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Stammzelltransplantation für Hurler

3. Dezember 2017 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Hurler-Syndrom, Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI) und Alpha-Mannosidase-Mangel (Mannosidose)

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Transplantation von hämatopoetischen Spenderzellen unter Verwendung dieses Konditionierungsschemas bei Patienten zu bestimmen, die sich einer hämatopoetischen (blutbildenden) Zelltransplantation wegen Hurler-Syndrom, Maroteaux-Lamy-Syndrom, Mannosidose oder I-Zell-Krankheit unterziehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Vor der Transplantation erhalten die Probanden Busulfan intravenös (IV) über die Hickman-Linie viermal täglich für 4 Tage, Cyclophosphamid intravenös über die Hickman-Linie einmal täglich für 4 Tage und Anti-Thymozyten-Globulin IV über die Hickman-Linie zweimal täglich für drei Tage vor der Transplantation. Diese drei Medikamente werden den Probanden verabreicht, um dem neuen Knochenmark zu helfen, es zu "nehmen" und zu wachsen.

Am Tag der Transplantation werden die hämatopoetischen Zellen des Spenders über einen zentralen Venenkatheter transfundiert.

Nach der hämatopoetischen Zelltransplantation erhalten die Probanden dann zwei Medikamente, Cyclosporin und entweder Methylprednisolon oder Mycophenolat Mofetil (MMF). Cyclosporin und Methylprednisolon oder MMF werden verabreicht, um die Komplikation der Graft-versus-Host-Krankheit zu verhindern und die Wahrscheinlichkeit zu verringern, dass die neuen Spenderzellen abgestoßen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

41

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Mukopolysaccharidose, Typ I (z. B. Hurler-Syndrom), Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI), Alpha-Mannosidose oder Mukolipidose Typ II (I-Zell-Krankheit), die ein HLA-identisches oder fehlgepaartes (bei 1 Antigen) verwandtes Knochenmark haben , PBSC oder Nabelschnurblutspender.
  • Patienten mit Mukopolysaccharidose, Typ I, Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI), Alpha-Mannosidose oder Mukolipidose Typ II (I-Zell-Krankheit), die ein HLA-identisches oder mit HLA-1-Antigen fehlgepaartes Knochenmark, PBSC oder HLA-0 aufweisen -2 Antigen-nicht übereinstimmender Nabelschnurblutspender.
  • Patienten mit MPS Typ I, Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI) oder Mukolipidose Typ II (I-Zell-Krankheit) haben einen mentalen Entwicklungsindex innerhalb von zwei Standardabweichungen des normalen Mittelwerts, so gut wie er mit Bayley-Skalen für Säuglinge bestimmt werden kann Entwicklung oder andere standardisierte Tests, in der Erkenntnis, dass diese durch Sprach- und/oder Hörbehinderung beeinträchtigt sein können.
  • Ausreichende Organfunktion:
  • Herz: Ejektionsfraktion >40 %; keine dekompensierte kongestive Herzinsuffizienz oder unkontrollierte Arrhythmie
  • Nieren: Serumkreatinin < 2,0 mg/dl
  • Leber: Gesamtbilirubin < 3 x Obergrenzen der normalen Transaminasen < 5,0 x Obergrenzen des Normalwerts
  • Unterschriebene Zustimmung.

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen einer schweren Organdysfunktion (siehe oben)
  • Schwangerschaft
  • Nachweis einer HIV-Infektion oder bekannte HIV-positive Serologie
  • Patienten oder Eltern sind psychisch nicht in der Lage, sich einer KMT zu unterziehen, mit der damit verbundenen strengen Isolation oder dokumentierter Vorgeschichte von medizinischer Nichteinhaltung
  • Bei Patienten > 50 kg besteht möglicherweise das Risiko, dass Zelldosen unter dem Zielwert von ≥ 10 x 106 CD 34 -Zellen/kg liegen, und kommen daher nicht in Frage, nicht verwandte PBSCs zu erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsarm
Alle Patienten, die mit Chemotherapie und Transplantation behandelt wurden.
Verfahren: Stammzelltransplantation
Der Zweck der Transplantation hämatopoetischer Zellen besteht darin, hämatopoetische Zellen eines normalen Spenders einzuführen, die das Enzym enthalten, das in der Lage ist, die im Körper von Patienten mit Speicherkrankheiten angesammelten Substanzen loszuwerden. Blutbildende Zellen können aus Knochenmark, peripherem Blut (d. h. dem Blut, das in den Blutgefäßen unseres Körpers zirkuliert) oder Nabelschnurblut (d. h. Blut, das aus der Nabelschnur entnommen wird, nachdem ein Baby geboren und die Nabelschnur durchtrennt wurde).
Andere Namen:
  • Knochenmarktransplantation
Arzneimittel: Busulfan, Cyclophosphamid, ATG
Vor der Transplantation erhalten die Probanden BUSULFAN intravenös (i.v.) über die Hickman-Linie zweimal täglich für 4 Tage, CYCLOPHOSPHAMID intravenös über die Hickman-Linie einmal täglich für 4 Tage und ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN IV über die Hickman-Linie zweimal täglich für drei Tage vor der Transplantation. Diese drei Medikamente werden gegeben, um dem neuen Knochenmark zu helfen, „einzunehmen“ und zu wachsen. METHYLPREDNISOLON wird als Prämedikation für das ATG gegeben.
Andere Namen:
  • Busulfex, Cytoxan, Thymoglobulin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlerer Prozentsatz an Spenderzellen in der Studienpopulation (Chimärismus).
Zeitfenster: bei 21 Tagen, 42 Tagen, 60 Tagen, 100 Tagen, 6 Monaten und 1 Jahr
Vom Spender abgeleitetes Transplantat, bestimmt durch Restriktionsfragmentlängenpolymorphismus (RFLP).
bei 21 Tagen, 42 Tagen, 60 Tagen, 100 Tagen, 6 Monaten und 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die die Studie überleben
Zeitfenster: 100 Tage, 1 Jahr und 3 Jahre nach der Transplantation
Anzahl der überlebenden (lebenden) Patienten zu bestimmten Zeitpunkten.
100 Tage, 1 Jahr und 3 Jahre nach der Transplantation
Anzahl der Patienten, bei denen das Engraftment fehlgeschlagen ist.
Zeitfenster: Tag 42 nach der Transplantation
Die Toxizität (unerwünschte Wirkung) der Transplantation hämatologischer Spenderzellen wird durch das Scheitern der Transplantation an Tag 42 bestimmt.
Tag 42 nach der Transplantation
Anzahl der Patienten mit akuter Graft-versus-Host-Krankheit Grad III-IV (aGVHD).
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation
Toxizität (Nebenwirkung) dieses Präparationsschemas für die Stammzelltransplantation aufgrund einer akuten Graft-versus-Host-Erkrankung.
Tag 100 nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 1999

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UMN-MT1999-07
  • 0104M93821 (Andere Kennung: IRB, University of Minnesota)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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