Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolujen siirto Hurlerille

sunnuntai 3. joulukuuta 2017 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Hematopoieettisten kantasolujen siirto Hurlerin oireyhtymän, Maroteaux Lamyn oireyhtymän (MPS VI) ja alfamannosidaasipuutoksen (mannosidoosin) varalta

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää luovuttajien hematopoieettisten solujen turvallisuus ja kiinnittyminen käyttämällä tätä hoito-ohjelmaa potilailla, joille tehdään hematopoieettinen (verta muodostava) solusiirto Hurlerin oireyhtymän, Maroteaux Lamyn oireyhtymän, mannosidoosin tai I-solusairauden vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ennen elinsiirtoa koehenkilöt saavat busulfaania suonensisäisesti (IV) Hickman-linjan kautta neljä kertaa päivässä 4 päivän ajan, syklofosfamidia suonensisäisesti Hickman-linjan kautta kerran päivässä 4 päivän ajan ja Anti-Thymocyte Globulin IV -valmistetta Hickman-linjan kautta kahdesti päivässä kolmen päivän ajan. päivää ennen elinsiirtoa. Näitä kolmea lääkettä annetaan koehenkilöille auttamaan uutta luuydintä "ottamaan" ja kasvamaan.

Elinsiirtopäivänä luovuttajan hematopoieettiset solut siirretään keskuslaskimokatetrin kautta.

Hematopoieettisten solujen siirron jälkeen koehenkilöt saavat kaksi lääkettä, syklosporiinia ja joko metyyliprednisolonia tai mycophenolate mofetilia (MMF). Syklosporiinia ja metyyliprednisolonia tai MMF:ää annetaan estämään siirrännäis-isäntätaudin komplikaatioita ja vähentämään mahdollisuutta, että uudet luovuttajasolut hylätään.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on mukopolysakkaridoosi, tyypin I (esim. Hurlerin oireyhtymä), Maroteaux-Lamyn oireyhtymä (MPS VI), alfa-mannosidoosi tai tyypin II mukolipidoosi (I-solusairaus), joilla on HLA:n kanssa identtinen tai yhteensopimaton (yhdellä antigeenillä) liittyvä luuydin , PBSC tai napanuoraveren luovuttaja.
  • Potilaat, joilla on mukopolysakkaridoosi, tyyppi I, Maroteaux-Lamyn oireyhtymä (MPS VI), alfa-mannosidoosi tai mukolipidoosi tyyppi II (I-solusairaus), joilla on HLA-identtinen tai HLA-1-antigeeni, joka ei täsmää toisiinsa liittymättömällä luuytimellä, PBSC:llä tai HLA-0:lla -2 napanuoraveren luovuttajaa, joiden antigeeni ei täsmää.
  • Potilailla, joilla on tyypin I MPS, Maroteaux Lamyn oireyhtymä (MPS VI) tai mukolipidoosi tyyppi II (I-solusairaus), henkisen kehityksen indeksi on kahden normaalin keskihajonnan sisällä, niin hyvin kuin voidaan määrittää vauvan Bayley-asteikoilla kehittämiseen tai muuhun standardoituun testaukseen, kun otetaan huomioon, että puhe- ja/tai kuulovaurio voi vaikuttaa näihin.
  • Riittävä elimen toiminta:
  • Sydän: ejektiofraktio >40 %; ei dekompensoitua kongestiivista sydämen vajaatoimintaa tai hallitsematonta rytmihäiriötä
  • Munuaiset: seerumin kreatiniini <2,0 mg/dl
  • Maksa: kokonaisbilirubiini <3 x normaalin transaminaasien yläraja < 5,0 x normaalin yläraja
  • Allekirjoitettu suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Suurin elinten toimintahäiriö (katso yllä)
  • Raskaus
  • Todisteet HIV-infektiosta tai tiedossa oleva HIV-positiivinen serologia
  • Potilaat tai vanhemmat ovat psykologisesti kyvyttömiä läpikäymään BMT:tä, johon liittyy tiukka eristäminen tai dokumentoitu lääketieteellinen noudattamatta jättäminen.
  • Potilaat, jotka ovat yli 50 kg, voivat olla vaarassa saada soluannokset alle tavoitteen ≥ 10 x 106 CD 34 -solua/kg, eivätkä he siksi ole oikeutettuja saamaan toisiinsa liittymättömiä PBSC:itä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitovarsi
Kaikki kemoterapialla ja elinsiirrolla hoidetut potilaat.
Menettely: Kantasolujen siirto
Hematopoieettisten solujen siirron tarkoituksena on tuoda normaalin luovuttajan hematopoieettisia soluja, jotka sisältävät entsyymiä, joka pystyy poistamaan varastosairauksista kärsivien potilaiden elimistöön kertyneet aineet. Hematopoieettiset solut voivat olla peräisin luuytimestä, ääreisverestä (eli kehomme verisuonissa kiertävästä verestä) tai napanuoraverestä (ts. veri otettu napanuorasta vauvan syntymän ja napanuoran katkaisun jälkeen).
Muut nimet:
  • Luuydinsiirto
Lääke: Busulfaani, syklofosfamidi, ATG
Ennen siirtoa potilaat saavat BUSULFANia suonensisäisesti (IV) Hickman-linjan kautta kahdesti päivässä 4 päivän ajan, CYCLOPHOSPHAMIDE laskimoon Hickman-linjan kautta kerran päivässä 4 päivän ajan ja ANTI-TYMOCYTE GLOBULIN IV Hickman-linjan kautta kahdesti päivässä kolmen päivän ajan. ennen elinsiirtoa. Näitä kolmea lääkettä annetaan auttamaan uutta luuydintä "ottamaan" ja kasvamaan. METYLPREDNISOLONE annetaan esilääkityksenä ATG:tä varten.
Muut nimet:
  • Busulfex, Cytoxan, Thymoglobulin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luovuttajasolujen keskimääräinen prosenttiosuus tutkimuspopulaatiossa (kimerismi).
Aikaikkuna: 21 päivän, 42 päivän, 60 päivän, 100 päivän, 6 kuukauden ja 1 vuoden kohdalla
Luovuttajaperäinen istutus määritettynä restriktiofragmentin pituuspolymorfismilla (RFLP).
21 päivän, 42 päivän, 60 päivän, 100 päivän, 6 kuukauden ja 1 vuoden kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimuksesta selviytyneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: 100 päivää, 1 vuosi ja 3 vuotta siirron jälkeen
Selviytyneiden (elävien) potilaiden määrä tiettyinä ajankohtina.
100 päivää, 1 vuosi ja 3 vuotta siirron jälkeen
Niiden potilaiden määrä, joiden istutus epäonnistui.
Aikaikkuna: Päivä 42 siirron jälkeen
Hematologisten luovuttajasolujen siirron toksisuus (ei-toivottu vaikutus) määräytyy siirron epäonnistumisena päivänä 42.
Päivä 42 siirron jälkeen
Potilaiden määrä, joilla on asteen III–IV akuutti siirrännäis-isäntätauti (aGVHD).
Aikaikkuna: Päivä 100 siirron jälkeen
Tämän valmistavan kantasolusiirto-ohjelman toksisuus (epätoivottu vaikutus), joka johtuu akuutista käänteis-isäntä-sairaudesta.
Päivä 100 siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. toukokuuta 1999

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 15. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. joulukuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UMN-MT1999-07
  • 0104M93821 (Muu tunniste: IRB, University of Minnesota)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Kliiniset tutkimukset Kantasolujen siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gabon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa