En dubbelblind, randomiserad kontrollstudie som jämför botulinumtoxin typ A (Botox) och placebo vid behandling av idiopatisk klumpfot

Studiens tidslinje är indelad i fem faser som har definierats baserat på erfarenheter från den tidigare granskningen och med klumpfotsbehandling i allmänhet. Dessa faser är följande: 1) studiebehandling (Botox-injektion kontra placebo); 2) efterbehandlingsmanipulation och gjutning; 3) stöd och heltidsunderhåll; 4) intention-to-treat-intervention för hantering av förstagångs-non-responders (NR1) och förstagångsrecidiv (Rec1) efter studiebehandling; och 5) räddningsingripande för hantering av andra gången non-responders (NR2) och andra gången recidiv (Rec2) efter intention-to-treat intervention.

Vi kommer att använda en dubbelblind randomiserad kontrollstudie för att bedöma effekten av Botox vid behandling av idiopatisk klumpfot. Patienter, föräldrar, både deltagande kirurger och medlemmar av deras kliniska team och forskarteam (sjukgymnast, arbetsterapeut, ortopedtekniker, ortotist, forskningsassistent) kommer att bli blinda för den studiegrupp (Botox-grupp kontra kontrollgrupp) varje försöksperson tillhör. Apoteket som förbereder sprutorna för injektion kommer inte att bli blind.

Försökspersoner kommer att slumpmässigt tilldelas för att få antingen Botox (behandlingsgrupp) eller placebo-injektion (kontrollgrupp). Försökspersoner i behandlingsgruppen kommer att få Botox-injektioner doserade med 10 IE/kg framställda genom att späda 100 IE Botox i 1 cc oförvarad saltlösning. Om barnet har bilateral klumpfot kommer innehållet att delas lika för injektion i varje gastrocnemius. Placebo-injektioner för kontrollgruppen kommer att innehålla okonserverad koksaltlösning på 0,1 cc/kg (så att en 4,5 kg-person kommer att få 0,45 cc).