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Transplante de células-tronco para Hurler

3 de dezembro de 2017 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplante de células-tronco hematopoiéticas para síndrome de Hurler, síndrome de Maroteaux Lamy (MPS VI) e deficiência de alfa manosidase (manosidose)

O objetivo deste estudo é determinar a segurança e o enxerto de células hematopoiéticas de doadores usando este regime de condicionamento em pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas (formadoras de sangue) para síndrome de Hurler, síndrome de Maroteaux Lamy, manosidose ou doença das células I.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Antes do transplante, os indivíduos receberão busulfan por via intravenosa (IV) através da linha Hickman quatro vezes ao dia durante 4 dias, ciclofosfamida por via intravenosa através da linha Hickman uma vez ao dia durante 4 dias e globulina anti-timócito IV através da linha Hickman duas vezes ao dia por três dias antes do transplante. Essas três drogas estão sendo dadas aos indivíduos para ajudar a nova medula a "pegar" e crescer.

No dia do transplante, as células hematopoiéticas do doador serão transfundidas via cateter venoso central.

Após o transplante de células hematopoiéticas, os indivíduos receberão dois medicamentos, ciclosporina e metilprednisolona ou micofenolato de mofetil (MMF). Ciclosporina e metilprednisolona ou MMF são administrados para ajudar a prevenir a complicação da doença do enxerto contra o hospedeiro e para diminuir a chance de as novas células doadoras serem rejeitadas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

41

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com mucopolissacaridose, tipo I (por exemplo, síndrome de Hurler), síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI), alfa-manosidose ou mucolipidose tipo II (doença da célula I) que têm medula relacionada com HLA idêntico ou incompatível (em 1 antígeno) , PBSC ou doador de sangue de cordão umbilical.
  • Pacientes com Mucopolissacaridose, tipo I, síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI), Alfa Manosidose ou mucolipidose tipo II (doença da célula I) que têm um antígeno HLA idêntico ou HLA-1 incompatível com a medula não relacionada, PBSC ou HLA-0 -2 doador de sangue de cordão umbilical com antígeno incompatível.
  • Pacientes com MPS tipo I, síndrome de Maroteaux Lamy (MPS VI) ou mucolipidose tipo II (doença das células I) terão um índice de desenvolvimento mental dentro de dois desvios padrão da média normal, o melhor que pode ser determinado usando as escalas Bayley de avaliação infantil desenvolvimento ou outros testes padronizados, reconhecendo que estes podem ser afetados por fala e/ou deficiência auditiva.
  • Função adequada dos órgãos:
  • Cardíaco: fração de ejeção >40%; sem insuficiência cardíaca congestiva descompensada ou arritmia descontrolada
  • Renal: creatinina sérica <2,0 mg/dl
  • Hepático: bilirrubina total <3x Limites superiores das transaminases normais < 5,0 x Limites superiores do normal
  • Consentimento assinado.

Critério de exclusão:

  • Presença de disfunção orgânica importante (ver acima)
  • Gravidez
  • Evidência de infecção pelo HIV ou sorologia HIV positiva conhecida
  • Pacientes ou pais são psicologicamente incapazes de se submeter ao TMO com isolamento estrito associado ou história documentada de não adesão médica
  • Pacientes > 50 kg podem estar em risco de ter doses de células abaixo da meta de ≥ 10 x 106 células CD 34/kg e, portanto, não serão elegíveis para receber PBSCs não relacionadas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de tratamento
Todos os pacientes tratados com quimioterapia e transplante.
Procedimento: Transplante de Células Tronco
O objetivo do transplante de células hematopoiéticas é introduzir células hematopoiéticas de um doador normal que contenham a enzima capaz de eliminar as substâncias acumuladas no corpo de pacientes com doenças de armazenamento. As células hematopoiéticas podem vir da medula óssea, sangue periférico (ou seja, o sangue que circula nos vasos sanguíneos do nosso corpo) ou sangue do cordão umbilical (ou seja, sangue retirado do cordão umbilical após o nascimento de um bebê e corte do cordão umbilical).
Outros nomes:
  • Transplante de medula óssea
Medicamento: Bussulfano, Ciclofosfamida, ATG
Antes do transplante, os indivíduos receberão BUSULFAN por via intravenosa (IV) através da linha de Hickman duas vezes ao dia por 4 dias, CICLOFOSFAMIDA por via intravenosa através da linha de Hickman uma vez ao dia por 4 dias e ANTI-TIMÓCITO GLOBULIN IV através da linha de Hickman duas vezes ao dia por três dias antes do transplante. Essas três drogas estão sendo administradas para ajudar a nova medula a "pegar" e crescer. A METILPREDNISOLONA será administrada como pré-medicação para o ATG.
Outros nomes:
  • Bussulfex, Cytoxan, Timoglobulina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem Média de Células Doadoras na População do Estudo (Quimerismo).
Prazo: em 21 dias, 42 dias, 60 dias, 100 dias, 6 meses e 1 ano
Enxerto derivado de doador determinado por polimorfismo de comprimento de fragmento de restrição (RFLP).
em 21 dias, 42 dias, 60 dias, 100 dias, 6 meses e 1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes sobreviventes no estudo
Prazo: aos 100 dias, 1 ano e 3 anos após o transplante
Número de pacientes sobreviventes (vivos) em pontos de tempo especificados.
aos 100 dias, 1 ano e 3 anos após o transplante
Número de pacientes que falharam no enxerto.
Prazo: Dia 42 após o transplante
A toxicidade (efeito indesejável) do enxerto de células doadoras hematológicas é determinada pela falha no enxerto no Dia 42.
Dia 42 após o transplante
Número de pacientes com doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (aGVHD) de grau III-IV.
Prazo: Dia 100 após o transplante
Toxicidade (efeito indesejável) deste regime preparativo para transplante de células-tronco devido à doença aguda do enxerto contra o hospedeiro.
Dia 100 após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 1999

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2008

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de setembro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de setembro de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

15 de setembro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de dezembro de 2017

Última verificação

1 de dezembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UMN-MT1999-07
  • 0104M93821 (Outro identificador: IRB, University of Minnesota)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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