Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace kmenových buněk pro Hurler

3. prosince 2017 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro Hurlerův syndrom, syndrom Maroteaux Lamy (MPS VI) a deficit alfa manosidázy (mannosidóza)

Účelem této studie je určit bezpečnost a přihojení dárcovských hematopoetických buněk pomocí tohoto kondicionačního režimu u pacientů podstupujících transplantaci krvetvorných (krevotvorných) buněk pro Hurlerův syndrom, Maroteaux Lamyho syndrom, mannosidózu nebo onemocnění I-buněk.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Před transplantací budou subjekty dostávat busulfan intravenózně (IV) prostřednictvím Hickmanovy linie čtyřikrát denně po dobu 4 dnů, cyklofosfamid intravenózně prostřednictvím Hickmanovy linie jednou denně po dobu 4 dnů a antithymocytární globulin IV prostřednictvím Hickmanovy linie dvakrát denně po dobu tří dnů. dní před transplantací. Tyto tři léky jsou podávány subjektům, aby pomohly nové dřeni "vzít" a růst.

V den transplantace budou krvetvorné buňky dárce transfundovány centrálním žilním katetrem.

Po transplantaci krvetvorných buněk pak subjekty dostanou dva léky, cyklosporin a buď methylprednisolon nebo mykofenolát mofetil (MMF). Cyklosporin a methylprednisolon nebo MMF se podávají, aby pomohly předcházet komplikacím reakce štěpu proti hostiteli a aby se snížila šance, že nové dárcovské buňky budou odmítnuty.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s mukopolysacharidózou typu I (např. Hurlerův syndrom), Maroteaux-Lamyho syndromem (MPS VI), alfa mannosidózou nebo mukolipidózou typu II (onemocnění I-buněk), kteří mají dřeň související s HLA identickou nebo neshodou (na 1 antigenu) , PBSC nebo dárce pupečníkové krve.
  • Pacienti s mukopolysacharidózou, typem I, Maroteaux-Lamyho syndromem (MPS VI), alfa mannosidózou nebo mukolipidózou typu II (I-buněčná nemoc), kteří mají HLA-identickou nebo HLA-1 nepříbuznou dřeň, PBSC nebo HLA-0 -2 dárce pupečníkové krve s nesprávným antigenem.
  • Pacienti s MPS typu I, Maroteauxovým Lamyho syndromem (MPS VI) nebo mukolipidózou typu II (I-buněčné onemocnění) budou mít mentální vývojový index v rozmezí dvou standardních odchylek od normálního průměru, jak nejlépe lze určit pomocí Bayleyových škál kojenců. vývojové nebo jiné standardizované testování s vědomím, že tyto mohou být ovlivněny poruchou řeči a/nebo sluchu.
  • Přiměřená funkce orgánů:
  • Srdeční: ejekční frakce >40 %; žádné dekompenzované městnavé srdeční selhání nebo nekontrolovaná arytmie
  • Renální: sérový kreatinin <2,0 mg/dl
  • Jaterní: celkový bilirubin <3x Horní hranice normálních transamináz < 5,0 x Horní hranice normálu
  • Podepsaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost dysfunkce hlavních orgánů (viz výše)
  • Těhotenství
  • Důkaz HIV infekce nebo známá HIV pozitivní sérologie
  • Pacienti nebo rodiče nejsou psychicky schopni podstoupit BMT s přidruženou přísnou izolací nebo zdokumentovanou anamnézou lékařského nedodržování předpisů
  • Pacienti > 50 kg mohou být ohroženi tím, že budou mít dávky buněk pod cílovou hodnotou ≥ 10 x 106 buněk CD 34/kg, a proto nebudou způsobilí k podávání nesouvisejících PBSC.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba Arm
Všichni pacienti léčení chemoterapií a transplantací.
Postup: Transplantace kmenových buněk
Účelem transplantace krvetvorných buněk je zavést krvetvorné buňky od normálního dárce, které obsahují enzym schopný zbavit se látek, které se nahromadily v těle pacientů se střádavým onemocněním. Hematopoetické buňky mohou pocházet z kostní dřeně, periferní krve (tj. krev kolující v krevních cévách našeho těla) nebo z pupečníkové krve (tj. krev odebraná z pupeční šňůry po narození dítěte a přestřižení pupeční šňůry).
Ostatní jména:
  • Transplantace kostní dřeně
Lék: Busulfan, cyklofosfamid, ATG
Před transplantací budou subjekty dostávat BUSULFAN intravenózně (IV) prostřednictvím Hickmanovy linie dvakrát denně po dobu 4 dnů, CYCLOPHOSPHAMID intravenózně prostřednictvím Hickmanovy linie jednou denně po dobu 4 dnů a ANTI-TYMOCYTE GLOBULIN IV prostřednictvím Hickmanovy linie dvakrát denně po dobu tří dnů před transplantací. Tyto tři léky se podávají, aby pomohly nové dřeni „vzít“ a růst. METHYLPREDNISOLONE bude podán jako premedikace pro ATG.
Ostatní jména:
  • Busulfex, Cytoxan, Thymoglobulin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrné procento dárcovských buněk ve studované populaci (chimérismus).
Časové okno: po 21 dnech, 42 dnech, 60 dnech, 100 dnech, 6 měsících a 1 roce
Přihojení pocházející od dárce určené polymorfismem délky restrikčních fragmentů (RFLP).
po 21 dnech, 42 dnech, 60 dnech, 100 dnech, 6 měsících a 1 roce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, kteří přežili studii
Časové okno: ve 100 dnech, 1 roce a 3 letech po transplantaci
Počet pacientů, kteří přežili (naživu) ve specifikovaných časových bodech.
ve 100 dnech, 1 roce a 3 letech po transplantaci
Počet pacientů, u kterých se nezdařilo přihojení.
Časové okno: 42. den po transplantaci
Toxicita (nežádoucí účinek) hematologického přihojení dárcovských buněk je určena selháním přihojení 42. dne.
42. den po transplantaci
Počet pacientů s akutním onemocněním graft-versus-host (aGVHD) stupně III-IV.
Časové okno: 100. den po transplantaci
Toxicita (nežádoucí účinek) tohoto režimu přípravy transplantace kmenových buněk v důsledku akutní reakce štěpu proti hostiteli.
100. den po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 1999

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

15. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. prosince 2017

Naposledy ověřeno

1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UMN-MT1999-07
  • 0104M93821 (Jiný identifikátor: IRB, University of Minnesota)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit