Stosowanie Cidofoviru w przypadku nawracającej brodawczakowatości dróg oddechowych

ACTIVE_COMPARATOR: Cydofowir

Cidofovir (Vistide) jest dostępnym w handlu środkiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia zapalenia siatkówki wywołanego wirusem cytomegalii (CMV) u pacjentów z zespołem nabytego niedoboru odporności (AIDS). Lek nie jest obecnie zatwierdzony przez FDA do leczenia RRP. Jednak ostatnie opisy przypadków są zachęcające w odniesieniu do skuteczności środka w leczeniu RRP. FDA przyznała temu badaniu oznaczenie „bezpieczne do kontynuowania” z IND 58 481.

Lek: Cydofowir

Jeśli chodzi o stężenie cydofowiru, FDA zezwoliła nam na wstrzykiwanie stężenia 5 mg/ml zarówno dzieciom, jak i dorosłym. Wstrzyknięcie wydłuży czas operacji o mniej niż 2 dodatkowe minuty i nie wpłynie to na czas wypisu. Ponieważ objętość cydofowiru wstrzykiwana do dróg oddechowych będzie stosunkowo mała (zwykle mniejsza niż 2 ml), całkowita ogólnoustrojowa dawka cydofowiru podawana podczas wizyty będzie znacznie niższa od zatwierdzonego przez FDA limitu ogólnoustrojowego wynoszącego 5 mg/kg dla CMV związanego z HIV zapalenie siatkówki.

Inne nazwy:

• Wizyta

PLACEBO_COMPARATOR: Placebo

W podstawowym dniu badania pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy leczonej (wstrzyknięcie cydofowiru) lub do grupy otrzymującej placebo. Ograniczona procedura randomizacji, w grupach po 4 osoby, zostanie zastosowana w celu zachęcenia do jednolitości wielkości próbek między grupami.

Lek: Placebo

W podstawowym dniu badania pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy leczonej (wstrzyknięcie cydofowiru) lub do grupy otrzymującej placebo. Ograniczona procedura randomizacji, w grupach po 4 osoby, zostanie zastosowana w celu zachęcenia do jednolitości wielkości próbek między grupami.

Inne nazwy:

• Pigułka cukrowa

Zmiana nasilenia brodawczaka

Skala ciężkości Derkaya. Minimalny wynik to zero. Maksymalny wynik to 86. Leczenie RRP zastrzykiem cydofowiru zostanie uznane za skuteczne, jeśli u pacjentów z grupy leków wystąpią klinicznie lub statystycznie istotne zmiany w nasileniu brodawczaka i odstępach czasu między operacjami (w stosunku do ocen przed leczeniem) w porównaniu z pacjentami z grupy placebo.

Wskaźniki skali - Głos (normalny 0, nieprawidłowy 1, afoniczny 2) Stridor (nieobecny 0, obecny z aktywnością 1, obecny w spoczynku 2) Pilność interwencji (planowana 0, planowa 1, pilna 2, pilna 3) Niewydolność oddechowa ( brak 0, łagodny 1, mod 2, ciężki 3, skrajny 4).

W przypadku wielu miejsc anatomicznych (18 lub więcej) w górnych drogach oddechowych, po lewej i prawej stronie, zmiany ocenia się jako 0=brak, 1=zmiana powierzchniowa, 2=zmiana wypukła i 3=zmiana masywna).

Wyższa wartość oceny wskazuje na bardziej zaawansowaną chorobę i gorsze rokowanie.

12-miesięczna zmiana w Wyniku Indeksu Handicap Głosu (VHI).

Indeks Handicapu Głosowego. Ta skala ocenia postrzeganie przez pacjenta niepełnosprawności związanej z głosem w domenach funkcjonalnych, fizycznych i emocjonalnych. Do każdej domeny jest 10 pytań. Każde pytanie jest oceniane przez badanego na 5-stopniowej skali, nigdy =0, prawie nigdy =1, czasami =2, prawie zawsze =3, zawsze =4). Niższy wynik całkowity lub wynik domeny wskazuje na poprawę lub zmniejszenie upośledzenia głosu. Zatem maksymalny łączny wynik to 4 X 30 = 120. Dla każdej domeny maksymalny wynik to 4 X 10 = 40. Wyniki 0 to najniższy możliwy wynik. W artykule mówimy, że maksymalny wynik to 100, ale oczywiście jest to rzeczywiście 120. Pełna skala = 0-120.

Niższy wynik wskazuje na lepszą postrzeganą jakość życia związaną z głosem.