- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00104663
PRION-1: Chinacrin für die menschliche Prionenkrankheit
PRION-1: Chinacrin für die menschliche Prionenerkrankung. Eine teilweise randomisierte Patientenpräferenzstudie zur Bewertung der Aktivität und Sicherheit von Chinacrin bei menschlicher Prionenerkrankung
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Die menschlichen Prionenkrankheiten wurden traditionell in Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (CJD), Gerstmann-Sträussler-Scheinker (GSS)-Krankheit und Kuru eingeteilt. Sie können alternativ in drei kausale Kategorien eingeteilt werden: sporadisch, erworben und vererbt. Das Auftreten einer neuen menschlichen Prionenkrankheit, Variante CJD (vCJD), im Vereinigten Königreich ab 1995 und der experimentelle Beweis, dass diese durch denselben Prionenstamm verursacht wird wie der, der die bovine spongiforme Enzephalopathie (BSE) bei Rindern verursacht, hat zugenommen die Möglichkeit, dass es im Vereinigten Königreich und in anderen Ländern zu einer großen vCJK-Epidemie infolge einer diätetischen oder sonstigen Exposition gegenüber BSE-Prionen kommt. Diese Bedenken haben zu intensivierten Bemühungen geführt, therapeutische Interventionen zu entwickeln.
Chinacrin wurde früher zur Behandlung anderer Krankheiten wie Malaria eingesetzt; Es wurde jedoch festgestellt, dass es schwerwiegende Nebenwirkungen hat und im Vereinigten Königreich nicht mehr zugelassen ist. Es gibt nur sehr begrenzte Beweise aus Labortests für die potenzielle Verwendung von Quinacrin bei Prionenerkrankungen beim Menschen, und die Beweise für einen möglichen klinischen Nutzen sind bisher sehr spärlich. Die PRION-1-Studie wird durchgeführt, da derzeit keine anderen Medikamente verfügbar sind, die für die Bewertung am Menschen als geeignet erachtet werden.
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
- National Prion Clinic
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter von 12 Jahren oder älter, bei dem irgendeine Art von menschlicher Prionenerkrankung diagnostiziert wurde.
Ausschlusskriterien:
- Im Koma oder in einer präterminalen Krankheitsphase, so dass eine Verlängerung der derzeitigen Lebensqualität nicht unterstützt würde
- Bekannte Empfindlichkeit gegenüber Chinacrin
- Eine andere mutmaßliche Anti-Prion-Therapie für weniger als 8 Wochen eingenommen hat
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
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Zeit bis zum Tod
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Anteil der Responder, wobei "Responder" als Patienten definiert sind, die entweder eine klinische Verbesserung oder keine Verschlechterung bei 3 wichtigen neurologischen und neuropsychiatrischen Merkmalen zeigen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
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Mini Mental State Exam (MMSE)
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Klinische Demenzbewertung (CDR)
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Rankin-Punktzahl
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Bewertungsskala für die Alzheimer-Krankheit – Kognitiv (ADAS-Cog)
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Glasgow-Koma-Score
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Barthel Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL)
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Magnetresonanztomographie (MRT)
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Elektroenzephalogramm (EEG)
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Liquor cerebrospinalis (CSF)
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: John Collinge, MD, FRCP, MRC Prion Unit
- Studienleiter: Janet Darbyshire, MBChB, FRCP, MRC Clinical Trials Unit
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Infektionen
- Infektionen des zentralen Nervensystems
- Neurodegenerative Krankheiten
- Prionenkrankheiten
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antiinfektiva
- Enzym-Inhibitoren
- Antineoplastische Mittel
- Antiprotozoenmittel
- Antiparasitäre Mittel
- Antimalariamittel
- Antinematodale Mittel
- Anthelmintika
- Antiplatyhelmintische Mittel
- Antizestodale Mittel
- Chinacrin
Andere Studien-ID-Nummern
- Version 1.1
- Grant ID:71361
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