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Greffe de cellules souches pour Hurler

3 décembre 2017 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Hurler, le syndrome de Maroteaux Lamy (MPS VI) et le déficit en alpha mannosidase (mannosidose)

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et la greffe de cellules hématopoïétiques du donneur à l'aide de ce régime de conditionnement chez les patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques (formation de sang) pour le syndrome de Hurler, le syndrome de Maroteaux Lamy, la mannosidose ou la maladie des cellules I.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Avant la transplantation, les sujets recevront du busulfan par voie intraveineuse (IV) via la ligne Hickman quatre fois par jour pendant 4 jours, du cyclophosphamide par voie intraveineuse via la ligne Hickman une fois par jour pendant 4 jours et de la globuline anti-thymocyte IV via la ligne Hickman deux fois par jour pendant trois jours. jours avant la greffe. Ces trois médicaments sont administrés aux sujets pour aider la nouvelle moelle à "prendre" et à se développer.

Le jour de la greffe, les cellules hématopoïétiques du donneur seront transfusées via un cathéter veineux central.

Après la greffe de cellules hématopoïétiques, les sujets recevront alors deux médicaments, la cyclosporine et soit la méthylprednisolone, soit le mycophénolate mofétil (MMF). La cyclosporine et la méthylprednisolone ou MMF sont administrées pour aider à prévenir la complication de la maladie du greffon contre l'hôte et pour réduire le risque que les nouvelles cellules du donneur soient rejetées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

41

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (p. , PBSC ou donneur de sang de cordon.
  • Patients atteints de mucopolysaccharidose de type I, de syndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI), d'alpha-mannosidose ou de mucolipidose de type II (maladie des cellules I) qui ont un antigène HLA-identique ou HLA-1 incompatible avec la moelle non apparentée, le PBSC ou le HLA-0 -2 donneur de sang de cordon ombilical incompatible avec l'antigène.
  • Les patients atteints de MPS de type I, du syndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI) ou de mucolipidose de type II (maladie des cellules I) auront un indice de développement mental à moins de deux écarts-types de la moyenne normale, autant que possible en utilisant les échelles de Bayley du nourrisson développement ou d'autres tests standardisés, en reconnaissant que ceux-ci peuvent être affectés par des troubles de la parole et/ou de l'audition.
  • Fonction organique adéquate :
  • Cardiaque : fraction d'éjection > 40 % ; pas d'insuffisance cardiaque congestive décompensée ou d'arythmie incontrôlée
  • Rénal : créatinine sérique < 2,0 mg/dl
  • Hépatique : bilirubine totale < 3x Limites supérieures des transaminases normales < 5,0 x Limites supérieures de la normale
  • Consentement signé.

Critère d'exclusion:

  • Présence d'un dysfonctionnement d'un organe majeur (voir ci-dessus)
  • Grossesse
  • Preuve d'infection à VIH ou sérologie séropositive connue
  • Les patients ou les parents sont psychologiquement incapables de subir une BMT avec un isolement strict associé ou des antécédents documentés de non-conformité médicale
  • Les patients > 50 kg peuvent être à risque d'avoir des doses de cellules inférieures à l'objectif de ≥ 10 x 106 cellules CD 34/kg et ne seront donc pas éligibles pour recevoir des PBSC non apparentés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras de traitement
Tous les patients traités par chimiothérapie et transplantation.
Procédure: Greffe de cellules souches
Le but de la greffe de cellules hématopoïétiques est d'introduire des cellules hématopoïétiques d'un donneur normal contenant l'enzyme capable de se débarrasser des substances qui se sont accumulées dans le corps des patients atteints de maladies de stockage. Les cellules hématopoïétiques peuvent provenir de la moelle osseuse, du sang périphérique (c'est-à-dire le sang circulant dans les vaisseaux sanguins de notre corps) ou du sang du cordon ombilical (c'est-à-dire sang prélevé du cordon ombilical après la naissance d'un bébé et la coupure du cordon ombilical).
Autres noms:
  • Greffe de moelle osseuse
Médicament: Busulfan, Cyclophosphamide, ATG
Avant la transplantation, les sujets recevront BUSULFAN par voie intraveineuse (IV) via la ligne Hickman deux fois par jour pendant 4 jours, CYCLOPHOSPHAMIDE par voie intraveineuse via la ligne Hickman une fois par jour pendant 4 jours et ANTI-THYMOCYTE GLOBULINE IV via la ligne Hickman deux fois par jour pendant trois jours avant la greffe. Ces trois médicaments sont administrés pour aider la nouvelle moelle à "prendre" et à se développer. La METHYLPREDNISOLONE sera administrée en prémédication pour l'ATG.
Autres noms:
  • Busulfex, Cytoxan, Thymoglobuline

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage moyen de cellules donneuses dans la population étudiée (chimérisme).
Délai: à 21 jours, 42 jours, 60 jours, 100 jours, 6 mois et 1 an
Prise de greffe dérivée du donneur déterminée par le polymorphisme de longueur des fragments de restriction (RFLP).
à 21 jours, 42 jours, 60 jours, 100 jours, 6 mois et 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients survivants à l'étude
Délai: à 100 jours, 1 an et 3 ans après la greffe
Nombre de patients survivants (vivants) à des moments précis.
à 100 jours, 1 an et 3 ans après la greffe
Nombre de patients dont la greffe a échoué.
Délai: Jour 42 après la greffe
La toxicité (effet indésirable) de la greffe de cellules hématologiques du donneur est déterminée par l'échec de la greffe au jour 42.
Jour 42 après la greffe
Nombre de patients atteints de maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD) de grade III-IV.
Délai: Jour 100 après la greffe
Toxicité (effet indésirable) de ce régime de préparation à la greffe de cellules souches en raison d'une réaction aiguë du greffon contre l'hôte.
Jour 100 après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 1999

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 septembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2005

Première publication (Estimation)

15 septembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2017

Dernière vérification

1 décembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UMN-MT1999-07
  • 0104M93821 (Autre identifiant: IRB, University of Minnesota)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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