このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ハーラーの幹細胞移植

2017年12月3日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota

ハーラー症候群、マロトー ラミー症候群 (MPS VI)、およびアルファ マンノシダーゼ欠損症 (マンノシドーシス) に対する造血幹細胞移植

この研究の目的は、Hurler 症候群、Maroteaux Lamy 症候群、マンノシドーシス、または I 細胞疾患のために造血 (血液形成) 細胞移植を受けている患者において、このコンディショニング療法を使用してドナー造血細胞の安全性と生着を決定することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

移植の前に、被験者はヒックマンラインを介してブスルファンを静脈内（IV）で1日4回4日間、ヒックマンラインを介してシクロホスファミドを1日1回4日間静脈内投与され、抗胸腺細胞グロブリンIVはヒックマンラインを介して1日2回3日間投与されます。移植の数日前。 これら 3 つの薬は、新しい骨髄の「取り込み」と成長を助けるために被験者に投与されます。

移植の日に、ドナーの造血細胞が中心静脈カテーテルを介して輸血されます。

造血細胞移植後、被験者はシクロスポリンとメチルプレドニゾロンまたはミコフェノール酸モフェチル（MMF）の2つの薬を受け取ります。 移植片対宿主病の合併症を予防し、新しいドナー細胞が拒絶される可能性を減らすために、シクロスポリンとメチルプレドニゾロンまたはMMFが投与されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

41

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • ムコ多糖症、I型（ハーラー症候群など）、マロトー・ラミー症候群（MPS VI）、アルファ・マンノシドーシス、またはムコリピドーシスII型（I細胞疾患）の患者で、HLAが同一またはミスマッチ（1つの抗原で）関連する骨髄を有する患者、PBSC、または臍帯血ドナー。
  • ムコ多糖症、I型、マロトーラミー症候群（MPS VI）、アルファマンノシドーシス、またはムコリピドーシスII型（I細胞疾患）の患者で、HLA同一またはHLA-1抗原が不一致の無関係の骨髄、PBSC、またはHLA-0を有する-2 抗原ミスマッチの臍帯血ドナー。
  • MPS タイプ I、マロトー ラミー症候群 (MPS VI)、またはムコリピドーシス タイプ II (I 細胞疾患) の患者は、乳児のベイリー スケールを使用して決定できる限り、正常平均の 2 標準偏差以内の精神発達指数を持ちます。開発またはその他の標準化されたテストは、これらが言語および/または聴覚障害の影響を受ける可能性があることを認識しています。
  • 適切な臓器機能:
  • 心臓: 駆出率 >40%;非代償性うっ血性心不全または制御不能な不整脈がない
  • 腎臓: 血清クレアチニン <2.0 mg/dl
  • 肝臓: 総ビリルビン <3x 正常なトランスアミナーゼの上限 < 5.0 x 正常な上限
  • 署名された同意。

除外基準:

  • 主要臓器機能不全の存在（上記参照）
  • 妊娠
  • -HIV感染または既知のHIV陽性血清学の証拠
  • -患者または親は、関連する厳格な隔離または文書化された医療不遵守の履歴を伴うBMTを受けることが心理的に不可能です
  • 50 kg を超える患者は、目標の 10 x 106 CD 34 細胞/kg 以上の細胞量を摂取するリスクがあるため、血縁関係のない PBSC を受ける資格はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療アーム
化学療法と移植で治療されたすべての患者。
手順：幹細胞移植
造血細胞移植の目的は、蓄積症患者の体内に蓄積した物質を取り除くことができる酵素を含む造血細胞を正常なドナーから移植することです。 造血細胞は、骨髄、末梢血 (つまり、私たちの体の血管を循環する血液)、または臍帯血 (つまり、 赤ちゃんが生まれてへその緒を切った後に、へその緒から採血すること。）
他の名前：
  • 骨髄移植
薬：ブスルファン、シクロホスファミド、ATG
移植の前に、被験者はヒックマンラインを介してブスルファンを静脈内（IV）で1日2回4日間、シクロホスファミドをヒックマンラインで1日1回静脈内で4日間、抗胸腺細胞グロブリンIVをヒックマンラインで1日2回3日間投与されます。移植前。 これらの 3 つの薬は、新しい骨髄の「取り込み」と成長を助けるために投与されています。 METHYLPREDNISOLONE は、ATG の前投薬として投与されます。
他の名前：
  • ブスルフェクス、シトキサン、チモグロブリン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究集団におけるドナー細胞の平均パーセンテージ (キメリズム)。
時間枠：21 日、42 日、60 日、100 日、6 か月、1 年
制限断片長多型 (RFLP) によって決定されるドナー由来の生着。
21 日、42 日、60 日、100 日、6 か月、1 年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究で生存している患者数
時間枠：移植後100日、1年、3年
指定された時点で生存している (生きている) 患者の数。
移植後100日、1年、3年
生着に失敗した患者の数。
時間枠：移植後42日目
血液ドナー細胞の生着の毒性（望ましくない効果）は、42日目の生着の失敗によって決定されます。
移植後42日目
グレード III ～ IV の急性移植片対宿主病 (aGVHD) の患者数。
時間枠：移植後100日目
急性移植片対宿主病によるこの幹細胞移植準備療法の毒性（望ましくない影響）。
移植後100日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

1999年5月1日

一次修了 (実際)

2008年5月1日

研究の完了 (実際)

2010年5月1日

試験登録日

最初に提出

2005年9月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2005年9月12日

最初の投稿 (見積もり)

2005年9月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年12月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年12月3日

最終確認日

2017年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UMN-MT1999-07
  • 0104M93821 (その他の識別子：IRB, University of Minnesota)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ムコ多糖症Ⅰの臨床試験

幹細胞移植の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Guatemala

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する