Uso di cidofovir per papillomatosi respiratoria ricorrente

ACTIVE_COMPARATORE: Cidofovir

Cidofovir (Vistide) è un agente disponibile in commercio approvato dalla FDA per il trattamento della retinite da citomegalovirus (CMV) in pazienti con sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS). Il farmaco non è approvato dalla FDA per il trattamento di RRP in questo momento. Tuttavia, recenti segnalazioni di casi sono stati incoraggianti per quanto riguarda l'efficacia dell'agente nel trattamento della RRP. La FDA ha concesso a questo studio una designazione "procedura sicura" con IND 58.481.

Droga: Cidofovir

Per quanto riguarda la concentrazione di cidofovir, la FDA ci ha permesso di iniettare una concentrazione di 5 mg/ml sia nei bambini che negli adulti. L'iniezione aggiungerà meno di 2 minuti in più al tempo dell'intervento e il tempo di dimissione non ne risentirà. Poiché i volumi di cidofovir iniettati nelle vie aeree saranno ragionevolmente piccoli (in genere inferiori a 2 ml), la dose sistemica totale di cidofovir somministrata per visita sarà molto al di sotto del limite sistemico approvato dalla FDA di 5 mg/kg per il CMV correlato all'HIV retinite.

Altri nomi:

• Vistide

PLACEBO_COMPARATORE: Placebo

Il giorno dello studio di riferimento, i pazienti saranno randomizzati in un gruppo di trattamento (iniezione di cidofovir) o in un gruppo placebo. Verrà utilizzata una procedura di randomizzazione ristretta, in gruppi di 4, per incoraggiare l'uniformità nelle dimensioni del campione tra i gruppi.

Droga: Placebo

Il giorno dello studio di riferimento, i pazienti saranno randomizzati in un gruppo di trattamento (iniezione di cidofovir) o in un gruppo placebo. Verrà utilizzata una procedura di randomizzazione ristretta, in gruppi di 4, per incoraggiare l'uniformità nelle dimensioni del campione tra i gruppi.

Altri nomi:

• Pillola di zucchero

Variazione della gravità del papilloma

Punteggio di gravità Derkay. Il punteggio minimo è zero. Il punteggio massimo è 86. Il trattamento di RRP con l'iniezione di cidofovir sarà considerato efficace se i pazienti del gruppo farmacologico manifestano cambiamenti clinicamente o statisticamente significativi nella gravità del papilloma e negli intervalli di tempo inter-chirurgici (rispetto alle valutazioni pre-trattamento), rispetto ai pazienti del gruppo placebo.

La scala valuta - Voce (normale 0, anormale 1, afonico 2) Stridore (assente 0, presente con attività 1, presente a riposo 2) Urgenza dell'intervento (programmato 0, elettivo 1, urgente 2, emergente 3) Distress respiratorio ( nessuno 0, lieve 1, mod 2, grave 3, estremo 4).

Per siti anatomici multipli (18 o più) nelle vie aeree superiori, lato destro e sinistro, le lesioni sono classificate come 0=nessuna, 1=lesione superficiale, 2=lesione rilevata e 3=lesione voluminosa).

Un valore di valutazione più elevato indica una malattia più avanzata e un esito peggiore.

Variazione su 12 mesi del punteggio Voice Handicap Index (VHI).

Indice di handicap vocale. Questa scala valuta la percezione di un paziente dell'handicap correlato alla voce nei domini funzionale, fisico ed emotivo. Ci sono 10 domande per ogni dominio. Ogni domanda è valutata dal soggetto su una scala a 5 punti, mai =0, quasi mai =1, a volte =2, quasi sempre =3, sempre =4). Un punteggio totale o un punteggio di dominio inferiore indica un handicap vocale migliorato o inferiore. Pertanto, il punteggio totale massimo è 4 X 30 = 120. Per ogni dominio, il punteggio massimo è 4 X 10 = 40. I punteggi pari a 0 sono il punteggio più basso possibile. Nel documento diciamo che il punteggio massimo è 100, ma ovviamente è effettivamente 120. Scala completa = 0-120.

Un punteggio più basso indica una migliore qualità della vita percepita in relazione alla voce.