Použití cidofoviru pro rekurentní respirační papilomatózu

ACTIVE_COMPARATOR: Cidofovir

Cidofovir (Vistide) je komerčně dostupné činidlo schválené FDA pro léčbu cytomegalovirové (CMV) retinitidy u pacientů se syndromem získané imunodeficience (AIDS). Lék není v současné době schválen FDA pro léčbu RRP. Nedávné kazuistiky však byly povzbudivé, pokud jde o účinnost látky v léčbě RRP. FDA udělil této studii označení „bezpečný postup“ s IND 58,481.

Lék: Cidofovir

Pokud jde o koncentraci cidofoviru, FDA nám povolil injekčně podávat dětem i dospělým koncentraci 5 mg/ml. Injekce přidá méně než 2 další minuty k chirurgickému času a doba vybití nebude ovlivněna. Protože objemy cidofoviru injikovaného do dýchacích cest budou přiměřeně malé (obvykle méně než 2 ml), bude celková systémová dávka cidofoviru podaná na návštěvu hluboko pod systémovým limitem 5 mg/kg schváleným FDA pro CMV související s HIV zánět sítnice.

Ostatní jména:

• Vistide

PLACEBO_COMPARATOR: Placebo

V den základní studie budou pacienti randomizováni buď do léčebné skupiny (injekce cidofoviru) nebo do skupiny s placebem. Pro podporu jednotnosti velikosti vzorků mezi skupinami bude použit omezený randomizační postup ve skupinách po 4.

Lék: Placebo

V den základní studie budou pacienti randomizováni buď do léčebné skupiny (injekce cidofoviru) nebo do skupiny s placebem. Pro podporu jednotnosti velikosti vzorků mezi skupinami bude použit omezený randomizační postup ve skupinách po 4.

Ostatní jména:

• Cukrová pilulka

Změna závažnosti papilomů

Skóre závažnosti Derkay. Minimální skóre je nula. Maximální skóre je 86. Léčba RRP injekcí cidofoviru bude považována za účinnou, pokud se u pacientů v lékové skupině objeví klinicky nebo statisticky významné změny v závažnosti papilomů a mezioperačních časových intervalech (ve srovnání s hodnocením před léčbou) ve srovnání s pacienty ve skupině s placebem.

Míry škály - Hlas (normální 0, abnormální 1, afonický 2) Stridor (nepřítomný 0, přítomen s aktivitou 1, přítomen v klidu 2) Naléhavost zásahu (plánovaná 0, elektivní 1, naléhavá 2, naléhavá 3) Respirační tíseň ( žádná 0, mírná 1, mod 2, těžká 3, extrémní 4).

Pro více anatomických míst (18 nebo více) v horních dýchacích cestách, na levé a pravé straně, jsou léze hodnoceny jako 0=žádná, 1=povrchová léze, 2=vyvýšená léze a 3=objemná léze).

Vyšší hodnota hodnocení ukazuje na pokročilejší onemocnění a horší výsledek.

12měsíční změna skóre indexu hlasového handicapu (VHI).

Index hlasového handicapu. Tato škála hodnotí pacientovo vnímání handicapu souvisejícího s hlasem v oblasti funkční, fyzické a emocionální. Pro každou doménu je 10 otázek. Každá otázka je hodnocena subjektem na 5bodové škále, nikdy =0, téměř nikdy =1, někdy =2, téměř vždy =3, vždy =4). Nižší celkové skóre nebo skóre domény znamená zlepšený nebo nižší hlasový handicap. Maximální celkové skóre je tedy 4 X 30 = 120. Pro každou doménu je maximální skóre 4 X 10 = 40. Skóre 0 je nejnižší možné skóre. V článku říkáme, že maximální skóre je 100, ale ve skutečnosti je to samozřejmě 120. Kompletní stupnice = 0-120.

Nižší skóre znamená zlepšenou kvalitu života vnímanou hlasem.