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Trapianto di cellule staminali per Hurler

3 dicembre 2017 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trapianto di cellule staminali emopoietiche per la sindrome di Hurler, la sindrome di Maroteaux Lamy (MPS VI) e il deficit di alfa mannosidasi (mannosidosi)

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'attecchimento delle cellule ematopoietiche del donatore utilizzando questo regime di condizionamento in pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (che formano il sangue) per la sindrome di Hurler, la sindrome di Maroteaux Lamy, la mannosidosi o la malattia delle cellule I.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prima del trapianto, i soggetti riceveranno Busulfan per via endovenosa (IV) tramite la linea Hickman quattro volte al giorno per 4 giorni, Ciclofosfamide per via endovenosa tramite la linea Hickman una volta al giorno per 4 giorni e Anti-Thymocyte Globulin IV tramite la linea Hickman due volte al giorno per tre giorni prima del trapianto. Questi tre farmaci vengono somministrati ai soggetti per aiutare il nuovo midollo a "prendere" e crescere.

Il giorno del trapianto, le cellule ematopoietiche del donatore saranno trasfuse tramite catetere venoso centrale.

Dopo il trapianto di cellule ematopoietiche, i soggetti riceveranno quindi due farmaci, ciclosporina e metilprednisolone o micofenolato mofetile (MMF). Ciclosporina e metilprednisolone o MMF vengono somministrati per aiutare a prevenire la complicazione della malattia del trapianto contro l'ospite e per diminuire la possibilità che le nuove cellule del donatore vengano rifiutate.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

41

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I (ad es. sindrome di Hurler), sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS VI), alfa mannosidosi o mucolipidosi di tipo II (malattia a cellule I) che hanno un midollo correlato all'HLA identico o non corrispondente (a 1 antigene) , PBSC o donatore di sangue cordonale.
  • Pazienti con mucopolisaccaridosi, tipo I, sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS VI), alfa mannosidosi o mucolipidosi di tipo II (malattia a cellule I) che hanno un midollo non correlato HLA-identico o HLA-1 non corrispondente, PBSC o HLA-0 -2 donatore di sangue del cordone ombelicale non corrispondente all'antigene.
  • I pazienti con MPS di tipo I, sindrome di Maroteaux Lamy (MPS VI) o mucolipidosi di tipo II (malattia delle cellule I) avranno un indice di sviluppo mentale entro due deviazioni standard della media normale, come meglio determinato utilizzando le scale di Bayley del bambino sviluppo o altri test standardizzati, riconoscendo che questi possono essere influenzati dalla compromissione della parola e/o dell'udito.
  • Adeguata funzione degli organi:
  • Cardiaco: frazione di eiezione >40%; assenza di insufficienza cardiaca congestizia scompensata o aritmia incontrollata
  • Renale: creatinina sierica <2,0 mg/dl
  • Epatico: bilirubina totale <3x Limiti superiori delle transaminasi normali <5,0 x Limiti superiori della norma
  • Consenso firmato.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di disfunzione d'organo maggiore (vedi sopra)
  • Gravidanza
  • Evidenza di infezione da HIV o sierologia HIV positiva nota
  • I pazienti o i genitori sono psicologicamente incapaci di sottoporsi a TMO con associato stretto isolamento o anamnesi documentata di non conformità medica
  • I pazienti > 50 kg possono essere a rischio di avere dosi di cellule al di sotto dell'obiettivo di ≥ 10 x 106 CD 34 cellule/kg e pertanto non saranno idonei a ricevere PBSC non correlati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento
Tutti i pazienti trattati con chemioterapia e trapianto.
Procedura: Trapianto di cellule staminali
Lo scopo del trapianto di cellule emopoietiche è quello di introdurre cellule emopoietiche da un donatore normale che contengano l'enzima in grado di eliminare le sostanze che si sono accumulate nell'organismo di pazienti con malattie da accumulo. Le cellule emopoietiche possono provenire dal midollo osseo, dal sangue periferico (cioè il sangue che circola nei vasi sanguigni del nostro corpo) o dal sangue del cordone ombelicale (cioè dal sangue che circola nei vasi sanguigni del nostro corpo). sangue prelevato dal cordone ombelicale dopo la nascita di un bambino e il taglio del cordone ombelicale).
Altri nomi:
  • Trapianto di midollo osseo
Droga: Busulfan, Ciclofosfamide, ATG
Prima del trapianto, i soggetti riceveranno BUSULFAN per via endovenosa (IV) tramite la linea Hickman due volte al giorno per 4 giorni, CICLOFOSFAMIDE per via endovenosa tramite la linea Hickman una volta al giorno per 4 giorni e ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN IV tramite la linea Hickman due volte al giorno per tre giorni prima del trapianto. Questi tre farmaci vengono somministrati per aiutare il nuovo midollo a "prendere" e crescere. METHYLPREDNISOLONE verrà somministrato come premedicazione per l'ATG.
Altri nomi:
  • Busulfex, Cytoxan, Thymoglobulin

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale media di cellule donatrici nella popolazione studiata (chimerismo).
Lasso di tempo: a 21 giorni, 42 giorni, 60 giorni, 100 giorni, 6 mesi e 1 anno
Attecchimento derivato da donatore determinato dal polimorfismo della lunghezza del frammento di restrizione (RFLP).
a 21 giorni, 42 giorni, 60 giorni, 100 giorni, 6 mesi e 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti sopravvissuti allo studio
Lasso di tempo: a 100 giorni, 1 anno e 3 anni dopo il trapianto
Numero di pazienti sopravvissuti (vivi) a punti temporali specificati.
a 100 giorni, 1 anno e 3 anni dopo il trapianto
Numero di pazienti che hanno fallito l'attecchimento.
Lasso di tempo: Giorno 42 post trapianto
La tossicità (effetto indesiderato) dell'attecchimento di cellule del donatore ematologico è determinata dal mancato attecchimento al giorno 42.
Giorno 42 post trapianto
Numero di pazienti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) di grado III-IV.
Lasso di tempo: Giorno 100 dopo il trapianto
Tossicità (effetto indesiderato) di questo regime di preparazione al trapianto di cellule staminali a causa della malattia acuta del trapianto contro l'ospite.
Giorno 100 dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 1999

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

15 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UMN-MT1999-07
  • 0104M93821 (Altro identificatore: IRB, University of Minnesota)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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