PRION-1 : Quinacrine pour la maladie à prion humaine
PRION-1 : Quinacrine pour la maladie à prion humaine. Un essai partiellement randomisé sur les préférences des patients pour évaluer l'activité et l'innocuité de la quinacrine dans la maladie à prion humaine
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Les maladies humaines à prion ont été traditionnellement classées en maladie de Creutzfeldt-Jakob (MCJ), maladie de Gerstmann-Sträussler-Scheinker (GSS) et kuru. Ils peuvent alternativement être classés en trois catégories causales : sporadiques, acquis et héréditaires. L'apparition d'une nouvelle maladie humaine à prion, la variante de la MCJ (vMCJ), au Royaume-Uni à partir de 1995, et la preuve expérimentale qu'elle est causée par la même souche de prion que celle responsable de l'encéphalopathie spongiforme bovine (ESB) chez les bovins, a soulevé la possibilité qu'une épidémie majeure de vMCJ se produise au Royaume-Uni et dans d'autres pays à la suite d'une exposition alimentaire ou autre aux prions de l'ESB. Ces préoccupations ont conduit à intensifier les efforts pour développer des interventions thérapeutiques.
La quinacrine a déjà été utilisée pour traiter d'autres maladies telles que le paludisme ; cependant, il s'est avéré qu'il avait de graves effets secondaires et n'est plus autorisé au Royaume-Uni. Il n'y a que des preuves très limitées provenant de tests de laboratoire sur l'utilisation potentielle de la quinacrine dans les maladies à prions humaines, et les preuves à ce jour d'un éventuel bénéfice clinique sont très rares. L'essai PRION-1 est en cours car il n'y a pas d'autres médicaments actuellement disponibles qui sont considérés comme pouvant être évalués chez l'homme.
Type d'étude
Inscription
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
- National Prion Clinic
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âgé de 12 ans ou plus, diagnostiqué avec tout type de maladie humaine à prion.
Critère d'exclusion:
- Dans le coma ou dans une phase pré-terminale de la maladie telle que la prolongation de la qualité de vie actuelle ne serait pas prise en charge
- Sensibilité connue à la quinacrine
- A pris tout autre traitement anti-prion putatif pendant moins de 8 semaines
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
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L'heure de la mort
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proportion de répondeurs, les « répondeurs » étant définis comme des patients présentant une amélioration clinique ou une absence de détérioration de 3 mesures neurologiques et neuropsychiatriques clés
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
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Mini examen de l'état mental (MMSE)
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Cote de démence du clinicien (CDR)
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Note de Rankin
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Échelle d'évaluation de la maladie d'Alzheimer - Cognitive (ADAS-Cog)
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Score de coma de Glasgow
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Barthel Activités de la vie quotidienne (AVQ)
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imagerie par résonance magnétique (IRM)
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électro-encéphalogramme (EEG)
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liquide céphalo-rachidien (LCR)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: John Collinge, MD, FRCP, MRC Prion Unit
- Directeur d'études: Janet Darbyshire, MBChB, FRCP, MRC Clinical Trials Unit
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Infections
- Infections du système nerveux central
- Maladies neurodégénératives
- Maladies à prions
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antinéoplasiques
- Agents antiprotozoaires
- Agents antiparasitaires
- Antipaludéens
- Agents antinématodes
- Anthelminthiques
- Agents antiplatyhelminthiques
- Agents anticestodaux
- Quinacrine
Autres numéros d'identification d'étude
- Version 1.1
- Grant ID:71361
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