Dvojitě zaslepená, randomizovaná kontrolní studie srovnávající botulotoxin typu A (botox) a placebo v léčbě idiopatické PEC

Časová osa studie je rozdělena do pěti fází, které byly definovány na základě zkušeností s předchozím přehledem as léčbou PEC obecně. Tyto fáze jsou následující: 1) studijní léčba (injekce botoxu versus placebo); 2) manipulace po úpravě a odlévání; 3) vyztužení a celodenní údržba; 4) intent-to-treat intervence pro léčbu pacientů, kteří poprvé nereagovali (NR1) a poprvé recidivy (Rec1) po ukončení studie; a 5) záchranná intervence pro zvládání druhých nereagujících pacientů (NR2) a podruhé recidiv (Rec2) po intervenci za účelem léčby.

Využijeme dvojitě zaslepenou randomizovanou kontrolní studii k posouzení účinnosti botoxu v léčbě idiopatického PEC. Pacienti, rodiče, oba zúčastnění chirurgové a členové jejich klinických a výzkumných týmů (fyzioterapeut, ergoterapeut, ortopedický technolog, ortotik, výzkumný asistent) budou zaslepeni vůči studijní skupině (Botoxová skupina versus kontrolní skupina), do které každý subjekt patří. Lékárník připravující stříkačky k injekci nebude oslepen.

Subjekty budou náhodně rozděleny tak, aby dostávaly buď botox (skupina s léčbou) nebo placebo (kontrolní skupina). Subjekty v léčebné skupině dostanou injekce botoxu v dávce 10 IU/kg připravené zředěním 100 IU Botoxu v 1 cm3 nekonzervovaného fyziologického roztoku. Pokud má dítě bilaterální PEC, obsah se rovnoměrně rozdělí pro injekci do každého gastrocnemia. Placebo injekce pro kontrolní skupinu bude obsahovat nekonzervovaný fyziologický roztok v množství 0,1 cm3/kg (takže subjekt o hmotnosti 4,5 kg dostane 0,45 cm3).