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PRION-1: Chinacrin für die menschliche Prionenkrankheit

6. April 2015 aktualisiert von: Medical Research Council

PRION-1: Chinacrin für die menschliche Prionenerkrankung. Eine teilweise randomisierte Patientenpräferenzstudie zur Bewertung der Aktivität und Sicherheit von Chinacrin bei menschlicher Prionenerkrankung

PRION-1 zielt darauf ab, die Aktivität und Sicherheit von Chinacrin (Mepacrinhydrochlorid) bei Prionenerkrankungen beim Menschen zu bewerten. Es zielt auch darauf ab, einen geeigneten Rahmen für die klinische Bewertung therapeutischer Optionen für menschliche Prionenerkrankungen zu schaffen, die in Zukunft verfeinert oder erweitert werden können, wenn neue Wirkstoffe verfügbar werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die menschlichen Prionenkrankheiten wurden traditionell in Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (CJD), Gerstmann-Sträussler-Scheinker (GSS)-Krankheit und Kuru eingeteilt. Sie können alternativ in drei kausale Kategorien eingeteilt werden: sporadisch, erworben und vererbt. Das Auftreten einer neuen menschlichen Prionenkrankheit, Variante CJD (vCJD), im Vereinigten Königreich ab 1995 und der experimentelle Beweis, dass diese durch denselben Prionenstamm verursacht wird wie der, der die bovine spongiforme Enzephalopathie (BSE) bei Rindern verursacht, hat zugenommen die Möglichkeit, dass es im Vereinigten Königreich und in anderen Ländern zu einer großen vCJK-Epidemie infolge einer diätetischen oder sonstigen Exposition gegenüber BSE-Prionen kommt. Diese Bedenken haben zu intensivierten Bemühungen geführt, therapeutische Interventionen zu entwickeln.

Chinacrin wurde früher zur Behandlung anderer Krankheiten wie Malaria eingesetzt; Es wurde jedoch festgestellt, dass es schwerwiegende Nebenwirkungen hat und im Vereinigten Königreich nicht mehr zugelassen ist. Es gibt nur sehr begrenzte Beweise aus Labortests für die potenzielle Verwendung von Quinacrin bei Prionenerkrankungen beim Menschen, und die Beweise für einen möglichen klinischen Nutzen sind bisher sehr spärlich. Die PRION-1-Studie wird durchgeführt, da derzeit keine anderen Medikamente verfügbar sind, die für die Bewertung am Menschen als geeignet erachtet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

160

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter von 12 Jahren oder älter, bei dem irgendeine Art von menschlicher Prionenerkrankung diagnostiziert wurde.

Ausschlusskriterien:

  • Im Koma oder in einer präterminalen Krankheitsphase, so dass eine Verlängerung der derzeitigen Lebensqualität nicht unterstützt würde
  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber Chinacrin
  • Eine andere mutmaßliche Anti-Prion-Therapie für weniger als 8 Wochen eingenommen hat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeit bis zum Tod
Anteil der Responder, wobei "Responder" als Patienten definiert sind, die entweder eine klinische Verbesserung oder keine Verschlechterung bei 3 wichtigen neurologischen und neuropsychiatrischen Merkmalen zeigen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Mini Mental State Exam (MMSE)
Klinische Demenzbewertung (CDR)
Rankin-Punktzahl
Bewertungsskala für die Alzheimer-Krankheit – Kognitiv (ADAS-Cog)
Glasgow-Koma-Score
Barthel Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL)
Magnetresonanztomographie (MRT)
Elektroenzephalogramm (EEG)
Liquor cerebrospinalis (CSF)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: John Collinge, MD, FRCP, MRC Prion Unit
  • Studienleiter: Janet Darbyshire, MBChB, FRCP, MRC Clinical Trials Unit

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2004

Studienabschluss

1. März 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. März 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. März 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. April 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2015

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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