin
  • Užívám jakoukoli jinou předpokládanou anti-prionovou terapii po dobu kratší než 8 týdnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Čas na smrt
podíl respondentů, přičemž „reagující“ jsou definováni jako pacienti vykazující buď klinické zlepšení, nebo nezhoršení ve 3 klíčových neurologických a neuropsychiatrických opatřeních

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Mini Mental State Examination (MMSE)
Hodnocení klinické demence (CDR)
Rankin skóre
Stupnice hodnocení Alzheimerovy choroby – kognitivní (ADAS-Cog)
Skóre Glasgow v kómatu
Barthel Activities of Daily Living (ADL)
skenování magnetickou rezonancí (MRI)
elektroencefalogram (EEG)
mozkomíšní mok (CSF)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical Research Council

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John Collinge, MD, FRCP, MRC Prion Unit
  • Ředitel studie: Janet Darbyshire, MBChB, FRCP, MRC Clinical Trials Unit

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2004

Dokončení studie

1. března 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. března 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2005

První zveřejněno (Odhad)

4. března 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2015

Naposledy ověřeno

1. dubna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Version 1.1
  • Grant ID:71361

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit