PRION-1: Quinacrine til human prionsygdom

De humane prionsygdomme er traditionelt blevet klassificeret i Creutzfeldt-Jakob sygdom (CJD), Gerstmann-Sträussler-Scheinker (GSS) sygdom og kuru. De kan alternativt klassificeres i tre årsagskategorier: sporadiske, erhvervede og nedarvede. Forekomsten af ​​en ny human prionsygdom, variant CJD (vCJD), i Det Forenede Kongerige fra 1995 og fremefter, og de eksperimentelle beviser for, at denne er forårsaget af den samme prionstamme som den, der forårsager bovin spongiform encephalopati (BSE) hos kvæg, har øget muligheden for, at en større epidemi af vCJD vil forekomme i Det Forenede Kongerige og andre lande som følge af kosten eller anden eksponering for BSE-prioner. Disse bekymringer har ført til en intensiveret indsats for at udvikle terapeutiske interventioner.

Quinacrin er tidligere blevet brugt til at behandle andre sygdomme såsom malaria; det viste sig dog at have alvorlige bivirkninger og er ikke længere godkendt i Det Forenede Kongerige. Der er kun meget begrænset evidens fra laboratorietests for den potentielle anvendelse af quinacrin til human prionsygdom, og den hidtidige evidens for enhver mulig klinisk fordel er meget sparsom. PRION-1-forsøget er ved at blive gennemført, da der ikke er andre lægemidler tilgængelige i øjeblikket, som anses for at være egnede til menneskelig evaluering.