Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Stamcelletransplantasjon for Hurler

3. desember 2017 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for Hurler-syndrom, Maroteaux Lamy-syndrom (MPS VI) og alfa-mannosidase-mangel (mannosidose)

Hensikten med denne studien er å bestemme sikkerheten og transplantasjonen av donorhematopoietiske celler ved å bruke dette kondisjoneringsregimet hos pasienter som gjennomgår en hematopoetisk (bloddannende) celletransplantasjon for Hurler syndrom, Maroteaux Lamy syndrom, Mannosidosis eller I-cellesykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Før transplantasjon vil forsøkspersonene få Busulfan intravenøst ​​(IV) via Hickman-linjen fire ganger daglig i 4 dager, cyklofosfamid intravenøst ​​via Hickman-linjen en gang daglig i 4 dager, og anti-thymocyttglobulin IV via Hickman-linjen to ganger daglig i tre dager før transplantasjonen. Disse tre medikamentene blir gitt til forsøkspersoner for å hjelpe den nye margen "ta" og vokse.

På transplantasjonsdagen vil donors hematopoietiske celler transfunderes via sentralt venekateter.

Etter hematopoetisk celletransplantasjon vil forsøkspersonene få to legemidler, ciklosporin og enten metylprednisolon eller mykofenolatmofetil (MMF). Cyklosporin og metylprednisolon eller MMF gis for å forhindre komplikasjonen av graft-versus-host-sykdom og for å redusere sjansen for at de nye donorcellene blir avvist.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med mukopolysakkaridose, type I (f.eks. Hurler syndrom), Maroteaux-Lamy syndrom (MPS VI), Alpha Mannosidosis eller mucolipidosis type II (I-cellesykdom) som har en HLA-identisk eller feiltilpasset (ved 1 antigen) relatert marg , PBSC eller navlestrengsblodgiver.
  • Pasienter med mucopolysaccharidosis, type I, Maroteaux-Lamy syndrom (MPS VI), Alpha Mannosidosis eller mucolipidosis type II (I-cellesykdom) som har et HLA-identisk eller HLA-1-antigen mismatchet urelatert marg, PBSC eller HLA-0 -2 antigen mismatched navlestrengsblodgiver.
  • Pasienter med MPS type I, Maroteaux Lamy syndrom (MPS VI) eller mucolipidosis type II (I-cellesykdom) vil ha en mental utviklingsindeks innenfor to standardavvik fra normalgjennomsnittet, så godt som kan bestemmes ved bruk av Bayley-skalaer for spedbarn utvikling eller annen standardisert testing, som erkjenner at disse kan være påvirket av tale- og/eller hørselshemming.
  • Tilstrekkelig organfunksjon:
  • Hjerte: ejeksjonsfraksjon >40 %; ingen dekompensert kongestiv hjertesvikt eller ukontrollert arytmi
  • Nyre: serumkreatinin <2,0 mg/dl
  • Hepatisk: total bilirubin <3x Øvre grense for normale transaminaser < 5,0 x Øvre normalgrenser
  • Signert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av større organdysfunksjon (se ovenfor)
  • Svangerskap
  • Bevis på HIV-infeksjon eller kjent HIV-positiv serologi
  • Pasienter eller foreldre er psykologisk ute av stand til å gjennomgå BMT med tilhørende streng isolasjon eller dokumentert historie med medisinsk manglende overholdelse
  • Pasienter >50 kg kan ha risiko for å ha celledoser under målet på ≥ 10 x 106 CD 34 celler/kg og vil derfor ikke være kvalifisert til å motta urelaterte PBSCs.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsarm
Alle pasienter behandlet med kjemoterapi og transplantasjon.
Fremgangsmåte: Stamcelletransplantasjon
Hensikten med hematopoietisk celletransplantasjon er å introdusere hematopoietiske celler fra en normal donor som inneholder enzymet som er i stand til å kvitte seg med stoffene som har samlet seg i kroppen til pasienter med lagringssykdommer. Hematopoietiske celler kan komme fra benmarg, perifert blod (dvs. blodet som sirkulerer i kroppens blodårer) eller navlestrengsblod (dvs. blod tatt fra navlestrengen etter at en baby er født og navlestrengen er kuttet).
Andre navn:
  • Beinmargstransplantasjon
Legemiddel: Busulfan, cyklofosfamid, ATG
Før transplantasjon vil forsøkspersonene få BUSULFAN intravenøst ​​(IV) via Hickman-linjen to ganger daglig i 4 dager, CYCLOPHOSPHAMID intravenøst ​​via Hickman-linjen en gang daglig i 4 dager, og ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN IV via Hickman-linjen to ganger daglig i tre dager før transplantasjonen. Disse tre medikamentene blir gitt for å hjelpe den nye margen "ta" og vokse. METYLPREDNISOLON vil bli gitt som premedisinering for ATG.
Andre navn:
  • Busulfex, Cytoxan, Thymoglobulin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig prosentandel av donorceller i studiepopulasjon (kimerisme).
Tidsramme: etter 21 dager, 42 dager, 60 dager, 100 dager, 6 måneder og 1 år
Donoravledet engraftment bestemt ved restriksjonsfragmentlengdepolymorfisme (RFLP).
etter 21 dager, 42 dager, 60 dager, 100 dager, 6 måneder og 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som overlever på studien
Tidsramme: 100 dager, 1 år og 3 år etter transplantasjon
Antall pasienter som overlever (i live) på angitte tidspunkter.
100 dager, 1 år og 3 år etter transplantasjon
Antall pasienter som mislyktes med engraftment.
Tidsramme: Dag 42 etter transplantasjon
Toksisitet (uønsket effekt) av hematologisk donorcelletransplantasjon bestemmes ved manglende transplantasjon på dag 42.
Dag 42 etter transplantasjon
Antall pasienter med grad III-IV akutt graft-versus-host-sykdom (aGVHD).
Tidsramme: Dag 100 etter transplantasjon
Toksisitet (uønsket effekt) av dette forberedende stamcelletransplantasjonsregimet på grunn av akutt graft-versus-host-sykdom.
Dag 100 etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 1999

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

15. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2017

Sist bekreftet

1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UMN-MT1999-07
  • 0104M93821 (Annen identifikator: IRB, University of Minnesota)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose I

Kliniske studier på Stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere