Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelletransplantation til Hurler

3. december 2017 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation for Hurler-syndrom, Maroteaux Lamy-syndrom (MPS VI) og alfa-mannosidase-mangel (mannosidosis)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og indplantningen af ​​donorhæmatopoietiske celler ved hjælp af dette konditioneringsregime hos patienter, der gennemgår en hæmatopoietisk (bloddannende) celletransplantation for Hurler syndrom, Maroteaux Lamy syndrom, Mannosidose eller I-cellesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forud for transplantation vil forsøgspersoner modtage Busulfan intravenøst ​​(IV) via Hickman-linjen fire gange dagligt i 4 dage, cyclophosphamid intravenøst ​​via Hickman-linjen en gang dagligt i 4 dage og Anti-Thymocyte Globulin IV via Hickman-linjen to gange dagligt i tre dage før transplantationen. Disse tre lægemidler bliver givet til forsøgspersoner for at hjælpe den nye marv med at "tage" og vokse.

På transplantationsdagen vil donorens hæmatopoietiske celler blive transfunderet via centralt venekateter.

Efter hæmatopoietisk celletransplantation vil forsøgspersonerne derefter modtage to lægemidler, cyclosporin og enten methylprednisolon eller mycophenolatmofetil (MMF). Cyclosporin og methylprednisolon eller MMF gives for at hjælpe med at forhindre komplikationen af ​​graft-versus-host-sygdom og for at mindske chancen for, at de nye donorceller vil blive afvist.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med mucopolysaccharidosis, type I (f.eks. Hurler syndrom), Maroteaux-Lamy syndrom (MPS VI), Alpha Mannosidosis eller mucolipidosis type II (I-cellesygdom), som har en HLA-identisk eller umatchet (ved 1 antigen) relateret marv , PBSC eller navlestrengsbloddonor.
  • Patienter med mucopolysaccharidosis, type I, Maroteaux-Lamy syndrom (MPS VI), Alpha Mannosidosis eller mucolipidosis type II (I-cellesygdom), som har et HLA-identisk eller HLA-1-antigen mismatchet, ubeslægtet marv, PBSC eller HLA-0 -2 antigen mismatched navlestrengsbloddonor.
  • Patienter med MPS type I, Maroteaux Lamy Syndrom (MPS VI) eller mucolipidosis type II (I-cellesygdom) vil have et mentalt udviklingsindeks inden for to standardafvigelser af normalgennemsnittet, så godt som det kan bestemmes ved hjælp af Bayley-skalaer for spædbørn udvikling eller andre standardiserede tests, der anerkender, at disse kan være påvirket af tale- og/eller hørenedsættelse.
  • Tilstrækkelig organfunktion:
  • Hjerte: ejektionsfraktion >40%; ingen dekompenseret kongestiv hjertesvigt eller ukontrolleret arytmi
  • Nyre: serum kreatinin <2,0 mg/dl
  • Hepatisk: total bilirubin <3x Øvre grænser for normale transaminaser < 5,0 x Øvre normalgrænser
  • Underskrevet samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af større organdysfunktion (se ovenfor)
  • Graviditet
  • Bevis for HIV-infektion eller kendt HIV-positiv serologi
  • Patienter eller forældre er psykologisk ude af stand til at gennemgå BMT med tilhørende streng isolation eller dokumenteret historie med medicinsk manglende overholdelse
  • Patienter >50 kg kan være i risiko for at få celledosis under målet på ≥ 10 x 106 CD 34-celler/kg og vil derfor ikke være berettiget til at modtage ikke-relaterede PBSC'er.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm
Alle patienter behandlet med kemoterapi og transplantation.
Procedure: Stamcelletransplantation
Formålet med hæmatopoietisk celletransplantation er at indføre hæmatopoietiske celler fra en normal donor, der indeholder enzymet, der er i stand til at slippe af med de stoffer, der har ophobet sig i kroppen hos patienter med lagersygdomme. Hæmatopoietiske celler kan komme fra knoglemarv, perifert blod (dvs. blodet, der cirkulerer i vores krops blodkar) eller navlestrengsblod (dvs. blod taget fra navlestrengen efter en baby er født og navlestrengen er skåret over).
Andre navne:
  • Knoglemarvstransplantation
Medicin: Busulfan, cyclophosphamid, ATG
Forud for transplantation vil forsøgspersoner modtage BUSULFAN intravenøst ​​(IV) via Hickman-linjen to gange dagligt i 4 dage, CYCLOPHOSPHAMID intravenøst ​​via Hickman-linjen én gang dagligt i 4 dage og ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN IV via Hickman-linjen to gange dagligt i tre dage. før transplantationen. Disse tre lægemidler bliver givet for at hjælpe den nye marv med at "tage" og vokse. METHYLPREDNISOLON vil blive givet som præmedicinering til ATG.
Andre navne:
  • Busulfex, Cytoxan, Thymoglobulin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig procentdel af donorceller i undersøgelsespopulation (kimerisme).
Tidsramme: efter 21 dage, 42 dage, 60 dage, 100 dage, 6 måneder og 1 år
Donorafledt engraftment bestemt ved restriktionsfragmentlængdepolymorfi (RFLP).
efter 21 dage, 42 dage, 60 dage, 100 dage, 6 måneder og 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der overlever efter undersøgelse
Tidsramme: 100 dage, 1 år og 3 år efter transplantationen
Antal patienter, der overlever (levende) på bestemte tidspunkter.
100 dage, 1 år og 3 år efter transplantationen
Antal patienter, der mislykkedes med engraftment.
Tidsramme: Dag 42 efter transplantation
Toksicitet (uønsket virkning) af hæmatologisk donorcelle-engraftment bestemmes ved manglende transplantation på dag 42.
Dag 42 efter transplantation
Antal patienter med grad III-IV akut graft-versus-værtssygdom (aGVHD).
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
Toksicitet (uønsket virkning) af denne præparative stamcelletransplantationskur på grund af akut graft-versus-host-sygdom.
Dag 100 efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 1999

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2005

Først opslået (Skøn)

15. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2017

Sidst verificeret

1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UMN-MT1999-07
  • 0104M93821 (Anden identifikator: IRB, University of Minnesota)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner